Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Segurança e Eficácia do Zilucoplan em Indivíduos com Miopatia Necrosante Imunomediada

26 de julho de 2022 atualizado por: Ra Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Zilucoplan em indivíduos com miopatia necrotizante imunomediada

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do zilucoplan em pacientes com Miopatia Necrosante Imunomediada (IMNM). Os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber doses SC diárias de 0,3 mg/kg de zilucoplan ou placebo correspondente por 8 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico de IMNM (Miopatia Necrosante Imunomediada)
  • Sorologia positiva para autoanticorpos anti-3-hidroxi-3-metil-glutaril-coenzima A redutase (HMGCR) ou anti-partícula de reconhecimento de sinal (SRP)
  • Evidência clínica de fraqueza (≤ grau 4 de 5) no teste muscular manual em pelo menos um grupo muscular proximal do membro
  • Creatina quinase (CK) de >1000 U/L na triagem
  • Nenhuma alteração na dose de corticosteroide por pelo menos 30 dias antes da linha de base ou prevista para ocorrer durante as primeiras 8 semanas do estudo
  • Nenhuma alteração na terapia imunossupressora, incluindo a dose, por pelo menos 30 dias antes da linha de base ou prevista para ocorrer durante as primeiras 8 semanas no estudo

Critério de exclusão:

  • Histórico de doença meningocócica
  • Infecção sistêmica atual ou recente dentro de 2 semanas antes da triagem ou infecção que requer antibióticos intravenosos (IV) dentro de 4 semanas antes da triagem
  • Iniciação recente de imunoglobulina intravenosa (IVIG) (ou seja, primeiro ciclo administrado menos de 90 dias antes da linha de base)
  • Uso de rituximabe dentro de 90 dias antes da linha de base ou previsto para ocorrer durante o estudo
  • Uso de estatina dentro de 30 dias antes da linha de base ou previsto para ocorrer durante o estudo
  • Troca de plasma dentro de 4 semanas antes da linha de base ou esperada para ocorrer durante o período de tratamento de 8 semanas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan
Injeção diária subcutânea (SC)
Medicamento: zilucoplan
Injeção diária subcutânea (SC)
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção diária subcutânea (SC)
Outro: Placebo
Injeção diária subcutânea (SC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até a semana 8 nos níveis séricos de creatina quinase (CK)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Todas as amostras de laboratório foram obtidas antes da administração do medicamento do estudo nas visitas aplicáveis. Os níveis de CK foram medidos por um laboratório central.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Número de participantes que experimentaram um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final da porção principal (semana 8)

Um TEAE foi definido como:

  • Um evento adverso (EA) que ocorreu após o início do tratamento do estudo que não estava presente no momento do início do tratamento.
  • Um EA que aumentou em gravidade após o início do tratamento se o evento estava presente no momento do início do tratamento.
Linha de base (dia 1) até o final da porção principal (semana 8)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que obtiveram pelo menos uma resposta mínima com base na escala de critérios de resposta do American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A escala ACR/EULAR utilizou um modelo contínuo baseado em análise conjunta usando a variação percentual absoluta da linha de base em medidas básicas (médico, paciente e Ferramenta de Avaliação de Atividade de Doença de Miosite (MDAAT); força muscular; Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ); e músculo níveis enzimáticos). Uma pontuação total de melhoria (intervalo de 0-100) foi determinada somando as pontuações para cada medida do conjunto básico e comparando a melhoria em cada medida respectiva do conjunto básico. O limiar para melhora mínima foi ≥20 na pontuação total de melhora, com pontuações mais altas indicando um melhor resultado.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 no tempo triplo do teste Up and Go (3TUG)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O teste 3TUG envolveu o participante ambulatorial levantando-se da posição sentada em uma cadeira, andando em seu ritmo normal por 3 metros, virando-se, voltando para a cadeira e sentando-se. Essa sequência foi repetida 3 vezes sem descanso, sendo que o tempo do teste 3TUG é a média dos tempos das 3 voltas. Uma mudança negativa da linha de base indicou um melhor resultado.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação do teste muscular manual proximal (MMT)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O MMT proximal avaliou a força muscular usando testes musculares manuais em 7 grupos musculares (lados esquerdo e direito avaliados separadamente). A pontuação total do MMT para este estudo, incluindo ambos os lados, pode variar de 0 a 140, onde 0 significa nenhuma força em nenhum músculo e 140 significa força total em todos os músculos examinados. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado pior.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação da escala visual analógica (VAS) da atividade global do médico
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O Physician Global Activity VAS Score mediu a avaliação global do médico assistente da atividade geral da doença do participante usando um VAS de 10 cm rotulado com "sem atividade" na extremidade esquerda e "atividade máxima" na extremidade direita. O Physician Global Activity VAS Score variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação VAS da atividade global do paciente
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A pontuação VAS da atividade global do paciente mediu a avaliação global do participante do tratamento de sua atividade geral da doença usando um VAS de 10 cm rotulado com "sem atividade" na extremidade esquerda e "atividade máxima" na extremidade direita. A pontuação VAS da atividade global do paciente variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação HAQ
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O HAQ tinha 8 seções: vestir-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, alcançar, agarrar e atividades com 2 a 3 perguntas para cada seção. A pontuação dentro de cada seção variou de 0 (sem qualquer dificuldade) a 3 (incapaz de fazer). O escore total do HAQ foi então calculado somando os escores e dividindo pelo número de categorias respondidas. A pontuação total do HAQ para este estudo pode variar de 0 a 3, onde 0 significa ausência de comprometimento funcional e 3 significa comprometimento funcional completo. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação VAS da atividade de doença extramuscular do MDAAT
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A pontuação VAS da atividade da doença extramuscular do MDAAT mediu o grau de atividade da doença dos sistemas de órgãos extramusculares e músculos. A pontuação foi realizada pelo médico e variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação da escala de fadiga
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A FACIT-Fatigue Scale é uma ferramenta de 13 itens que mede o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na última semana. O nível de fadiga foi medido em uma escala Likert de 4 pontos. A pontuação total da FACIT-Fadiga Scale para este estudo pode variar de 0-52, onde 0 significa que os participantes estavam muito cansados ​​durante suas atividades diárias habituais e 52 significa que os participantes não estavam cansados ​​durante suas atividades diárias habituais. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado pior.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ra Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

4 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

14 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RA101495-02.202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em zilucoplan

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Gambia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever