持続性および慢性免疫性血小板減少症（ITP）患者における経口SKI-O-703、SYK阻害剤の研究
2024年7月9日 更新者：Oscotec Inc.
持続性および慢性免疫性血小板減少症（ITP）の患者における経口SKI-O-703、SYK阻害剤の有効性と安全性を評価するための第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行用量試験
血小板数が 30,000/μL 未満で、以前の治療後に反応しなかった、または再発した、持続性および慢性の免疫性血小板減少症 (ITP) 患者での研究。
患者は、SKI-O-703 200mg BID、400mg BID、およびプラセボの 2 つの用量レベルを持つ 2 つのグループにランダムに割り当てられます。 1日2回経口投与。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、反応に失敗した持続性および慢性 ITP 患者における SKI-O-703 の選択 (200 mg BID および 400 mg BID) 用量の有効性、安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価します。または以前の治療後に再発し、血小板数が 30,000/μL 未満。 少なくとも7日間隔で2回、治療の初日に確認カウント。
被験者は3つの治療グループに参加します（アクティブ治療グループのそれぞれに24人の被験者、プラセボグループに12人の被験者）。 総試験期間は、被験者あたり最大20週間で、最大4週間のスクリーニング期間、12週間の治療期間、および4週間のフォローアップ期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
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Larissa、ギリシャ、41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
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Thessaloníki、ギリシャ、54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
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Thessaloníki、ギリシャ、54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
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Thessaloníki、ギリシャ、57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
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Achaia
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Patras、Achaia、ギリシャ、26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
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Attiki
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Athens、Attiki、ギリシャ、11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
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Málaga、スペイン、29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
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Salamanca、スペイン、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
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Madrid
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Pozuelo De Alarcón、Madrid、スペイン、28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
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Bydgoszcz、ポーランド、85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
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Gdańsk、ポーランド、80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
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Gdańsk、ポーランド、80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
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Wrocław、ポーランド
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
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Seoul、大韓民国、5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
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Seoul、大韓民国、6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
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Soeul、大韓民国、3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
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Soeul、大韓民国、3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
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Gyeonggido
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Suwon-si、Gyeonggido、大韓民国、16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 原発性ITPの診断（持続性または慢性）
- -少なくとも1回の前治療の後に反応しないか再発し、血小板数が少なくとも7日離れた2回で<30,000 / µLで、治療の初日に確認された数
- -十分な血液、肝臓、および腎機能
- 0、1、または 2 の ECOG パフォーマンス ステータス
- 男性と女性の被験者、および出産の可能性のある被験者とそのパートナーは、研究中および治験薬の中止後6か月間、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意します（出産の可能性のない女性と不妊手術を受けた男性を除く）。 不妊手術を受けた男性は、2回連続で精子数が陰性であることを確認する必要があります。)
- -男性被験者は、治験薬の最後の投与後90日間精子を提供しないことに同意します
- 女性被験者は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性である。
除外基準:
- -研究中に化学療法または外科的治療を必要とする、または必要とする可能性のある現在の活動的な悪性腫瘍の病歴。 ただし、非黒色腫皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、および積極的な監視によって管理される限局性前立腺がんを除く
- -治験薬の最初の投与前2週間以内の血液または血液製剤または血漿交換による輸血
- -既知の遺伝性凝固障害の病歴、または過去6か月以内の最近の動脈または深部静脈血栓症
- -1日目の2週間前のコルチコステロイドまたは免疫抑制剤の用量の変更
- -トロンボポエチン受容体アゴニストによる治療 1日目前の2週間以内
- -1日目の前8週間以内のリツキシマブまたは脾臓摘出による治療
- -1日目の前4週間以内の静脈内免疫グロブリン（IVIG）による治療
- -2週間以内に経口抗生物質を必要とする急性感染症
- 抗生物質の静脈内投与または3か月以内の入院を必要とする感染症
- -ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎ウイルス抗体のスクリーニングでの検査結果が陽性であるか、B型肝炎コア抗体が陽性で、B型肝炎表面抗原が陰性である
- -1日目の28日以内に生ワクチンを接種した、または研究中に接種する予定
- -胃腸、肝臓、または腎臓の疾患、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られているその他の状態の病歴または存在
- コントロールされていない高血圧
- -被験者は、フリデリシア式（QTcF）> 450ミリ秒（男性）または> 470ミリ秒（女性）による補正QT間隔の12誘導心電図（ECG）所見、不整脈、または臨床的に重要な心臓またはECG異常を有していました
- -被験者は30日以内または5半減期以内に治験薬を受け取りました-アスピリンを含む抗凝固剤および血小板凝集阻害薬の併用（計画された投薬から14日以内にフォローアップの終わりまで）
- -現在妊娠中または授乳中の女性被験者
- -SYK阻害剤による前治療
- -投与期間の時間枠で計画された手術。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SKI-O-703 200mg
100 mg SKI-O-703 BID 2 カプセル (1 日 2 回) 12 時間間隔 + 12 週間の間、プラセボ 2 カプセル
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SKI-O-703 カプセルには 100 mg の原薬が含まれます。
プラセボ カプセルには、微結晶性セルロースが充填されています。
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実験的：SKI-O-703 400mg
100 mg SKI-O-703 4 カプセル + プラセボ 0 カプセル (12 週間)
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SKI-O-703 カプセルには 100 mg の原薬が含まれます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
12週間の間にプラセボ4カプセル
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プラセボ カプセルには、微結晶性セルロースが充填されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板反応
時間枠：12週目まで
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血小板数 >= 30,000/μL およびベースラインの 2 倍 (前の 2 つのカウントの平均)
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12週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、中止に至ったAEが発生した参加者の数
時間枠：16週目まで
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および中止に至ったAEがそれぞれ発生した参加者の数。
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16週目まで
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バイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：16週目まで
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研究者の医学的および科学的判断において臨床的に重要であると考えられるバイタルサイン測定値は、AE として記録されます。
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16週目まで
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12誘導心電図（ECG）異常のある参加者の数
時間枠：16週目まで
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有害事象として記録された 12 誘導心電図 (ECG) 異常
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16週目まで
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健康診断に異常があった参加者の数
時間枠：16週目まで
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有害事象として記録された身体検査の異常
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16週目まで
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生活の質スコア
時間枠：16週目まで
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短形式質問票 (SF-36) によって測定される生活の質は、身体機能、役割 - 身体的、体の痛み、一般的な健康、活力、社会的機能、役割 - 感情的および精神的健康の 8 つの健康領域で構成されます。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 スコア (理論上) であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 各健康ドメイン スコアは、身体的コンポーネントの概要 (PCS) および精神的コンポーネントの概要 (MCS) スコアに寄与します。 PCS と MCS はどちらも、8 つの尺度すべてに適用されるそれぞれの要約スコアに関連する因子の重みを使用して計算される要約スコアです。 PCS および MCS の全体的な範囲 (利用可能な理論的な全範囲はありません) について、SF-36 バージョン 2 は、線形 T スコア変換法を含むノルムベースのスコアリングを利用し、健康ドメインおよびコンポーネントの要約測定のそれぞれのスコアが平均値になるようにします。 2009 年の米国の一般人口に基づく、50 および 10 の標準偏差。 50 を超えるスコアと 50 未満のスコアは、平均を上回ったり下回ったりします。 |
16週目まで
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血小板数の連続増加 (2 回連続 PLT ≧ 30,000/μL)
時間枠：12週目まで
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少なくとも5日間の間隔をあけ、救急薬を使用せずに2回以上連続して血小板数が30,000/μL以上を達成した参加者の割合
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12週目まで
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血小板数の連続増加 (2 回連続 PLT ≧ 50,000/μL)
時間枠：12週目まで
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少なくとも5日間の間隔をあけ、救急薬を使用せずに2回以上連続して血小板数≧50,000/μLを達成した参加者の割合
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12週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月11日
一次修了 (実際)
2023年1月10日
研究の完了 (実際)
2023年1月10日
試験登録日
最初に提出
2019年8月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月12日
最初の投稿 (実際)
2019年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月9日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
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