Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PAT-1251 primer myelofibrosisban, posztpolicitémia vera myelofibrosisban vagy posztesszenciális thrombocytosis myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésében

2019. augusztus 9. frissítette: M.D. Anderson Cancer Center

Nyílt 2. fázisú, egyszeres vizsgálat a PAT-1251-ről primer myelofibrosisban (PMF), posztpolicitémia vera mielofibrózisban (post-PV MF) vagy posztesszenciális thrombocytosis myelofibrosisban (post-ET MF) szenvedő betegeknél

Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a PAT-1251 milyen jól működik primer myelofibrosisban, posztpolycitémia vera myelofibrosisban vagy posztesszenciális thrombocytosis myelofibrosisban szenvedő betegek kezelésében. A PAT-1251 megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges enzimek egy részét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. A LOXL2 inhibitor PAT-1251 (PAT-1251) hatékonyságának meghatározása primer myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera (PV) myelofibrosis (MF) és posztesszenciális thrombocytosis (ET) MF terápiájaként.

II. A PAT-1251 kezelés objektív válaszának meghatározása, amely CR (teljes remisszió) + PR (részleges remisszió) + CI (klinikai javulás) három és hat kezelési ciklus után.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A PAT-1251 biztonságosságának meghatározása PMF, post-PV MF és post-ET MF terápiaként.

II. A válaszadási idő és a válasz időtartamának meghatározása. III. A myeloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlapjának teljes tünetpontszáma (MPN-SAF TSS) alapján a tünetterhelés változásainak értékelése.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. A csontvelő retikulin fibrózis, kollagén, osteosclerosis változásainak feltárása (osztályozás).

II. A PAT-1251-gyel végzett kezelés utáni plazmacélkötődési vizsgálat alapján a százalékos célmeghatározás meghatározása.

VÁZLAT:

A betegek LOXL2 inhibitor PAT-1251-et kapnak szájon át (PO) naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 30 napon belül követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell adniuk
  • Hajlandó és képes betartani a tervezett viziteket, kezelési tervet és laboratóriumi vizsgálatokat
  • A beteg képes lenyelni és megtartani az orális gyógyszert
  • PMF-et igénylő kezeléssel vagy poszt ET/PV MF-vel kell diagnosztizálni közepes -1-es, közepes -2-es vagy magas kockázatú betegséggel a Nemzetközi Munkacsoport (IWG) prognosztikai pontozási rendszere szerint, vagy alacsony kockázatú betegség esetén tüneti splenomegáliával, amely nagyobb vagy egyenlő 5 cm-rel a bal bordaszegély alatt fizikai vizsgálat alapján
  • Olyan betegek, akik nem jelöltek a ruxolitinibre, akik nem tolerálják azt, illetve akiknél kiújultak/refrakterek a ruxolitinibre
  • Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota 0-2
  • Abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1,5 x 10^9/L (1500/mm^3)
  • Szérum direkt bilirubin = < 2,0 x ULN (a normál érték felső határa)
  • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) (szérum glutamin-oxálecetsav transzamináz [SGOT]) vagy alanin aminotranszferáz (ALT) (szérum glutamát-piruvát transzamináz [SGPT]) (ha mindkettőt mérik, akkor ez mindkét mérésre vonatkozik) = < 2,5 x ULN, kivéve a betegeket a máj MF érintettségével, amelynek szintje = < 5 x ULN
  • A korábbi terápiákból származó, kezeléssel összefüggő toxicitásnak =< 1-re kell megszűnnie
  • Legalább 2 héttel a korábbi, MF által irányított kezeléstől számítva (a vizsgálati gyógyszer kezdetéig)

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen egyidejű súlyos és/vagy nem kontrollált egészségügyi állapot, amely növelheti a beteg toxicitásának kockázatát a vizsgálat során, vagy amely megzavarhatja a betegséggel és a vizsgálati kezeléssel összefüggő toxicitás közötti megkülönböztetést

  • Károsodott szívműködés vagy klinikailag jelentős szívbetegségek, beleértve a következők bármelyikét:

    • Kamrai tachyarrhythmia anamnézisében vagy jelenléte
    • Instabil pitvarfibrilláció jelenléte (kamrai válasz > 100 ütés percenként [bpm]); stabil pitvarfibrillációban szenvedő betegek jogosultak, feltéve, hogy nem felelnek meg egyetlen egyéb szívkizárási kritériumnak sem
    • Klinikailag jelentős nyugalmi bradycardia (<50 bpm)
    • Angina pectoris vagy akut miokardiális infarktus = < 3 hónappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
    • Egyéb klinikailag jelentős szívbetegség (pl. tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség; kontrollálatlan aritmia vagy magas vérnyomás; labilis hipertónia anamnézisében vagy alacsony vérnyomáscsökkentő kezelési rend betartása)
  • Azok a betegek, akik jelenleg krónikus (> 14 napos) kortikoszteroid kezelésben részesülnek napi >= 10 mg prednizon (vagy glükokortikoid ekvivalens) dózisban, vagy bármely más krónikus immunszuppresszív kezelésben, amelyet nem lehet abbahagyni a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
  • Azok a betegek, akiknek a gyomor-bélrendszeri (GI) funkciója károsodott vagy GI-betegségben szenved, amely az orvos véleménye szerint jelentősen megváltoztathatja a PAT-1251 felszívódását
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, ahol a terhesség a nőstény fogamzás utáni állapota, a terhesség befejezéséig, pozitív - humán koriongonadotropin (HCG) laboratóriumi teszttel igazolva.

  • Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak az adagolás során és a vizsgálati kezelés után 90 napig. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők:

    • Teljes absztinencia ill
    • Férfi partner vagy női sterilizáció ill

    • A következők bármelyikének kombinációja (a+b vagy a+c vagy b+c):

      • Orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátló módszerek alkalmazása
      • Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése
      • A fogamzásgátlás akadályozó módszerei: óvszer férfi partner számára vagy okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/hüvelykúppal
    • Megjegyzés: Posztmenopauzás nők vehetnek részt ebben a vizsgálatban. Menopauza utáni és nem fogamzóképes nőknek tekintendők, ha 12 hónapig természetes (spontán) amenorrhoeájuk volt megfelelő klinikai profillal (pl. életkoruknak megfelelő, anamnézisben előfordultak asomotoros tünetek), vagy műtéti kétoldali petefészek-eltávolításon esett át (vagy anélkül méheltávolítás) vagy petevezeték-lekötés legalább hat héttel ezelőtt. Egyedül a peteeltávolítás esetén a nő csak akkor tekinthető fogamzóképesnek, ha reproduktív állapotát a hormonszint követése igazolja.
  • A szexuálisan aktív férfiaknak óvszert kell használniuk a közösülés során a gyógyszer szedése alatt és 3 hónapig a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után, és ebben az időszakban nem vállalhatnak gyermeket. Az óvszert vasectomizált férfiaknak is használniuk kell, hogy megakadályozzák a gyógyszer magfolyadékon keresztüli bejutását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (LOXL2 inhibitor PAT-1251)
A betegek LOXL2 inhibitort, PAT-1251 PO BID-et kapnak az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
Egyéb: Életminőség-értékelés
Kisegítő tanulmányok
Más nevek:
  • Életminőség értékelése
Egyéb: Kérdőív adminisztrációja
Kisegítő tanulmányok
Drog: LOXL2 inhibitor PAT-1251
Adott PO
Más nevek:
  • PAT-1251; PAT1251; PAT 1251; Lizil-oxidáz-szerű Protein 2 inhibitor PAT-1251

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszarány (ORR)
Időkeret: Legfeljebb 6 ciklus, minden ciklus 28 napos.
Teljes remisszió (CR) + részleges remisszió (PR) + klinikai javulás (CI) lesz meghatározva. A válaszokat a felülvizsgált Nemzetközi Munkacsoport-Mieloproliferatív Neoplazmák Kutatási és Kezelési (IWG-MRT) és az Európai Leukémia Hálózat (ELN) mielofibrózisra vonatkozó konszenzuskritériumainak megfelelően kategorizálják. A pontos 95%-os konfidenciaintervallummal együtt becsülik meg.
Legfeljebb 6 ciklus, minden ciklus 28 napos.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A toxicitás 3-4. fokozatú, klinikailag jelentős nem hematológiai toxicitásként vagy súlyos nemkívánatos eseményként definiálható, amely legalább valószínűleg gyógyszerrel kapcsolatos (Common Terminology Criteria for Adverse Events, 4.03 verzió), és a kezelés során bármikor előfordulhat. A toxicitás monitorozására Thall, Simon és Estey módszerét fogják használni. A biztonsági adatokat kategória, súlyosság és gyakoriság szerint összegzik. Megbecsülik az AE-s betegek arányát a Bayes-féle 95%-os hiteles intervallumokkal együtt.
Legfeljebb 2 év
Ideje válaszolni
Időkeret: Az első kezelés dátumától az első olyan időpontig, amikor az alany objektív státuszát válaszként (CR, PR vagy CI) minősítették, legfeljebb 2 évig
Az eloszlást Kaplan-Meier görbék becsülik meg.
Az első kezelés dátumától az első olyan időpontig, amikor az alany objektív státuszát válaszként (CR, PR vagy CI) minősítették, legfeljebb 2 évig
A válasz időtartama
Időkeret: Attól a dátumtól kezdve, amikor a beteg objektív státuszát először CR, PR vagy CI-nek állapították meg, a progresszió időpontjáig (már nem felel meg sem a CR, sem a PR, sem a CI kritériumainak) dokumentálják (ha előfordult), értékelik. legfeljebb 2 évig
Az eloszlást Kaplan-Meier görbék becsülik meg.
Attól a dátumtól kezdve, amikor a beteg objektív státuszát először CR, PR vagy CI-nek állapították meg, a progresszió időpontjáig (már nem felel meg sem a CR, sem a PR, sem a CI kritériumainak) dokumentálják (ha előfordult), értékelik. legfeljebb 2 évig
A tünetterhelés változásai
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
A myeloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlapjának teljes tünetpontszáma alapján kell értékelni.
Alapállapot akár 2 év
A leíró statisztikák a vérszegénység javulását illetően
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
A vérszegénység javulásának feltárására használják, és a következő eredményeket foglalják össze: a hemoglobin átlagos változásai havi időközönként.
Alapállapot akár 2 év
The Descriptive Statistics in Improvements of transzfúziós függőség.
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
A transzfúziós függőség javításának feltárására fogják használni. A következő eredményeket foglaljuk össze: a hemoglobin átlagos változása havi időközönként.
Alapállapot akár 2 év
Független betegek transzfúziója
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
Összegzésre kerül, ha a vizsgálatban részt vevő páciensnek nincs szüksége transzfúzióra, és hemoglobinszintje 2 g/dl-rel emelkedett.
Alapállapot akár 2 év
Transzfúziótól függetlenné váló transzfúziófüggő betegek aránya
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
A transzfúziótól függő betegek (amelyek a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon keresztül (12 hétig) havonta 2 egységnyi vörösvérsejt (PRBC) transzfúzióját igénylik) aránya, akik transzfúziótól függetlenné válnak (nem igényelnek PRBC transzfúziót egy bizonyos időszakon keresztül) 3 hónap (12 hét) a vizsgálat alatt) összegzésre kerül.
Alapállapot akár 2 év
A transzfúziótól független betegek aránya, akiknél a hemoglobinszint 1 g/dl-rel emelkedett
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
Összegezve lesz.
Alapállapot akár 2 év
Transzfúziót igénylő, transzfúziótól független betegek aránya
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
Összegezve lesz.
Alapállapot akár 2 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A korrelatív tanulmányok
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
Az adatok összegzéséhez leíró statisztikákat kell használni, beleértve a diagramokat, az átlagot, a mediánt és a szórásokat. Folyamatos eredmények esetén t-tesztet és varianciaanalízist (ANOVA) használnak a kimeneti mérőszámok összehasonlítására a páciens jellemzői között. Dunnett és Tukey tesztje, amely megfelelően alkalmazkodik a többszörösséghez több tesztben, végrehajtásra kerül. A páronkénti összehasonlítást minden egyes páciens terápia előtti és utáni mintáinak felhasználásával végezzük. A khi-négyzet teszt vagy a Fisher-féle egzakt teszt két kategorikus változó, például a betegség állapota és a teljesítmény állapota közötti összefüggés tesztelésére szolgál.
Alapállapot akár 2 év
Százalékos célelköteleződés a kezelés után
Időkeret: Alapállapot akár 2 év
A PAT-1251 LOXL2-inhibitorral végzett kezelést követően a plazmacélkötődési vizsgálaton alapuló százalékos célmeghatározás kerül meghatározásra. Az adatok összegzéséhez leíró statisztikákat kell használni, beleértve a diagramokat, az átlagot, a mediánt és a szórásokat. Folyamatos eredmények esetén t-tesztet és ANOVA-t használnak az eredménymutatók összehasonlítására a páciens jellemzői között. Dunnett és Tukey tesztje, amely megfelelően alkalmazkodik a többszörösséghez több tesztben, végrehajtásra kerül. A páronkénti összehasonlítást minden egyes páciens terápia előtti és utáni mintáinak felhasználásával végezzük. A khi-négyzet teszt vagy a Fisher-féle egzakt teszt két kategorikus változó, például a betegség állapota és a teljesítmény állapota közötti összefüggés tesztelésére szolgál.
Alapállapot akár 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lucia Masarova, M.D. Anderson Cancer Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. július 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. július 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. augusztus 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 9.

Utolsó ellenőrzés

2019. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2018-0831 (Egyéb azonosító: M D Anderson Cancer Center)
  • P30CA016672 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2019-03143 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer myelofibrosis

Klinikai vizsgálatok a Életminőség-értékelés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel