Studio di Sirolimus nella fibrosi retroperitoneale idiopatica

La fibrosi retroperitoneale si riferisce a un gruppo di malattie caratterizzate da iperplasia dei tessuti fibrosclerotici nello spazio retroperitoneale, che coinvolgono principalmente l'aorta addominale e l'arteria iliaca distale ai reni. I tessuti iperplastici possono comprimere gli ureteri circostanti e la vena cava inferiore e causare gravi complicazioni come aneurisma aortico, insufficienza renale e persino la morte. Non esiste un confine chiaro tra la lesione e i tessuti circostanti. La lesione è diffusa e difficile da resecare. il corticosteroide è il farmaco di prima linea, ma il tasso di recidiva della malattia è elevato, soprattutto dopo la riduzione della dose di corticosteroidi. Pertanto, l'uso combinato di immunosoppressori è molto importante per prevenire la recidiva della malattia e ridurre gli effetti tossici e collaterali dei corticosteroidi a lungo termine ad alte e medie dosi. Negli ultimi anni, man mano che le caratteristiche immunologiche della fibrosi retroperitoneale sono state gradualmente riconosciute, alcuni reumatologi e immunologi hanno tentato di utilizzare immunosoppressori comunemente usati per le malattie autoimmuni in questa popolazione, compresi i biologici. Tuttavia, mancavano ancora prove di alto livello della medicina basata sull'evidenza come studi randomizzati controllati (RCT). Sirolimus svolge un duplice ruolo nell'inibire l'attivazione dei linfociti T e la proliferazione dei fibroblasti. Dal suo meccanismo si deduce che il sirolimus è una buona potenziale opzione terapeutica per la fibrosi retroperitoneale idiopatica. Pertanto, abbiamo condotto questo RCT su pazienti con fibrosi retroperitoneale idiopatica per determinare l'efficacia e la sicurezza del sirolimus.