Studie van orale SKI-O-703, SYK-remmer, bij patiënten met aanhoudende en chronische immuuntrombocytopenie (ITP)
9 juli 2024 bijgewerkt door: Oscotec Inc.
Een fase 2, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallel dosisonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van orale SKI-O-703, SYK-remmer, te evalueren bij patiënten met aanhoudende en chronische immuuntrombocytopenie (ITP)
Onderzoek bij patiënten met aanhoudende en chronische immuuntrombocytopenie (ITP), die niet reageerden of terugvielen na eerdere therapie, met een aantal bloedplaatjes <30.000/µL.
Patiënt wordt willekeurig ingedeeld in 2 groepen met twee dosisniveaus van SKI-O-703 200 mg tweemaal daags, 400 mg tweemaal daags en placebo; tweemaal daags oraal toegediend.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) evalueren van geselecteerde (200 mg BID en 400 mg BID) doses van SKI-O-703 bij aanhoudende en chronische ITP-patiënten die niet hebben gereageerd of recidiverend na eerdere therapie, met een aantal bloedplaatjes <30.000/µL. bij 2 gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 7 dagen met de bevestigende telling op de eerste dag van de behandeling.
proefpersonen zullen deelnemen aan 3 behandelingsgroepen (24 proefpersonen in elk van de actieve behandelingsgroepen en 12 proefpersonen in de placebogroep). De totale duur van het onderzoek is 20 weken per proefpersoon, bestaande uit maximaal 4 weken screeningperiode, 12 weken behandelingsperiode en 4 weken follow-upperiode.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
61
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Larissa, Griekenland, 41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
-
Thessaloníki, Griekenland, 54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
-
Thessaloníki, Griekenland, 54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
-
Thessaloníki, Griekenland, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
-
-
Achaia
-
Patras, Achaia, Griekenland, 26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Griekenland, 11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
-
Seoul, Korea, republiek van, 6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
-
Soeul, Korea, republiek van, 3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
-
Soeul, Korea, republiek van, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
-
-
Gyeonggido
-
Suwon-si, Gyeonggido, Korea, republiek van, 16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
-
Gdańsk, Polen, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
-
Gdańsk, Polen, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
-
Wrocław, Polen
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
-
Madrid, Spanje, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
-
Málaga, Spanje, 29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
-
-
Madrid
-
Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spanje, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van primaire ITP (persistent of chronisch)
- Reageerde niet of kreeg een terugval na ten minste 1 eerdere behandeling, met een aantal bloedplaatjes van <30.000/µL bij 2 gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 7 dagen met de bevestigende telling op de eerste dag van de behandeling
- Adequate hematologische, lever- en nierfunctie
- ECOG-prestatiestatus van 0, 1 of 2
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen, de proefpersoon en hun partners in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de studie en gedurende 6 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (exclusief vrouwen die niet zwanger kunnen worden en mannen die zijn gesteriliseerd). Van mannen die zijn gesteriliseerd, moet bij 2 opeenvolgende gelegenheden worden bevestigd dat ze een negatief aantal zaadcellen hebben.)
- Mannelijke proefpersonen stemmen ermee in om gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel geen sperma te doneren
- Vrouwelijke proefpersonen hebben een negatieve zwangerschapstest bij Screening.
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van huidige, actieve maligniteit die tijdens het onderzoek chemotherapeutische of chirurgische behandeling vereist of waarschijnlijk zal vereisen, met uitzondering van niet-melanome huidkanker, carcinoom in situ van de cervix en gelokaliseerde prostaatkanker die wordt beheerd door actief toezicht
- Transfusie met bloed of bloedproducten of plasmaferese binnen 2 weken voor de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
- Geschiedenis van bekende erfelijke coagulopathie, of recente arteriële of diepe veneuze trombose in de voorgaande 6 maanden
- Verandering in dosis corticosteroïden of immunosuppressiva binnen 2 weken voorafgaand aan Dag 1
- Behandeling met trombopoëtinereceptoragonisten binnen 2 weken voor dag 1
- Behandeling met rituximab of splenectomie binnen de 8 weken voorafgaand aan Dag 1
- Behandeling met intraveneuze immunoglobulinen (IVIG's) binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1
- Acute infectie die binnen 2 weken orale antibiotica vereist
- Infecties die intraveneuze antibiotica of ziekenhuisopname binnen 3 maanden vereisen
- Positieve testresultaten bij screening op humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-virusantilichaam of positief resultaat op hepatitis B-kernantilichaam met een negatief resultaat op hepatitis B-oppervlakteantigeen
- Levend vaccin ontvangen binnen 28 dagen voorafgaand aan dag 1 of van plan er een te krijgen tijdens de studie
- Geschiedenis of aanwezigheid van een gastro-intestinale, lever- of nierziekte of een andere aandoening waarvan bekend is dat deze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoort
- Ongecontroleerde hypertensie
- Onderwerp had 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) bevindingen van gecorrigeerd QT-interval door Fridericia-formule (QTcF)> 450 msec (mannen) of> 470 msec (vrouwen), hartritmestoornissen of klinisch significante cardiale of ECG-afwijkingen
- Proefpersoon kreeg alle onderzoeksmedicatie binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden - Gelijktijdig gebruik van anticoagulantia en geneesmiddelen die de bloedplaatjesaggregatie remmen, waaronder aspirine (binnen 14 dagen na geplande dosering tot het einde van de follow-up)
- Vrouwelijke proefpersoon die momenteel zwanger is of borstvoeding geeft
- Voorafgaande behandeling met een SYK-remmer
- Geplande operatie binnen het tijdsbestek van de doseringsperiode.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SKI-O-703 200 mg
2 capsules van 100 mg SKI-O-703 BID (tweemaal daags) met een tussentijd van 12 uur + 2 capsules placebo gedurende 12 weken
|
De SKI-O-703-capsules bevatten 100 mg geneesmiddel.
Placebo-capsules zijn gevuld met microkristallijne cellulose.
|
|
Experimenteel: SKI-O-703 400 mg
4 capsules van 100 mg SKI-O-703 + 0 capsules placebo gedurende 12 weken
|
De SKI-O-703-capsules bevatten 100 mg geneesmiddel.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
4 capsules placebo gedurende 12 weken
|
Placebo-capsules zijn gevuld met microkristallijne cellulose.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bloedplaatjes reactie
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Aantal bloedplaatjes >= 30.000/µL en een verdubbeling van de basislijn (gemiddelde van 2 eerdere tellingen)
|
Tot week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen die tot stopzetting leiden
Tijdsspanne: Tot week 16
|
Het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen die elk tot stopzetting leiden.
|
Tot week 16
|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies
Tijdsspanne: Tot week 16
|
Metingen van vitale functies die naar het medisch en wetenschappelijk oordeel van de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd, worden geregistreerd als bijwerkingen.
|
Tot week 16
|
|
Aantal deelnemers met 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-afwijkingen
Tijdsspanne: Tot week 16
|
12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-afwijkingen die als bijwerkingen werden geregistreerd
|
Tot week 16
|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot week 16
|
Afwijkingen bij lichamelijk onderzoek die als bijwerkingen zijn geregistreerd
|
Tot week 16
|
|
Kwaliteit van leven-score
Tijdsspanne: Tot week 16
|
De levenskwaliteit zoals gemeten door de Short Form Questionnaire (SF-36) bestaat uit acht gezondheidsdomeinen: fysiek functioneren, rolfysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotionele en mentale gezondheid. Schaalscores variëren van 0-100 scores (theoretisch), waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven. Elke gezondheidsdomeinscore draagt bij aan de scores voor de Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS). Zowel PCS als MCS zijn samenvattende scores die worden berekend met behulp van bijbehorende factorgewichten voor de respectieve samenvattende score die op alle acht schalen wordt toegepast. Voor algemene bereiken voor PCS en MCS (geen theoretisch volledig bereik beschikbaar) maakt de SF-36 versie 2 gebruik van op normen gebaseerde scores met een lineaire T-score-transformatiemethode, zodat scores voor elk van de gezondheidsdomeinen en samenvattende componenten een gemiddelde hebben. van 50 en een standaardafwijking van 10, gebaseerd op de algemene Amerikaanse bevolking van 2009. Scores boven en onder de 50 liggen boven en onder het gemiddelde. |
Tot week 16
|
|
Opeenvolgend verhoogd aantal bloedplaatjes (≥2 opeenvolgende PLT ≥ 30.000/μL)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Percentage deelnemers dat twee of meer opeenvolgende aantallen bloedplaatjes van ≥ 30.000/μl bereikt met een tussenpoos van minimaal 5 dagen en zonder het gebruik van noodmedicatie
|
Tot week 12
|
|
Opeenvolgend verhoogd aantal bloedplaatjes (≥2 opeenvolgende PLT ≥ 50.000/μl)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Percentage deelnemers dat twee of meer opeenvolgende aantallen bloedplaatjes van ≥ 50.000/μl bereikt met een tussenpoos van minimaal 5 dagen en zonder het gebruik van noodmedicatie
|
Tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 oktober 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Cytopenie
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
Andere studie-ID-nummers
- OSCO-P2101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .