Sirolimuusin tutkimus idiopaattisessa retroperitoneaalisessa fibroosissa

Retroperitoneaalinen fibroosi viittaa ryhmään sairauksia, joille on tunnusomaista retroperitoneaalisen tilan fibroskleroottisten kudosten hyperplasia, johon liittyy enimmäkseen vatsa-aortta ja suolivaltimo distaalisesti munuaisista. Hyperplastiset kudokset voivat puristaa ympäröiviä virtsajohtimia ja onttolaskimoa ja aiheuttaa vakavia komplikaatioita, kuten aortan aneurysman, munuaisten vajaatoiminnan ja jopa kuoleman. Leesion ja sitä ympäröivien kudosten välillä ei ole selvää rajaa. Leesio on diffuusi ja vaikea resektoida. kortikosteroidi on ensisijainen lääke, mutta taudin uusiutumisaste on korkea, etenkin kortikosteroidiannoksen pienentämisen jälkeen. Siksi immunosuppressanttien yhteiskäyttö on erittäin tärkeää taudin uusiutumisen estämisessä ja pitkäaikaisten korkeiden ja keskisuurten annoksien kortikosteroidien toksisten ja sivuvaikutusten vähentämisessä. Viime vuosina, kun retroperitoneaalisen fibroosin immunologiset ominaisuudet on vähitellen tunnistettu, jotkut reumatologit ja immunologit ovat yrittäneet käyttää immunosuppressantteja, joita käytetään yleisesti autoimmuunisairauksiin tässä populaatiossa, mukaan lukien biologiset aineet. Korkean tason todisteita näyttöön perustuvasta lääketieteestä, kuten satunnaistetuista kontrolloiduista tutkimuksista (RCT), ei kuitenkaan vielä ollut. Sirolimuusilla on kaksi roolia T-lymfosyyttien aktivaation ja fibroblastien lisääntymisen estämisessä. Sen mekanismista päätellään, että sirolimuusi on hyvä mahdollinen hoitovaihtoehto idiopaattisen retroperitoneaalisen fibroosin hoitoon. Siksi suoritimme tämän RCT-tutkimuksen potilaille, joilla oli idiopaattinen retroperitoneaalinen fibroosi sirolimuusin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi.