Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Sirolimus i Idiopatisk Retroperitoneal Fibros

11 april 2024 uppdaterad av: Gao Hui, Peking University International Hospital

Prospektiv studie av prednison kontra sirolimus vid behandling av idiopatisk retroperitoneal fibros

Retroperitoneal fibros hänvisar till en grupp sjukdomar som kännetecknas av hyperplasi av de fibrosklerotiska vävnaderna i det retroperitoneala utrymmet, som kan komprimera de omgivande urinledarna och nedre hålvenen och orsaka allvarliga komplikationer såsom aortaaneurysm, njursvikt och till och med dödsfall. Skadan är diffus och svår att avlägsna. kortikosteroid är förstahandsläkemedlet, men återfallsfrekvensen av sjukdomen är hög, särskilt efter dosreduktion av kortikosteroid. Därför är den kombinerade användningen av immunsuppressiva medel mycket viktig för att förhindra att sjukdomen återkommer och minska de toxiska effekterna och biverkningarna av långtidskortikosteroider. Sirolimus spelar dubbla roller för att hämma lymfocytaktivering och fibroblastproliferation. Av dess mekanism dras slutsatsen att sirolimus är ett bra potentiellt behandlingsalternativ för idiopatisk retroperitoneal fibros. Därför genomförde vi denna RCT på patienter med idiopatisk retroperitoneal fibros för att fastställa effektiviteten och säkerheten för sirolimus.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Retroperitoneal fibros avser en grupp sjukdomar som kännetecknas av hyperplasi av de fibrosklerotiska vävnaderna i det retroperitoneala utrymmet, som mestadels involverar den abdominala aortan och iliaca artären distalt till njurarna. De hyperplastiska vävnaderna kan komprimera de omgivande urinledarna och den nedre hålvenen och orsaka allvarliga komplikationer som aortaaneurysm, njursvikt och till och med dödsfall. Det finns ingen tydlig gräns mellan lesionen och dess omgivande vävnader. Skadan är diffus och svår att avlägsna. kortikosteroid är förstahandsläkemedlet, men återfallsfrekvensen av sjukdomen är hög, särskilt efter dosreduktion av kortikosteroid. Därför är den kombinerade användningen av immunsuppressiva medel mycket viktig för att förhindra återfall av sjukdomen och minska de toxiska effekterna och biverkningarna av långvariga hög- och medeldoser av kortikosteroider. På senare år, eftersom de immunologiska egenskaperna hos retroperitoneal fibros gradvis har erkänts, har vissa reumatologer och immunologer försökt använda immunsuppressiva medel som vanligtvis används för autoimmuna sjukdomar i denna population, inklusive biologiska läkemedel. Dock saknades fortfarande bevis på hög nivå av evidensbaserad medicin såsom randomiserade kontrollerade studier (RCT). Sirolimus spelar dubbla roller för att hämma T-lymfocytaktivering och fibroblastproliferation. Av dess mekanism dras slutsatsen att sirolimus är ett bra potentiellt behandlingsalternativ för idiopatisk retroperitoneal fibros. Därför genomförde vi denna RCT på patienter med idiopatisk retroperitoneal fibros för att fastställa effektiviteten och säkerheten för sirolimus.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Zhan-guo Li, Professor
  • Telefonnummer: 8610-88324372
  • E-post: li99@bjmu.edu.cn

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100000
        • Rekrytering
        • Peking University International Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Idiopatisk retroperitoneal fibros diagnostiserad på CT eller MRI. För patienter med misstänkt sekundär retroperitoneal fibros eller atypisk idiopatisk retroperitoneal fibros som föreslås av bildbehandling, bör idiopatisk retroperitoneal fibros bekräftas med punkteringsbiopsi
  2. Ökade ESR- och CRP-nivåer orsakade av denna sjukdom och/eller aktiva lesioner som föreslås vid bildbehandling

Exklusions kriterier:

  1. Sekundär retroperitoneal fibros
  2. Har använt kortikosteroider (motsvarande >10 mg prednison per dag), immunsuppressiva eller biologiska läkemedel inom 3 månader före inskrivning
  3. Har någon kontraindikation av prednison eller sirolimus, eller allergi mot sirolimus, eller har upplevt allvarliga biverkningar från tidigare användning av något av ovanstående läkemedel
  4. Massiv proteinuri (24-timmars urinproteinkvantifiering ≥3 g), måttlig till svår anemi (hemoglobin <90 g/L), agranulocytos (antal vita blodkroppar <1,5×10^9/L eller neutrofilantal <0,5×10) ^9/L), trombocytantal <50×10^9/L, interstitiell pneumoni
  5. Okontrollerbar diabetes, högt blodtryck, hyperlipidemi, infektion eller hjärtsvikt eller andra allvarliga komplikationer
  6. Malignitet
  7. Graviditet eller behov av graviditet inom en snar framtid
  8. Kan inte följa uppföljningen eller vägrar ge samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: sirolimus grupp

Sirolimus: 2 mg/dag de första 3 dagarna och 1 mg/dag därefter. Läkemedelskoncentrationen i plasma övervakades efter 14 dagar, 12 veckor och 48 veckors medicinering för att upprätthålla en plasmakoncentration av läkemedel på 4-15 ug/L.

Prednison: 0,8 mg/kg/d (maximal dos: 60 mg/d), reducerat med 5 mg var 14:e dag, med 2,5 mg varannan vecka efter 30 mg/d fram till utsättning.
Läkemedel: Sirolimus
Effekten utvärderas efter 12 veckor, och behandlingen kommer att anpassas efter kontroll av sjukdom och biverkningar. För experimentgrupp, om en patient bedöms som behandlingsmisslyckande (TS), bör patienten dras ur studien och få räddning behandling. En patient skulle överföras till kontrollgruppen om han/hon inte tål biverkningarna av sirolimus men inte allvarliga biverkningar (SAE).
Läkemedel: Kortikosteroid
Effekten utvärderas efter 12 veckor, och behandlingen kommer att anpassas efter kontroll av sjukdom och biverkningar. För aktiv jämförelsegrupp, om en patient bedöms som behandlingssvikt (TF), ska patienten dras ur studien och få räddningsbehandling.
Andra namn:
  • Prednison
Aktiv komparator: kortikosteroidgrupp
Prednison: 0,8 mg/kg/d (maximal dos: 60 mg/d), reducerad med 5 mg var 14:e dag, med 2,5 mg varannan vecka efter 30 mg/d till 5-7,5 mg/d.
Läkemedel: Kortikosteroid
Effekten utvärderas efter 12 veckor, och behandlingen kommer att anpassas efter kontroll av sjukdom och biverkningar. För aktiv jämförelsegrupp, om en patient bedöms som behandlingssvikt (TF), ska patienten dras ur studien och få räddningsbehandling.
Andra namn:
  • Prednison

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Återfallsfrekvens
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Behandlingsfelfrekvens
Tidsram: 12 veckors behandling
12 veckors behandling
Kumulativ dos av prednison
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Storlek på retroperitoneal fibrotisk massa
Tidsram: 48 veckor
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University International Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Hui Gao, Doctor, Peking University International Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sirolimus for RPF

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retroperitoneal fibros

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera