Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Sirolimus i Idiopatisk Retroperitoneal Fibrose

1. juni 2025 opdateret af: Gao Hui, Peking University International Hospital

Prospektiv undersøgelse af prednison versus sirolimus i behandling af idiopatisk retroperitoneal fibrose

Retroperitoneal fibrose refererer til en gruppe sygdomme karakteriseret ved hyperplasi af det fibrosklerotiske væv i det retroperitoneale rum, som kan komprimere de omgivende urinledere og inferior vena cava og forårsage alvorlige komplikationer såsom aortaaneurisme, nyresvigt og endda død. Læsionen er diffus og svær at fjerne. kortikosteroid er førstevalgsmedicin, men tilbagefaldsraten af ​​sygdommen er høj, især efter dosisreduktion af kortikosteroid. Derfor er den kombinerede brug af immunsuppressiva meget vigtig for at forhindre tilbagefald af sygdommen og reducere de toksiske virkninger og bivirkninger af langsigtede kortikosteroider. Sirolimus spiller to roller i hæmning af lymfocytaktivering og fibroblastproliferation. Det udledes af dets mekanisme, at sirolimus er en god potentiel behandlingsmulighed for idiopatisk retroperitoneal fibrose. Derfor udførte vi denne RCT på patienter med idiopatisk retroperitoneal fibrose for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​sirolimus.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retroperitoneal fibrose refererer til en gruppe sygdomme karakteriseret ved hyperplasi af det fibrosklerotiske væv i det retroperitoneale rum, som for det meste involverer abdominal aorta og iliaca arterie distalt for nyrerne. Det hyperplastiske væv kan komprimere de omgivende urinledere og inferior vena cava og forårsage alvorlige komplikationer såsom aortaaneurisme, nyresvigt og endda død. Der er ingen klar grænse mellem læsionen og dens omgivende væv. Læsionen er diffus og svær at fjerne. kortikosteroid er førstevalgsmedicin, men tilbagefaldsraten af ​​sygdommen er høj, især efter dosisreduktion af kortikosteroid. Derfor er den kombinerede brug af immunsuppressiva meget vigtig for at forhindre tilbagefald af sygdommen og reducere de toksiske virkninger og bivirkninger af langsigtede høj- og mellemdosis kortikosteroider. I de senere år, efterhånden som de immunologiske karakteristika ved retroperitoneal fibrose gradvist er blevet anerkendt, har nogle reumatologer og immunologer forsøgt at anvende immunsuppressiva, der almindeligvis anvendes til autoimmune sygdomme i denne population, herunder biologiske lægemidler. Der manglede dog stadig beviser på højt niveau for evidensbaseret medicin såsom randomiserede kontrollerede forsøg (RCT'er). Sirolimus spiller dobbeltroller ved at hæmme T-lymfocytaktivering og fibroblastproliferation. Det udledes af dets mekanisme, at sirolimus er en god potentiel behandlingsmulighed for idiopatisk retroperitoneal fibrose. Derfor udførte vi denne RCT på patienter med idiopatisk retroperitoneal fibrose for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​sirolimus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Zhan-guo Li, Professor
  • Telefonnummer: 8610-88324372
  • E-mail: li99@bjmu.edu.cn

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100000
        • Rekruttering
        • Peking University International Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Idiopatisk retroperitoneal fibrose diagnosticeret ved CT eller MR. For patienter med mistanke om sekundær retroperitoneal fibrose eller atypisk idiopatisk retroperitoneal fibrose foreslået ved billeddiagnostik, bør idiopatisk retroperitoneal fibrose bekræftes ved punkturbiopsi
  2. Forøgede ESR- og CRP-niveauer forårsaget af denne sygdom og/eller aktive læsioner foreslået på billeddannelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundær retroperitoneal fibrose
  2. Har brugt kortikosteroid (svarende til >10 mg pr. dag af prednison), immunsuppressiv eller biologisk medicin inden for 3 måneder før indskrivning
  3. Har nogen kontraindikation af prednison eller sirolimus, eller allergi over for sirolimus, eller har oplevet alvorlige bivirkninger fra tidligere brug af nogen af ​​ovennævnte lægemidler
  4. Massiv proteinuri (24-timers urinproteinkvantificering ≥3 g), moderat til svær anæmi (hæmoglobin <90 g/L), agranulocytose (antal hvide blodlegemer <1,5×10^9/L eller neutrofiltal <0,5×10 ^9/L), blodpladetal <50×10^9/L, interstitiel pneumoni
  5. Ukontrollerbar diabetes, hypertension, hyperlipidæmi, infektion eller hjertesvigt eller andre alvorlige komplikationer
  6. Malignitet
  7. Graviditet eller behov for graviditet i den nærmeste fremtid
  8. Ude af stand til at overholde opfølgning eller nægter at give samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: sirolimus gruppe

Sirolimus: 2 mg/dag de første 3 dage og 1 mg/dag derefter. Plasmalægemiddelkoncentrationen blev overvåget efter 14 dages, 12 ugers og 48 ugers medicinering for at opretholde en plasmalægemiddelkoncentration på 4-15 ug/L.

Prednison: 0,8 mg/kg/d (maksimal dosis: 60 mg/d), reduceret med 5 mg hver 14. dag, med 2,5 mg hver 2. uge efter 30 mg/d indtil seponering.
Medicin: Sirolimus
Effekten vurderes efter 12 uger, og behandlingen vil blive justeret i henhold til styringen af ​​sygdom og bivirkninger. For forsøgsgruppe, hvis en patient vurderes som behandlingssvigt (TS), skal patienten trækkes ud af undersøgelsen og modtage redning behandling. Mens en patient ville blive overført til kontrolgruppen, hvis han/hun ikke kan tåle bivirkningerne af sirolimus, men ikke alvorlige bivirkninger (SAE).
Medicin: Kortikosteroid
Effekten vurderes efter 12 uger, og behandlingen vil blive justeret i henhold til kontrol af sygdom og bivirkninger. For aktiv komparatorgruppe, hvis en patient vurderes som behandlingssvigt (TF), bør patienten trækkes ud af undersøgelsen og modtage redningsbehandling.
Andre navne:
  • Prednison
Aktiv komparator: kortikosteroid gruppe
Prednison: 0,8 mg/kg/d (maksimal dosis: 60 mg/d), reduceret med 5 mg hver 14. dag, med 2,5 mg hver 2. uge efter 30 mg/d indtil 5-7,5 mg/d.
Medicin: Kortikosteroid
Effekten vurderes efter 12 uger, og behandlingen vil blive justeret i henhold til kontrol af sygdom og bivirkninger. For aktiv komparatorgruppe, hvis en patient vurderes som behandlingssvigt (TF), bør patienten trækkes ud af undersøgelsen og modtage redningsbehandling.
Andre navne:
  • Prednison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gentagelsesrate
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Behandlingsfejlrate
Tidsramme: 12 ugers behandling
12 ugers behandling
Kumulativ dosis af prednison
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Størrelse af retroperitoneal fibrotisk masse
Tidsramme: 48 uger
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University International Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hui Gao, Doctor, Peking University International Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2019

Først opslået (Faktiske)

6. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sirolimus for RPF

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retroperitoneal fibrose

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner