原発性骨髄線維症、真性多血症後の骨髄線維症、または本態性血小板増加症の骨髄線維症患者の治療における PAT-1251

包含基準:

• 患者は書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
• -予定された訪問、治療計画、および臨床検査に喜んで従うことができる
• -患者は経口薬を飲み込み、保持することができます
• -PMFまたはポストET / PV MFを必要とする治療と診断されなければならない 国際ワーキンググループ（IWG）の予後スコアリングシステムによると、中間-1、中間-2、または高リスク疾患、または低リスク疾患の場合は症候性脾腫である身体検査により、左肋骨縁より5cm以上下
• ルキソリチニブの候補ではない、不耐性、または再発/難治性の患者
• 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンスステータス 0-2
• 絶対好中球数 (ANC) >= 1.5 x 10^9/L (1500/mm^3)
• 血清直接ビリルビン =< 2.0 x ULN (正常の上限)
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）（血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ[SGOT]）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）（血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ[SGPT]）（両方が測定された場合、これは両方の測定に適用されます）= <2.5 x ULN、患者を除く-レベル=<5 x ULNでなければならない肝臓のMF関与
• 以前の治療による治療関連の毒性は、グレード =< 1 に解決されている必要があります
• -以前のMF向け治療から少なくとも2週間（治験薬の開始まで）

除外基準:

• -研究中に患者の毒性のリスクを高める可能性がある、または疾患と研究治療に関連する毒性との区別を混乱させる可能性のある、重度および/または制御されていない医学的状態

• -次のいずれかを含む、心機能障害または臨床的に重要な心疾患：

  • 心室性頻脈性不整脈の病歴または存在
  • 不安定な心房細動の存在 (心室反応 > 100 ビート/分 [bpm]); -安定した心房細動の患者は、他の心臓除外基準を満たさない場合、適格です
  • 臨床的に重要な安静時徐脈 (< 50 bpm)
  • -狭心症または急性心筋梗塞=治験薬開始の3か月前
  • -他の臨床的に重要な心疾患（例、症候性うっ血性心不全、制御されていない不整脈または高血圧、不安定な高血圧の病歴または降圧レジメンの遵守不良）
• -現在、1日あたり10 mg以上のプレドニゾン（またはそのグルココルチコイド同等物）の用量でコルチコステロイドによる慢性（> 14日）治療を受けている患者、または開始する前に中止できないその他の慢性免疫抑制治療 治験薬
• -医師の意見に従って、PAT-1251の吸収を著しく変える可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の障害のある患者
• 妊娠中または授乳中の（授乳中の）女性。妊娠とは、受胎後から妊娠終了までの女性の状態として定義され、ヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）の臨床検査で陽性であることが確認されています。

• -出産の可能性のある女性は、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義されます。 非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。

  • 完全な禁欲または
  • 男性パートナーまたは女性の不妊手術または

  • 次のいずれか 2 つの組み合わせ (a+b または a+c または b+c):

    • 避妊のための経口、注射、または移植されたホルモン法の使用
    • 子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の留置
    • バリア避妊法: 男性パートナー用のコンドーム、または殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬を備えた密閉キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ)
  • 注: 閉経後の女性は、この研究に参加することが許可されています。 女性は閉経後と見なされ、適切な臨床プロファイル（例えば、適切な年齢、無運動症状の病歴）を伴う12か月の自然（自然）無月経がある場合、または外科的両側卵巣摘出術（有無にかかわらず）を受けた場合、出産の可能性はありません。子宮摘出術) または少なくとも 6 週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます
• 性的に活発な男性は、薬を服用している間、および治験薬を中止してから 3 か月間は性交中にコンドームを使用する必要があり、この期間は子供をもうけるべきではありません。 精液を介した薬物の送達を防ぐために、精管切除された男性もコンドームを使用する必要があります