特発性後腹膜線維症におけるシロリムスの研究
2025年6月1日 更新者：Gao Hui、Peking University International Hospital
特発性後腹膜線維症の治療におけるプレドニゾンとシロリムスの前向き研究
後腹膜線維症は、後腹膜腔内の線維硬化性組織の過形成を特徴とする一連の疾患を指し、周囲の尿管と下大静脈を圧迫し、大動脈瘤、腎不全、さらには死などの深刻な合併症を引き起こす可能性があります。
病変はびまん性で切除が困難です。
コルチコステロイドが第一選択薬ですが、特にコルチコステロイドの減量後は再発率が高くなります。
したがって、免疫抑制剤の併用は、病気の再発を防ぎ、長期のコルチコステロイドの毒性と副作用を軽減する上で非常に重要です。
シロリムスは、リンパ球の活性化と線維芽細胞の増殖を阻害するという 2 つの役割を果たします。
そのメカニズムから、シロリムスは特発性後腹膜線維症の優れた潜在的な治療選択肢であると推測されます。
したがって、シロリムスの有効性と安全性を判断するために、特発性後腹膜線維症患者に対してこの RCT を実施しました。
調査の概要
詳細な説明
後腹膜線維症は、後腹膜腔における線維硬化性組織の過形成を特徴とする一群の疾患を指し、主に腎臓の遠位にある腹部大動脈および腸骨動脈が関与します。
過形成組織は、周囲の尿管と下大静脈を圧迫し、大動脈瘤、腎不全、さらには死などの深刻な合併症を引き起こす可能性があります.
病変とその周囲の組織の間に明確な境界はありません。
病変はびまん性で切除が困難です。
コルチコステロイドが第一選択薬ですが、特にコルチコステロイドの減量後は再発率が高くなります。
したがって、免疫抑制剤の併用は、病気の再発を予防し、長期にわたる高用量および中用量のコルチコステロイドの毒性および副作用を軽減する上で非常に重要です。
近年、後腹膜線維症の免疫学的特徴が徐々に認識されるようになったため、一部のリウマチ学者や免疫学者は、生物学的製剤を含む、この集団の自己免疫疾患に一般的に使用される免疫抑制剤の使用を試みています。
しかし、ランダム化比較試験 (RCT) などのエビデンスに基づく医療の高レベルのエビデンスはまだ不足していました。
シロリムスは、T リンパ球の活性化と線維芽細胞の増殖を阻害するという 2 つの役割を果たします。
そのメカニズムから、シロリムスは特発性後腹膜線維症の優れた潜在的な治療選択肢であると推測されます。
したがって、シロリムスの有効性と安全性を判断するために、特発性後腹膜線維症患者に対してこの RCT を実施しました。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hui Gao, Doctor
- 電話番号：8613811833264
- メール：gh841017@126.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Zhan-guo Li, Professor
- 電話番号：8610-88324372
- メール：li99@bjmu.edu.cn
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100000
- 募集
- Peking University International Hospital
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コンタクト：
- Hui Gao, Doctor
- 電話番号：8613811833264
- メール：gh841017@126.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CTまたはMRIで診断された特発性後腹膜線維症。 二次性後腹膜線維症または非定型特発性後腹膜線維症が画像検査で示唆された疑いのある患者については、穿刺生検によって特発性後腹膜線維症を確認する必要があります。
- この疾患および/または画像検査で示唆される活動性病変によって引き起こされるESRおよびCRPレベルの上昇
除外基準:
- 続発性後腹膜線維症
- -コルチコステロイド（プレドニゾンの1日あたり> 10 mgに相当）、免疫抑制剤、または登録前の3か月以内に生物製剤を使用した
- プレドニゾンまたはシロリムスの禁忌、またはシロリムスに対するアレルギーがある、または上記のいずれかの薬物の以前の使用による深刻な副作用を経験したことがある
- 大量のタンパク尿 (24 時間尿タンパク定量 ≥3 g)、中等度から重度の貧血 (ヘモグロビン <90 g/L)、無顆粒球症 (白血球数 <1.5×10^9/L または好中球数 <0.5×10) ^9/L)、血小板数 <50×10^9/L、間質性肺炎
- コントロール不能な糖尿病、高血圧、高脂血症、感染症、心不全、またはその他の重篤な合併症
- 悪性
- 妊娠中または近い将来に妊娠する必要がある
- フォローアップを遵守できない、または同意を拒否する
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムスグループ
シロリムス: 最初の 3 日間は 2 mg/日、その後は 1 mg/日。 血漿薬物濃度は、４～１５μｇ／Ｌの血漿薬物濃度を維持するために、投薬の１４日目、１２週間目、および４８週間目に監視された。 プレドニゾン: 0.8 mg/kg/日 (最大用量: 60 mg/日)、14 日ごとに 5 mg ずつ、30 mg/日から中止まで 2 週間ごとに 2.5 mg ずつ減量。 |
有効性は12週間で評価され、治療は疾患と副作用の管理に応じて調整されます。実験群の場合、患者が治療失敗（TS）と評価された場合、患者は研究から脱落し、救助を受ける必要があります処理。
一方、患者がシロリムスの副作用に耐えられず、重篤な有害事象 (SAE) に耐えられない場合、患者は対照群に移されます。
有効性は12週間で評価され、治療は疾患と副作用の管理に応じて調整されます。
アクティブな比較対象グループの場合、患者が治療失敗 (TF) と評価された場合、患者は研究から除外され、レスキュー治療を受ける必要があります。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：コルチコステロイド群
プレドニゾン: 0.8 mg/kg/日 (最大用量: 60 mg/日)、14 日ごとに 5 mg ずつ、30 mg/日の後は 5 ～ 7.5 mg/日まで 2 週間ごとに 2.5 mg ずつ減量。
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有効性は12週間で評価され、治療は疾患と副作用の管理に応じて調整されます。
アクティブな比較対象グループの場合、患者が治療失敗 (TF) と評価された場合、患者は研究から除外され、レスキュー治療を受ける必要があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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再発率
時間枠：研究完了まで、平均1年
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研究完了まで、平均1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療失敗率
時間枠：12週間の治療
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12週間の治療
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プレドニゾンの累積投与量
時間枠：48週間
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48週間
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後腹膜線維性腫瘤のサイズ
時間枠：48週間
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48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Hui Gao, Doctor、Peking University International Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月1日
一次修了 (推定)
2025年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月5日
最初の投稿 (実際)
2019年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月1日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sirolimus for RPF
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。