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Estudio de seguridad y eficacia de Zilucoplan en sujetos con miopatía necrotizante inmunomediada

26 de julio de 2022 actualizado por: Ra Pharmaceuticals

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Zilucoplan en sujetos con miopatía necrosante inmunomediada

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de zilucoplan en pacientes con miopatía necrosante mediada por inmunidad (IMNM). Los sujetos serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir dosis subcutáneas diarias de 0,3 mg/kg de zilucoplan o un placebo equivalente durante 8 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico de IMNM (Miopatía Necrotizante Inmune-Mediada)
  • Serología positiva para autoanticuerpos anti-3-hidroxi-3-metil-glutaril-coenzima A reductasa (HMGCR) o antipartículas de reconocimiento de señales (SRP)
  • Evidencia clínica de debilidad (≤ grado 4 de 5) en la prueba muscular manual en al menos un grupo de músculos proximales de las extremidades
  • Creatina quinasa (CK) de >1000 U/L en la selección
  • Ningún cambio en la dosis de corticosteroides durante al menos 30 días antes del inicio o se prevé que ocurra durante las primeras 8 semanas del estudio
  • No hay cambios en la terapia inmunosupresora, incluida la dosis, durante al menos 30 días antes del inicio o se prevé que ocurra durante las primeras 8 semanas en el estudio

Criterio de exclusión:

  • Historia de la enfermedad meningocócica
  • Infección sistémica actual o reciente dentro de las 2 semanas previas a la Selección o infección que requiere antibióticos intravenosos (IV) dentro de las 4 semanas previas a la Selección
  • Inicio reciente de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) (es decir, primer ciclo administrado menos de 90 días antes del inicio)
  • Uso de rituximab dentro de los 90 días anteriores a la línea de base o se prevé que ocurra durante el estudio
  • Uso de estatinas dentro de los 30 días anteriores a la línea de base o se prevé que ocurra durante el estudio
  • Intercambio de plasma dentro de las 4 semanas anteriores al inicio o que se espera que ocurra durante el período de tratamiento de 8 semanas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan
Inyección subcutánea (SC) diaria
Droga: zilucoplan
Inyección subcutánea (SC) diaria
Comparador de placebos: Placebo
Inyección subcutánea (SC) diaria
Otro: Placebo
Inyección subcutánea (SC) diaria

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 8 en los niveles de creatina quinasa sérica (CK)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Todas las muestras de laboratorio se obtuvieron antes de la administración del fármaco del estudio en las visitas correspondientes. Los niveles de CK fueron medidos por un laboratorio central.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Número de participantes que experimentaron un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta el final de la porción principal (semana 8)

Un TEAE se definió como:

  • Un evento adverso (AA) que ocurrió después del inicio del tratamiento del estudio que no estaba presente en el momento del inicio del tratamiento.
  • Un EA que aumentó en gravedad después del inicio del tratamiento si el evento estaba presente en el momento del inicio del tratamiento.
Línea de base (día 1) hasta el final de la porción principal (semana 8)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que logran al menos una respuesta mínima según la escala de criterios de respuesta del American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La escala ACR/EULAR utilizó un modelo continuo basado en un análisis conjunto utilizando un cambio porcentual absoluto desde el inicio en las medidas del conjunto básico (médico, paciente y Herramienta de evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT); fuerza muscular; Cuestionario de evaluación de la salud (HAQ); y músculo niveles de enzimas). Se determinó una puntuación de mejora total (rango 0-100) sumando las puntuaciones de cada medida del conjunto básico y comparando la mejora en cada medida respectiva del conjunto básico. El umbral para una mejora mínima fue ≥20 en la puntuación de mejora total, y las puntuaciones más altas indicaron un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde la línea de base hasta la semana 8 en el tiempo de prueba Triple Timed Up and Go (3TUG)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La prueba 3TUG implicó que el participante ambulatorio se levantara de una posición sentada en una silla, caminara a su ritmo normal durante 3 metros, girara, caminara de regreso a la silla y se sentara. Esta secuencia se repitió 3 veces sin descanso, y el tiempo de la prueba 3TUG es el promedio de los 3 tiempos de vuelta. Un cambio negativo desde el inicio indicó un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación de la prueba muscular manual proximal (MMT)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
El MMT proximal evaluó la fuerza muscular mediante pruebas musculares manuales en 7 grupos musculares (lados izquierdo y derecho evaluados por separado). La puntuación MMT total para este estudio, incluidos ambos lados, podría oscilar entre 0 y 140, donde 0 significa que ningún músculo tiene fuerza y ​​140 significa fuerza total en todos los músculos examinados. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un peor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación de la escala analógica visual (VAS) de actividad global del médico
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La puntuación VAS de actividad global del médico midió la evaluación global del médico tratante de la actividad general de la enfermedad del participante utilizando una VAS de 10 cm etiquetada con "sin actividad" en el extremo izquierdo y "actividad máxima" en el extremo derecho. La puntuación VAS de actividad global del médico varió de 0 (ausencia de actividad de la enfermedad extramuscular) a 10 (actividad máxima de la enfermedad extramuscular). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación VAS de la actividad global del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La puntuación VAS de actividad global del paciente midió la evaluación global de la actividad general de la enfermedad del participante en tratamiento mediante una VAS de 10 cm etiquetada con "sin actividad" en el extremo izquierdo y "actividad máxima" en el extremo derecho. La puntuación VAS de actividad global del paciente osciló entre 0 (ausencia de actividad de la enfermedad extramuscular) y 10 (actividad máxima de la enfermedad extramuscular). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación HAQ
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
El HAQ tenía 8 secciones: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades con 2 a 3 preguntas para cada sección. La puntuación dentro de cada sección varió de 0 (sin ninguna dificultad) a 3 (incapaz de hacerlo). A continuación, se calculó la puntuación total del HAQ sumando las puntuaciones y dividiéndolas por el número de categorías respondidas. La puntuación total de HAQ para este estudio podría oscilar entre 0 y 3, donde 0 significa que no hay deterioro funcional y 3 significa deterioro funcional completo. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación VAS de la actividad de la enfermedad extramuscular de la MDAAT
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La puntuación VAS de la actividad de la enfermedad extramuscular de la MDAAT midió el grado de actividad de la enfermedad de los músculos y los sistemas de órganos extramusculares. La puntuación fue realizada por el médico y varió de 0 (ausencia de actividad de la enfermedad extramuscular) a 10 (actividad máxima de la enfermedad extramuscular). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un mejor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
Cambio desde el inicio hasta la semana 8 en la puntuación de la escala de fatiga de la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)
La FACIT-Fatigue Scale es una herramienta de 13 ítems que mide el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la última semana. El nivel de fatiga se midió en una escala Likert de 4 puntos. La puntuación total de la escala FACIT-Fatigue para este estudio podría oscilar entre 0 y 52, donde 0 significa que los participantes estaban muy fatigados durante sus actividades diarias habituales y 52 significa que los participantes no estaban fatigados en absoluto durante sus actividades diarias habituales. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un peor resultado.
Línea de base (día 1) y final de la porción principal (semana 8)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Ra Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

4 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

14 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RA101495-02.202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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