Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av Zilucoplan hos patienter med immunmedierad nekrotiserande myopati

26 juli 2022 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals

En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Zilucoplan hos patienter med immunmedierad nekrotiserande myopati

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av zilucoplan hos patienter med immunmedierad nekrotiserande myopati (IMNM). Försökspersoner kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få dagliga subkutan doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller matchande placebo under 8 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av IMNM (Immune-Mediated Necrotizing Myopathy)
  • Positiv serologi för anti-3-hydroxi-3-metyl-glutaryl-koenzym A-reduktas (HMGCR) eller anti-signaligenkänningspartikel (SRP) autoantikroppar
  • Kliniska bevis på svaghet (≤ grad 4 av 5) vid manuell muskeltestning i minst en proximal extremitetsmuskelgrupp
  • Kreatinkinas (CK) på >1000 U/L vid screening
  • Ingen förändring av kortikosteroiddosen under minst 30 dagar före Baseline eller förväntas ske under de första 8 veckorna av studien
  • Inga förändringar i immunsuppressiv behandling, inklusive dos, under minst 30 dagar före baslinjen eller förväntas inträffa under de första 8 veckorna av studien

Exklusions kriterier:

  • Historia av meningokocksjukdom
  • Pågående eller nyligen systemisk infektion inom 2 veckor före screening eller infektion som kräver intravenös (IV) antibiotika inom 4 veckor före screening
  • Nyligen påbörjad intravenös immunglobulin (IVIG) (dvs första cykeln administrerad mindre än 90 dagar före baslinjen)
  • Rituximab används inom 90 dagar före baslinjen eller förväntas inträffa under studien
  • Statinanvändning inom 30 dagar före Baseline eller förväntas inträffa under studien
  • Plasmautbyte inom 4 veckor före Baseline eller förväntas inträffa under den 8 veckor långa behandlingsperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 0,3 mg/kg zilukoplan
Daglig subkutan (SC) injektion
Läkemedel: zilukoplan
Daglig subkutan (SC) infektion
Placebo-jämförare: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Övrig: Placebo
Daglig subkutan (SC) infektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 8 i serumkreatinkinas (CK) nivåer
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Alla laboratorieprover erhölls före administrering av studieläkemedlet vid tillämpliga besök. CK-nivåer mättes av ett centralt laboratorium.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Antal deltagare som upplevde en behandlingsuppkommen biverkning (TEAE)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av huvuddelen (vecka 8)

En TEAE definierades som:

  • En biverkning (AE) som inträffade efter studiebehandlingsstart som inte fanns vid tidpunkten för behandlingsstart.
  • En biverkning som ökade i svårighetsgrad efter behandlingsstart om händelsen var närvarande vid tidpunkten för behandlingsstart.
Baslinje (dag 1) till slutet av huvuddelen (vecka 8)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppnår minst minimal respons baserat på American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Response Criteria Scale
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
ACR/EULAR-skalan använde en konjoint analysbaserad kontinuerlig modell som använder absolut procentuell förändring från Baseline i kärnuppsättningsmått (läkare, patient och Myosit Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); muskelstyrka; Health Assessment Questionnaire (HAQ); och muskel enzymnivåer). En total förbättringspoäng (intervall 0-100) bestämdes genom att summera poängen för varje kärnuppsättningsmått och jämföra förbättringen i varje respektive kärnuppsättningsmått. Tröskeln för minimal förbättring var ≥20 i den totala förbättringspoängen med högre poäng som indikerar ett bättre resultat.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändra från baslinje till vecka 8 i Triple Timed Up and Go Test (3TUG) Time
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
3TUG-testet innebar att den ambulerande deltagaren reste sig från sittande ställning i en stol, gick i sin normala takt i 3 meter, vände sig om, gick tillbaka till stolen och satte sig. Denna sekvens upprepades 3 gånger utan vila, och 3TUG-testtiden är genomsnittet av de 3 varvtiderna. En negativ förändring från baslinjen indikerade ett bättre resultat.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändring från baslinje till vecka 8 i proximal manuell muskeltestning (MMT).
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Den proximala MMT bedömde muskelstyrkan med manuell muskeltestning i 7 muskelgrupper (vänster och höger sida bedöms separat). Den totala MMT-poängen för denna studie, inklusive båda sidor, kan variera från 0-140, där 0 betyder ingen styrka i några muskler och 140 betyder full styrka i alla undersökta muskler. En negativ förändring från Baseline indikerade ett sämre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändring från baslinje till vecka 8 i Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS)-poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Physician Global Activity VAS Score mätte den behandlande läkarens globala utvärdering av deltagarens totala sjukdomsaktivitet med hjälp av ett 10 cm VAS märkt med "ingen aktivitet" i den vänstra änden och "maximal aktivitet" i den högra änden. Physician Global Activity VAS-poäng varierade från 0 (frånvarande extramuskulär sjukdomsaktivitet) till 10 (maximal extramuskulär sjukdomsaktivitet). En negativ förändring från Baseline indikerade ett bättre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändring från baslinje till vecka 8 i VAS-poäng för patientens globala aktivitet
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Patient Global Activity VAS Score mätte den behandlande deltagarens globala utvärdering av deras totala sjukdomsaktivitet med hjälp av ett 10 cm VAS märkt med "ingen aktivitet" i den vänstra änden och "maximal aktivitet" i den högra änden. Patient Global Activity VAS-poäng varierade från 0 (frånvarande extramuskulär sjukdomsaktivitet) till 10 (maximal extramuskulär sjukdomsaktivitet). En negativ förändring från Baseline indikerade ett bättre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändra från baslinje till vecka 8 i HAQ-resultat
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
HAQ hade 8 sektioner: påklädning, resning, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter med 2 till 3 frågor för varje sektion. Poängen inom varje avsnitt varierade från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göra). Den totala HAQ-poängen beräknades sedan genom att summera poängen och dividera med antalet besvarade kategorier. Den totala HAQ-poängen för denna studie kan variera från 0-3, där 0 betyder ingen funktionsnedsättning och 3 betyder fullständig funktionsnedsättning. En negativ förändring från Baseline indikerade ett bättre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Ändring från baslinje till vecka 8 i MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS-poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
VAS-poängen för MDAAT extramuskulär sjukdomsaktivitet mätte graden av sjukdomsaktivitet hos extramuskulära organsystem och muskler. Poängsättningen utfördes av läkaren och varierade från 0 (frånvarande extramuskulär sjukdomsaktivitet) till 10 (maximal extramuskulär sjukdomsaktivitet). En negativ förändring från Baseline indikerade ett bättre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
Förändring från baslinje till vecka 8 i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT)-utmattningsskala
Tidsram: Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)
FACIT-Trötthetsskalan är ett verktyg med 13 artiklar som mätte en individs trötthetsnivå under sina vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan. Nivån av trötthet mättes på en 4-gradig Likert-skala. Den totala poängen på FACIT-Trötthetsskala för denna studie kan variera från 0-52, där 0 betyder att deltagarna var mycket trötta under sina vanliga dagliga aktiviteter och 52 betyder att deltagarna inte alls var trötta under sina vanliga dagliga aktiviteter. En negativ förändring från Baseline indikerade ett sämre utfall.
Baslinje (dag 1) och slutet av huvuddelen (vecka 8)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

4 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

14 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Första postat (Faktisk)

19 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-02.202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på zilukoplan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera