Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Sirolimus bij idiopathische retroperitoneale fibrose

1 juni 2025 bijgewerkt door: Gao Hui, Peking University International Hospital

Prospectieve studie van prednison versus sirolimus bij de behandeling van idiopathische retroperitoneale fibrose

Retroperitoneale fibrose verwijst naar een groep ziekten die worden gekenmerkt door hyperplasie van de fibrosclerotische weefsels in de retroperitoneale ruimte, die de omringende urineleiders en inferieure vena cava kunnen samendrukken en ernstige complicaties kunnen veroorzaken, zoals aorta-aneurysma, nierfalen en zelfs de dood. De laesie is diffuus en moeilijk te verwijderen. corticosteroïd is de eerstelijnsmedicatie, maar het recidiefpercentage van de ziekte is hoog, vooral na dosisverlaging van corticosteroïden. Daarom is het gecombineerde gebruik van immunosuppressiva erg belangrijk bij het voorkomen van terugkeer van de ziekte en het verminderen van de toxische en bijwerkingen van corticosteroïden op de lange termijn. Sirolimus speelt een dubbele rol bij het remmen van de activering van lymfocyten en de proliferatie van fibroblasten. Uit het mechanisme ervan wordt afgeleid dat sirolimus een goede potentiële behandelingsoptie is voor idiopathische retroperitoneale fibrose. Daarom hebben we deze RCT uitgevoerd bij patiënten met idiopathische retroperitoneale fibrose om de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Retroperitoneale fibrose verwijst naar een groep ziekten die wordt gekenmerkt door hyperplasie van de fibrosclerotische weefsels in de retroperitoneale ruimte, die meestal betrekking hebben op de abdominale aorta en de iliacale slagader distaal van de nieren. De hyperplastische weefsels kunnen de omliggende urineleiders en inferieure vena cava samendrukken en ernstige complicaties veroorzaken, zoals aorta-aneurysma, nierfalen en zelfs de dood. Er is geen duidelijke grens tussen de laesie en de omliggende weefsels. De laesie is diffuus en moeilijk te verwijderen. corticosteroïd is de eerstelijnsmedicatie, maar het recidiefpercentage van de ziekte is hoog, vooral na dosisverlaging van corticosteroïden. Daarom is het gecombineerde gebruik van immunosuppressiva erg belangrijk bij het voorkomen van terugkeer van de ziekte en het verminderen van de toxische en bijwerkingen van langdurige hoge en middelhoge dosis corticosteroïden. In de afgelopen jaren, toen de immunologische kenmerken van retroperitoneale fibrose geleidelijk werden erkend, hebben sommige reumatologen en immunologen geprobeerd immunosuppressiva te gebruiken die gewoonlijk worden gebruikt voor auto-immuunziekten in deze populatie, waaronder biologische geneesmiddelen. Er ontbrak echter nog steeds bewijs op hoog niveau van evidence-based medicine, zoals gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken (RCT's). Sirolimus speelt een dubbele rol bij het remmen van de activering van T-lymfocyten en de proliferatie van fibroblasten. Uit het mechanisme ervan wordt afgeleid dat sirolimus een goede potentiële behandelingsoptie is voor idiopathische retroperitoneale fibrose. Daarom hebben we deze RCT uitgevoerd bij patiënten met idiopathische retroperitoneale fibrose om de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus te bepalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Zhan-guo Li, Professor
  • Telefoonnummer: 8610-88324372
  • E-mail: li99@bjmu.edu.cn

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100000
        • Werving
        • Peking University International Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Idiopathische retroperitoneale fibrose gediagnosticeerd op CT of MRI. Voor patiënten met vermoedelijke secundaire retroperitoneale fibrose of atypische idiopathische retroperitoneale fibrose gesuggereerd door beeldvorming, moet idiopathische retroperitoneale fibrose worden bevestigd door middel van een punctiebiopsie
  2. Verhoogde ESR- en CRP-waarden veroorzaakt door deze ziekte en/of actieve laesies gesuggereerd op beeldvorming

Uitsluitingscriteria:

  1. Secundaire retroperitoneale fibrose
  2. Corticosteroïden (overeenkomend met> 10 mg prednison per dag), immunosuppressiva of biologische geneesmiddelen hebben gebruikt binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
  3. Een contra-indicatie hebben voor prednison of sirolimus, of allergisch zijn voor sirolimus, of ernstige bijwerkingen hebben ondervonden van het eerdere gebruik van een van de bovengenoemde geneesmiddelen
  4. Massale proteïnurie (24-uurs eiwitkwantificatie in urine ≥3 g), matige tot ernstige anemie (hemoglobine <90 g/l), agranulocytose (aantal witte bloedcellen <1,5×10^9/l of aantal neutrofielen <0,5×10 ^9/L), aantal bloedplaatjes <50×10^9/L, interstitiële pneumonie
  5. Oncontroleerbare diabetes, hypertensie, hyperlipidemie, infectie of hartfalen of andere ernstige complicaties
  6. Maligniteit
  7. Zwangerschap of behoefte aan zwangerschap in de nabije toekomst
  8. Kan opvolging niet volgen of weigert toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: sirolimus-groep

Sirolimus: 2 mg/dag gedurende de eerste 3 dagen en daarna 1 mg/dag. De plasmaconcentratie van het geneesmiddel werd gecontroleerd na 14 dagen, 12 weken en 48 weken medicatie om een ​​plasmaconcentratie van het geneesmiddel van 4-15 µg/L te handhaven.

Prednison: 0,8 mg/kg/dag (maximale dosis: 60 mg/dag), verminderd met 5 mg om de 14 dagen, met 2,5 mg om de 2 weken na 30 mg/dag tot stopzetting.
Geneesmiddel: Sirolimus
De werkzaamheid wordt na 12 weken geëvalueerd en de behandeling zal worden aangepast op basis van de controle van de ziekte en bijwerkingen. Voor de experimentele groep, als een patiënt wordt beoordeeld als behandelingsfalen (TS), moet de patiënt uit het onderzoek worden teruggetrokken en redding krijgen behandeling. Terwijl een patiënt zou worden overgeplaatst naar de controlegroep als hij/zij niet tegen de bijwerkingen van sirolimus kan, maar niet tegen ernstige bijwerkingen (SAE).
Geneesmiddel: Corticosteroïde
De werkzaamheid wordt na 12 weken geëvalueerd en de behandeling zal worden aangepast aan de beheersing van de ziekte en bijwerkingen. Voor de actieve comparatorgroep, als een patiënt wordt beoordeeld als behandelingsfalen (TF), moet de patiënt uit het onderzoek worden teruggetrokken en een reddingsbehandeling krijgen.
Andere namen:
  • Prednison
Actieve vergelijker: corticosteroïde groep
Prednison: 0,8 mg/kg/dag (maximale dosis: 60 mg/dag), verminderd met 5 mg om de 14 dagen, met 2,5 mg om de 2 weken na 30 mg/dag tot 5-7,5 mg/dag.
Geneesmiddel: Corticosteroïde
De werkzaamheid wordt na 12 weken geëvalueerd en de behandeling zal worden aangepast aan de beheersing van de ziekte en bijwerkingen. Voor de actieve comparatorgroep, als een patiënt wordt beoordeeld als behandelingsfalen (TF), moet de patiënt uit het onderzoek worden teruggetrokken en een reddingsbehandeling krijgen.
Andere namen:
  • Prednison

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Herhalingspercentage
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Mislukkingspercentage van de behandeling
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
12 weken behandeling
Cumulatieve dosis prednison
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Grootte van retroperitoneale fibrotische massa
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University International Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hui Gao, Doctor, Peking University International Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sirolimus for RPF

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren