Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PAT-1251 hoidettaessa potilaita, joilla on primaarinen myelofibroosi, Post-Polycythemia Vera Myelofibroosi tai Post-Essential Trombosytoosin myelofibroosi

perjantai 9. elokuuta 2019 päivittänyt: M.D. Anderson Cancer Center

Avoin PAT-1251:n faasin 2 yksittäinen tutkimus potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF), polysytemia vera myelofibroosi (post-PV MF) tai post-essential trombosytoosin myelofibroosi (post-ET MF)

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin PAT-1251 toimii hoidettaessa potilaita, joilla on primaarinen myelofibroosi, post-polycythemia vera myelofibroosi tai postessential trombosytoosin myelofibroosi. PAT-1251 voi pysäyttää syöpäsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. LOXL2-estäjän PAT-1251 (PAT-1251) tehokkuuden määrittäminen primaarisen myelofibroosin (PMF), polycythemia veran (PV) myelofibroosin (MF) ja postessentiaalisen trombosytoosin (ET) MF:n hoidossa.

II. PAT-1251-hoidon objektiivisen vasteen määrittäminen, joka määritellään seuraavasti: CR (täydellinen remissio) + PR (osittainen remissio) + CI (kliininen paraneminen) kolmen ja kuuden hoitosyklin jälkeen.

TOISSIJAISET TAVOITTEET:

I. Määrittää PAT-1251:n turvallisuus PMF:n, post-PV MF:n ja post-ET MF:n hoitona.

II. Määrittää vastausajan ja vastauksen keston. III. Oireiden muutosten arvioimiseksi myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärällä (MPN-SAF TSS) arvioituna.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Tutkia muutoksia luuytimen retikuliinifibroosissa, kollageenissa, osteoskleroosissa (luokitus).

II. Kohteen sitoutumisen prosentuaalisen määrittämiseksi plasman kohteen sitoutumismäärityksen perusteella PAT-1251-hoidon jälkeen.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat LOXL2-estäjää PAT-1251 suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivän kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa ja laboratoriotutkimuksia
  • Potilas pystyy nielemään ja säilyttämään suun kautta otettavan lääkkeen
  • Hänellä tulee olla diagnosoitu hoito, joka vaatii PMF:n tai jälkeisen ET/PV MF:n keskitason -1, keskitason -2 tai korkean riskin sairaudella kansainvälisen työryhmän (IWG) prognostisen pisteytysjärjestelmän mukaan, tai jos sairaus on vähäinen, niin oireinen splenomegalia, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 5 cm vasemman kylkimarginaalin alapuolella fyysisen tarkastuksen perusteella
  • Potilaat, jotka eivät ole ruksolitinibiehdokkaita, jotka eivät siedä sitä tai jotka eivät ole uusiutuneita/resistenttejä ruksolitinibille
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-2
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1,5 x 10^9/l (1500/mm^3)
  • Seerumin suora bilirubiini = < 2,0 x ULN (normaalin yläraja)
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) (seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi [SGOT]) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) (seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi [SGPT]) (jos molemmat mitataan, tämä koskee molempia mittauksia) = < 2,5 x ULN, paitsi potilailla maksan MF-vaikutuksella, jonka tason on oltava < 5 x ULN
  • Aikaisemmista hoidoista saatujen hoitoon liittyvien toksisuuden on täytynyt hävitä asteeseen = < 1
  • Vähintään 2 viikkoa aikaisemmasta MF-ohjatusta hoidosta (tutkimuslääkkeen aloittamiseen asti)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki samanaikaiset vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet, jotka voivat lisätä potilaan toksisuuden riskiä tutkimuksen aikana tai jotka voivat sekoittaa sairauteen ja tutkimushoitoon liittyvien toksisuuksien välistä erottelua

  • Sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävät sydänsairaudet, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Ventrikulaarinen takyarytmia historia tai esiintyminen
    • Epästabiilin eteisvärinän esiintyminen (kammiovaste > 100 lyöntiä minuutissa [bpm]); potilaat, joilla on vakaa eteisvärinä, ovat kelvollisia, jos he eivät täytä muita sydämen poissulkemiskriteerejä
    • Kliinisesti merkittävä lepobradykardia (< 50 bpm)
    • Angina pectoris tai akuutti sydäninfarkti = < 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
    • Muut kliinisesti merkittävät sydänsairaudet (esim. oireenmukainen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta; hallitsematon rytmihäiriö tai verenpainetauti; labiili verenpainetauti tai huono noudattaminen verenpainelääkityksen kanssa)
  • Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä kroonista (> 14 päivää) kortikosteroidihoitoa annoksella >= 10 mg prednisonia (tai sen glukokortikoidivastaavaa) päivässä tai mitä tahansa muuta kroonista immunosuppressiivista hoitoa, jota ei voida keskeyttää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  • Potilaat, joilla on maha-suolikanavan (GI) vajaatoiminta tai maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa PAT-1251:n imeytymistä lääkärin arvion mukaan
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, joka on vahvistettu positiivisella ihmisen koriongonadotropiinin (HCG) laboratoriotestillä

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 90 päivää tutkimushoidon jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen pidättyvyys tai
    • Mies kumppani tai nainen sterilointi tai

    • Minkä tahansa kahden seuraavista yhdistelmä (a+b tai a+c tai b+c):

      • Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö
      • Kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen
      • Esteehkäisymenetelmät: kondomi mieskumppanille tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa
    • Huomautus: Postmenopausaalisilla naisilla on oikeus osallistua tähän tutkimukseen. Naiset katsotaan postmenopausaaleiksi eivätkä heillä ole hedelmällisessä iässä, jos heillä on ollut 12 kuukauden luonnollinen (spontaani) kuukautiset, jolla on asianmukainen kliininen profiili (esim. ikään sopiva, asomotoriset oireet historiassa) tai heillä on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (sisältäen tai ilman). kohdunpoisto) tai munanjohdinsidonta vähintään kuusi viikkoa sitten. Pelkästään munanpoiston tapauksessa naisen katsotaan olevan hedelmällisessä iässä vain, kun hänen lisääntymistilansa on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä kondomia yhdynnän aikana lääkkeen käytön aikana ja 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen, eivätkä he saa synnyttää lasta tänä aikana. Kondomia vaaditaan myös vasektomoiduilla miehillä, jotta estetään lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (LOXL2-estäjä PAT-1251)
Potilaat saavat LOXL2-estäjää PAT-1251 PO BID päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Lääke: LOXL2-estäjä PAT-1251
Annettu PO
Muut nimet:
  • PAT-1251; PAT1251; PAT 1251; Lysyylioksidaasin kaltainen proteiini 2:n estäjä PAT-1251

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 6 sykliä, jokainen sykli on 28 päivää.
Määritetään täydelliseksi remissioksi (CR) + osittainen remissio (PR) + kliininen paraneminen (CI). Vastaukset luokitellaan tarkistettujen myelofibroosin kansainvälisen työryhmän – myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) ja European Leukemia Network (ELN) -konsensuskriteerien mukaan. Arvioidaan yhdessä tarkan 95 %:n luottamusvälin kanssa.
Jopa 6 sykliä, jokainen sykli on 28 päivää.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Toksisuus määritellään asteen 3–4 kliinisesti merkitykselliseksi ei-hematologiseksi toksisuudeksi tai vakavaksi haittatapahtumaksi, joka liittyy ainakin mahdollisesti lääkkeeseen (Common Terminology Criteria for Adverse Events, versio 4.03) ja joka ilmenee milloin tahansa hoidon aikana. Myrkyllisyyden seurantaan käytetään Thallin, Simonin ja Esteyn menetelmää. Turvallisuustiedot kootaan luokan, vakavuuden ja esiintymistiheyden mukaan. AE-potilaiden osuus arvioidaan yhdessä Bayesin 95 %:n uskottavien intervallien kanssa.
Jopa 2 vuotta
Aika vastata
Aikaikkuna: Ensimmäisen hoidon päivämäärästä ensimmäiseen päivään, jolloin potilaan objektiivinen tila luokiteltiin vasteeksi (CR, PR tai CI), arvioituna enintään 2 vuotta
Jakauma arvioidaan Kaplan-Meier-käyrien avulla.
Ensimmäisen hoidon päivämäärästä ensimmäiseen päivään, jolloin potilaan objektiivinen tila luokiteltiin vasteeksi (CR, PR tai CI), arvioituna enintään 2 vuotta
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Päivämäärästä, jolloin potilaan objektiivinen tila todettiin ensimmäisen kerran CR-, PR- tai CI-potilaaksi, etenemispäivään (ei enää täytä CR-, PR- tai CI-kriteerejä) dokumentoidaan (jos sellainen on tapahtunut), arvioitu jopa 2 vuotta
Jakauma arvioidaan Kaplan-Meier-käyrien avulla.
Päivämäärästä, jolloin potilaan objektiivinen tila todettiin ensimmäisen kerran CR-, PR- tai CI-potilaaksi, etenemispäivään (ei enää täytä CR-, PR- tai CI-kriteerejä) dokumentoidaan (jos sellainen on tapahtunut), arvioitu jopa 2 vuotta
Oiretaakan muutokset
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Arvioidaan myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärällä.
Perusaika jopa 2 vuotta
Kuvaavat tilastot anemian paranemisesta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Käytetään anemian paranemisen tutkimiseen, ja seuraavat tulokset tehdään yhteenveto: hemoglobiinin keskimääräiset muutokset kuukausittain.
Perusaika jopa 2 vuotta
Kuvaavat tilastot verensiirtoriippuvuuden parannuksista.
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Käytetään verensiirtoriippuvuuden parantamiseen. Seuraavat tulokset esitetään yhteenvetona: hemoglobiinin keskimääräiset muutokset kuukauden välein.
Perusaika jopa 2 vuotta
Riippumattomien potilaiden verensiirto
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Yhteenveto tehdään, jos potilas ei tarvitse verensiirtoja tutkimuksessa ja kokee hemoglobiinin nousun 2 g/dl.
Perusaika jopa 2 vuotta
Verensiirrosta riippuvaisten potilaiden osuus, joista tulee verensiirrosta riippumattomia
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Niiden verensiirrosta riippuvaisten potilaiden osuus (jotka tarvitsevat 2 yksikön pakattujen punasolujen (PRBC) siirtoa kuukausittain 3 kuukauden (12 viikon) ajan ennen tutkimuksen aloittamista), jotka tulevat verensiirrosta riippumattomiksi (jotka eivät vaadi PRBC-solujen siirtoa tietyn ajanjakson aikana 3 kuukautta (12 viikkoa) opiskelun aikana) tehdään yhteenveto.
Perusaika jopa 2 vuotta
Verensiirrosta riippuvaisten potilaiden osuus, joista tulee verensiirrosta riippumattomia ja joiden hemoglobiini on kohonnut 1 g/dl
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Tehdään yhteenveto.
Perusaika jopa 2 vuotta
Verensiirrosta riippumattomien potilaiden osuus, jotka tarvitsevat verensiirron
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Tehdään yhteenveto.
Perusaika jopa 2 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korrelatiiviset tutkimukset
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Tietojen yhteenvedossa käytetään kuvaavia tilastoja, jotka sisältävät käyrät, keskiarvot, mediaanit ja keskihajonnan. Jatkuvien tulosten osalta t-testiä ja varianssianalyysiä (ANOVA) käytetään tulosmittausten vertaamiseen potilaan ominaisuuksien välillä. Toteutetaan Dunnettin ja Tukeyn testit, jotka mukautuvat oikein moninkertaisuuteen useissa testeissä. Parittaiset vertailut suoritetaan käyttämällä jokaisesta potilaasta otettuja näytteitä ennen hoitoa ja sen jälkeen. Chi-neliötestiä tai Fisherin tarkkaa testiä käytetään kahden kategorisen muuttujan, kuten sairauden tilan ja suorituskyvyn tilan, välisen yhteyden testaamiseen.
Perusaika jopa 2 vuotta
Tavoitteen sitoutumisprosentti hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Kohteeseen sitoutumisen prosenttiosuus määritetään plasman kohteen sitoutumismäärityksen perusteella LOXL2-estäjä PAT-1251:llä hoidon jälkeen. Tietojen yhteenvedossa käytetään kuvaavia tilastoja, jotka sisältävät käyrät, keskiarvot, mediaanit ja keskihajonnan. Jatkuvien tulosten osalta t-testiä ja ANOVAa käytetään tulosmittausten vertailuun potilaan ominaisuuksien välillä. Toteutetaan Dunnettin ja Tukeyn testit, jotka mukautuvat oikein moninkertaisuuteen useissa testeissä. Parittaiset vertailut suoritetaan käyttämällä jokaisesta potilaasta otettuja näytteitä ennen hoitoa ja sen jälkeen. Chi-neliötestiä tai Fisherin tarkkaa testiä käytetään kahden kategorisen muuttujan, kuten sairauden tilan ja suorituskyvyn tilan, välisen yhteyden testaamiseen.
Perusaika jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

M.D. Anderson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Lucia Masarova, M.D. Anderson Cancer Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 13. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. elokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018-0831 (Muu tunniste: M D Anderson Cancer Center)
  • P30CA016672 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2019-03143 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset Elämänlaadun arviointi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa