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PAT-1251은 원발성 골수 섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수 섬유증 또는 본태혈소판증가 후 골수 섬유증 환자 치료에 사용

2019년 8월 9일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center

원발성 골수 섬유증(PMF), 진성 적혈구 증가증 후 골수 섬유증(PV MF 후) 또는 본태혈소판증가 후 골수 섬유증(Post-ET MF) 환자를 대상으로 한 PAT-1251의 공개 라벨 2상 단일 제제 연구

이 2상 시험은 PAT-1251이 원발성 골수 섬유증, 진성 적혈구 증가증 후 골수 섬유증 또는 본태성 혈소판 증가증 후 골수 섬유증 환자를 치료하는 데 얼마나 효과가 있는지 연구합니다. PAT-1251은 세포 성장에 필요한 일부 효소를 차단하여 암세포의 성장을 멈출 수 있습니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 원발성 골수 섬유증(PMF), 진성적혈구증가증(PV) 후 골수 섬유증(MF) 및 본태성 혈소판증가증(ET) 후 MF에 대한 요법으로서 LOXL2 억제제 PAT-1251(PAT-1251)의 효능을 결정하기 위함.

II. 3주기 및 6주기 치료 후 CR(완전관해) + PR(부분관해) + CI(임상적 호전)로 정의되는 PAT-1251 치료의 객관적 반응을 결정하기 위함.

2차 목표:

I. PMF, PV 후 MF 및 ET 후 MF에 대한 요법으로서 PAT-1251의 안전성을 결정하기 위함.

II. 응답 시간 및 응답 기간을 결정합니다. III. 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)로 평가한 증상 부담의 변화를 평가합니다.

탐구 목표:

I. 골수 레티쿨린 섬유증, 콜라겐, 골경화증(등급화)의 변화를 탐색합니다.

II. PAT-1251로 처리한 후 혈장 표적 결합 분석을 기반으로 표적 결합 백분율을 결정합니다.

개요:

환자는 LOXL2 억제제 PAT-1251을 1일 내지 28일에 경구로(PO) 1일 2회(BID) 투여받았다. 주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 28일마다 반복됩니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 30일에 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  • 예정된 방문, 치료 계획 및 실험실 검사를 준수할 의향과 능력
  • 환자는 경구 약물을 삼키고 유지할 수 있습니다.
  • IWG(International Working Group) 예후 점수 시스템에 따라 중간 -1, 중간 -2 또는 고위험 질병이 있는 PMF 또는 사후 ET/PV MF를 필요로 하는 치료로 진단되어야 합니다. 신체 검사에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm 이상
  • 룩소리티닙에 대한 후보, 내약성 또는 재발성/불응성이 아닌 환자
  • 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-2
  • 절대 호중구 수(ANC) >= 1.5 x 10^9/L(1500/mm^3)
  • 혈청 직접 빌리루빈 =< 2.0 x ULN(정상 상한)
  • Aspartate aminotransferase(AST)(serum glutamic oxaloacetic transaminase[SGOT]) 또는 alanine aminotransferase(ALT)(serum glutamate pyruvate transaminase[SGPT])(둘 다 측정된 경우 두 측정 모두에 적용됨) =< 2.5 x ULN, 환자 제외 수준이 있어야 하는 간에 MF 침범이 있는 경우 =< 5 x ULN
  • 이전 요법의 치료 관련 독성은 등급 =< 1로 해결되어야 합니다.
  • 이전 MF 지시 치료로부터 최소 2주(연구 약물 시작까지)

제외 기준:

  • 연구 중에 독성에 대한 환자의 위험을 증가시킬 수 있거나 질병 및 연구 치료 관련 독성 사이의 구별을 혼란스럽게 할 수 있는 동시 중증 및/또는 통제되지 않은 의학적 상태

  • 다음 중 하나를 포함하여 손상된 심장 기능 또는 임상적으로 중요한 심장 질환:

    • 심실 빈맥의 병력 또는 존재
    • 불안정한 심방 세동의 존재(심실 반응 > 분당 100회[bpm]); 안정적인 심방 세동 환자는 다른 심장 제외 기준을 충족하지 않는 경우 적격입니다.
    • 임상적으로 유의미한 안정시 서맥(< 50bpm)
    • 협심증 또는 급성 심근경색증 = 연구 약물 시작 전 < 3개월
    • 기타 임상적으로 중요한 심장 질환(예: 증상이 있는 울혈성 심부전, 조절되지 않는 부정맥 또는 고혈압, 불안정한 고혈압의 병력 또는 항고혈압 요법의 불량한 순응도)
  • 현재 1일 10mg 이상의 프레드니손(또는 글루코코르티코이드 등가물) 용량의 코르티코스테로이드로 만성(> 14일) 치료를 받거나 연구 약물을 시작하기 전에 중단할 수 없는 기타 만성 면역억제 치료를 받고 있는 환자
  • 의사의 소견에 따라 PAT-1251의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장관(GI) 기능 장애 또는 위장관 질환이 있는 환자
  • 임신 또는 모유 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 임신이 종료될 때까지 양성으로 확인됨 - 인간 융모막 성선 자극 호르몬(HCG) 실험실 테스트

  • 가임 여성. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되지만, 투약 중 및 연구 치료 후 90일 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한. 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

    • 완전한 금욕 또는
    • 남성 파트너 또는 여성 불임 또는

    • 다음 중 두 가지 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):

      • 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 사용
      • 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
      • 장벽 피임 방법: 남성 파트너를 위한 콘돔 또는 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 폐쇄 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)
    • 참고: 폐경 후 여성은 이 연구에 참여할 수 있습니다. 여성이 적절한 임상 프로필(예: 적절한 연령, 운동 증상의 병력)과 함께 12개월 동안 자연적(자발적) 무월경을 겪었거나 수술적 양측 난소 절제술을 받은 적이 있는 경우 폐경 후로 간주되며 가임 가능성이 없습니다. 자궁 적출술) 또는 적어도 6주 전에 난관 결찰술. 난소절제술 단독의 경우, 여성은 추적 호르몬 수치 평가에서 가임 상태가 확인된 경우에만 가임 여성이 아닌 것으로 간주됩니다.
  • 성적으로 활동적인 남성은 약물을 복용하는 동안과 연구 약물을 중단한 후 3개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 하며 이 기간 동안 아이를 낳아서는 안 됩니다. 정액을 통해 약물이 전달되는 것을 방지하기 위해 정관 수술을 받은 남성도 콘돔을 사용해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(LOXL2 억제제 PAT-1251)
환자는 1-28일에 LOXL2 억제제 PAT-1251 PO BID를 투여받습니다. 주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 28일마다 반복됩니다.
다른: 삶의 질 평가
보조 연구
다른 이름들:
  • 삶의 질 평가
다른: 설문지 관리
보조 연구
의약품: LOXL2 억제제 PAT-1251
주어진 PO
다른 이름들:
  • PAT-1251; PAT1251; 특허 1251; Lysyl Oxidase-like Protein 2 억제제 PAT-1251

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 6주기, 각 주기는 28일입니다.
완전 관해(CR) + 부분 관해(PR) + 임상적 개선(CI)으로 정의됩니다. 응답은 골수 섬유증에 대한 개정된 IWG-MRT(International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) 및 ELN(European Leukemia Net) 합의 기준에 따라 분류됩니다. 정확한 95% 신뢰 구간과 함께 추정됩니다.
최대 6주기, 각 주기는 28일입니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유해 사례(AE)의 발생률
기간: 최대 2년
독성은 임상적으로 관련된 3-4등급의 비혈액학적 독성 또는 적어도 약물과 관련이 있을 가능성이 있는 심각한 이상 반응(이상 반응에 대한 공통 용어 기준 버전 4.03)으로 정의되며 치료 중 언제든지 발생합니다. Thall, Simon 및 Estey의 방법은 독성 모니터링에 사용됩니다. 안전성 데이터는 범주, 심각도 및 빈도별로 요약됩니다. AE가 있는 환자의 비율은 베이지안 95% 신뢰 구간과 함께 추정됩니다.
최대 2년
응답 시간
기간: 최초 치료일로부터 피험자의 객관적 상태가 반응(CR, PR 또는 CI)으로 분류된 최초 일자까지, 최대 2년 평가
분포는 Kaplan-Meier 곡선으로 추정됩니다.
최초 치료일로부터 피험자의 객관적 상태가 반응(CR, PR 또는 CI)으로 분류된 최초 일자까지, 최대 2년 평가
응답 기간
기간: 환자의 객관적인 상태가 CR, PR 또는 CI로 처음 알려진 날짜부터 진행 날짜(CR, PR 또는 CI에 대한 기준을 더 이상 충족하지 않음)가 문서화(발생한 경우)될 때까지 평가 최대 2년
분포는 Kaplan-Meier 곡선으로 추정됩니다.
환자의 객관적인 상태가 CR, PR 또는 CI로 처음 알려진 날짜부터 진행 날짜(CR, PR 또는 CI에 대한 기준을 더 이상 충족하지 않음)가 문서화(발생한 경우)될 때까지 평가 최대 2년
증상 부담의 변화
기간: 기준 최대 2년
골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 총 증상 점수로 평가합니다.
기준 최대 2년
빈혈 개선의 기술통계
기간: 기준 최대 2년
빈혈의 개선을 탐색하는 데 사용될 것이며 다음 결과가 요약될 것입니다: 매월 간격으로 헤모글로빈의 평균 변화.
기준 최대 2년
수혈의존도 개선의 기술통계.
기간: 기준 최대 2년
수혈 의존성의 개선을 탐색하는 데 사용될 것입니다. 다음 결과가 요약될 것입니다: 매달 간격으로 헤모글로빈의 평균 변화.
기준 최대 2년
독립적인 환자의 수혈
기간: 기준 최대 2년
연구에서 헤모글로빈이 2g/dL 증가한 환자가 수혈을 필요로 하지 않는 경우 요약됩니다.
기준 최대 2년
수혈 의존 환자에서 수혈 독립 환자 비율
기간: 기준 최대 2년
수혈 의존 환자(시험 시작 전 3개월(12주) 동안 매달 2단위의 포장 적혈구(PRBC) 수혈을 필요로 하는 것으로 정의됨) 수혈 의존 환자(일정 기간 동안 PRBC 수혈이 필요하지 않음)의 비율 연구 중 3개월(12주)의 기간)을 요약합니다.
기준 최대 2년
수혈을 받지 않고 헤모글로빈이 1g/dL 증가한 수혈 의존 환자의 비율
기간: 기준 최대 2년
요약됩니다.
기준 최대 2년
수혈이 필요한 수혈 독립 환자의 비율
기간: 기준 최대 2년
요약됩니다.
기준 최대 2년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
상관 연구
기간: 기준 최대 2년
플롯, 평균, 중앙값 및 표준 편차를 포함한 기술 통계는 데이터를 요약하는 데 사용됩니다. 연속 결과의 경우, t-테스트 및 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 환자 특성 전반에 걸쳐 결과 측정을 비교합니다. 여러 테스트에서 다중성을 적절하게 조정하는 Dunnett 및 Tukey의 테스트가 구현됩니다. 쌍별 비교는 각 환자의 치료 전 및 치료 후 샘플을 사용하여 수행됩니다. 카이 제곱 검정 또는 피셔의 정확 검정은 질병 상태 및 수행 상태와 같은 두 가지 범주 변수 간의 연관성을 검정하는 데 사용됩니다.
기준 최대 2년
치료 후 목표 참여율
기간: 기준 최대 2년
LOXL2 억제제 PAT-1251로 처리한 후 혈장 표적 결합 분석에 기초한 표적 결합 백분율을 결정할 것이다. 플롯, 평균, 중앙값 및 표준 편차를 포함한 기술 통계는 데이터를 요약하는 데 사용됩니다. 지속적인 결과의 경우, t-테스트 및 ANOVA를 사용하여 환자 특성 전반에 걸쳐 결과 측정을 비교합니다. 여러 테스트에서 다중성을 적절하게 조정하는 Dunnett 및 Tukey의 테스트가 구현됩니다. 쌍별 비교는 각 환자의 치료 전 및 치료 후 샘플을 사용하여 수행됩니다. 카이 제곱 검정 또는 피셔의 정확 검정은 질병 상태 및 수행 상태와 같은 두 가지 범주 변수 간의 연관성을 검정하는 데 사용됩니다.
기준 최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

M.D. Anderson Cancer Center

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Lucia Masarova, M.D. Anderson Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 24일

기본 완료 (실제)

2019년 7월 24일

연구 완료 (실제)

2019년 7월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 9일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 8월 9일

마지막으로 확인됨

2019년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2018-0831 (기타 식별자: M D Anderson Cancer Center)
  • P30CA016672 (미국 NIH 보조금/계약)
  • NCI-2019-03143 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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