Estudio de SKI-O-703 oral, inhibidor de SYK, en pacientes con trombocitopenia inmune persistente y crónica (ITP)
9 de julio de 2024 actualizado por: Oscotec Inc.
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis paralela para evaluar la eficacia y la seguridad del inhibidor de SYK SKI-O-703 oral en pacientes con trombocitopenia inmune persistente y crónica (ITP)
Estudio en pacientes con Trombocitopenia Inmune (PTI) persistente y crónica, que no respondieron o recayeron después de la terapia previa, con un recuento de plaquetas <30,000/µL.
El paciente será asignado al azar en 2 grupos con dos niveles de dosis de SKI-O-703 200 mg BID, 400 mg BID y placebo; administrado por vía oral dos veces al día.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio evaluará la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de dosis seleccionadas (200 mg dos veces al día y 400 mg dos veces al día) de SKI-O-703 en pacientes con PTI persistente y crónica que no han respondido. o recayó después de la terapia previa, con un recuento de plaquetas <30 000/µL. en 2 ocasiones con al menos 7 días de diferencia con el recuento confirmatorio el primer día de tratamiento.
los sujetos participarán en 3 grupos de tratamiento (24 sujetos en cada uno de los grupos de tratamiento activo y 12 sujetos en el grupo placebo). La duración total del estudio será de 20 semanas por sujeto, que consta de hasta 4 semanas de período de selección, 12 semanas de período de tratamiento y 4 semanas de período de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
61
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de, 5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
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Seoul, Corea, república de, 6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
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Soeul, Corea, república de, 3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
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Soeul, Corea, república de, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
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Gyeonggido
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Suwon-si, Gyeonggido, Corea, república de, 16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
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Málaga, España, 29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
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Salamanca, España, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
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Madrid
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Pozuelo De Alarcón, Madrid, España, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
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Larissa, Grecia, 41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
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Thessaloníki, Grecia, 54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
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Thessaloníki, Grecia, 54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
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Thessaloníki, Grecia, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
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Achaia
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Patras, Achaia, Grecia, 26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
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Attiki
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Athens, Attiki, Grecia, 11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
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Bydgoszcz, Polonia, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
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Gdańsk, Polonia, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
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Gdańsk, Polonia, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
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Wrocław, Polonia
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PTI primaria (persistente o crónica)
- No respondió o recayó después de al menos 1 terapia previa, con un recuento de plaquetas de <30 000/µl en 2 ocasiones con al menos 7 días de diferencia con el recuento de confirmación el primer día de tratamiento
- Función hematológica, hepática y renal adecuada
- Estado funcional ECOG de 0, 1 o 2
- Los sujetos masculinos y femeninos, el sujeto y sus parejas en edad fértil aceptan usar métodos anticonceptivos médicamente aceptables durante el estudio y durante los 6 meses posteriores a la interrupción del fármaco del estudio (excluyendo a las mujeres que no están en edad fértil y los hombres que han sido esterilizados). Se debe confirmar que los hombres que han sido esterilizados tienen un recuento de espermatozoides negativo en 2 ocasiones consecutivas).
- Los sujetos masculinos aceptan no donar esperma durante 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Las mujeres tienen pruebas de embarazo negativas en la selección.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de neoplasia maligna activa actual que requiere o es probable que requiera tratamiento quimioterapéutico o quirúrgico durante el estudio, con la excepción de cáncer de piel no melanoma, carcinoma in situ del cuello uterino y cáncer de próstata localizado controlado mediante vigilancia activa.
- Transfusión de sangre o hemoderivados o plasmaféresis en las 2 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio
- Antecedentes de coagulopatía hereditaria conocida o trombosis arterial o venosa profunda reciente en los 6 meses anteriores
- Cambio en la dosis de corticosteroides o inmunosupresores dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
- Tratamiento con agonistas de los receptores de trombopoyetina en las 2 semanas anteriores al Día 1
- Tratamiento con rituximab o esplenectomía dentro de las 8 semanas anteriores al Día 1
- Tratamiento con inmunoglobulinas intravenosas (IGIV) dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1
- Infección aguda que requiere antibióticos orales dentro de las 2 semanas
- Infecciones que requieren antibióticos intravenosos u hospitalización dentro de los 3 meses
- Resultados positivos de la prueba en la detección del virus de la inmunodeficiencia humana, antígeno de superficie de la hepatitis B o anticuerpo del virus de la hepatitis C o resultado positivo para el anticuerpo central de la hepatitis B con un resultado negativo para el antígeno de superficie de la hepatitis B
- Recibió la vacuna viva dentro de los 28 días anteriores al Día 1 o planea recibir una durante el estudio
- Antecedentes o presencia de cualquier enfermedad gastrointestinal, hepática o renal o cualquier otra afección conocida que interfiere con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos.
- Hipertensión no controlada
- El sujeto tuvo hallazgos en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones del intervalo QT corregido por la fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms (hombres) o > 470 ms (mujeres), arritmias cardíacas o anomalías cardíacas o ECG clínicamente significativas
- El sujeto recibió cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias - Uso concomitante de cualquier anticoagulante y fármacos inhibidores de la agregación plaquetaria, incluida la aspirina (dentro de los 14 días de la dosificación planificada hasta el final del seguimiento)
- Sujeto femenino que actualmente está embarazada o amamantando
- Tratamiento previo con un inhibidor de SYK
- Cirugía planificada en el marco de tiempo del período de dosificación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ESQUÍ-O-703 200 mg
2 cápsulas de 100 mg SKI-O-703 BID (dos veces al día) con 12 horas de diferencia + 2 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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Las cápsulas SKI-O-703 contendrán 100 mg de sustancia farmacológica.
Las cápsulas de placebo están llenas de celulosa microcristalina.
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Experimental: ESQUÍ-O-703 400 mg
4 cápsulas de 100 mg SKI-O-703 + 0 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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Las cápsulas SKI-O-703 contendrán 100 mg de sustancia farmacológica.
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Comparador de placebos: Placebo
4 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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Las cápsulas de placebo están llenas de celulosa microcristalina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Recuento de plaquetas >= 30 000/µl y el doble del valor inicial (promedio de 2 recuentos anteriores)
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Hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y EA que llevaron a la interrupción
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
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El número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG) y EA que llevaron a la interrupción cada uno.
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Hasta la semana 16
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Número de participantes con anomalías de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
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Las mediciones de los signos vitales consideradas clínicamente significativas a juicio médico y científico del investigador se registran como EA.
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Hasta la semana 16
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Número de participantes con anomalías en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
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Anomalías del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones que se registraron como eventos adversos
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Hasta la semana 16
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Número de participantes con anomalías en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
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Anomalías en el examen físico que se registraron como eventos adversos.
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Hasta la semana 16
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Puntuación de calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16
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La calidad de vida, medida por el cuestionario breve (SF-36), consta de ocho dominios de salud: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental. Las puntuaciones de la escala oscilan entre 0 y 100 (teóricamente), y las puntuaciones más altas indican una mejor salud. Cada puntuación de dominio de salud contribuye a las puntuaciones del Resumen del componente físico (PCS) y del Resumen del componente mental (MCS). Tanto PCS como MCS son puntuaciones resumidas que se calculan utilizando ponderaciones de factores asociados para la puntuación resumida respectiva aplicada a las ocho escalas. Para los rangos generales de PCS y MCS (no hay un rango completo teórico disponible), el SF-36 versión 2 utiliza una puntuación basada en normas que implica un método de transformación de puntuación T lineal para que las puntuaciones de cada uno de los dominios de salud y las medidas de resumen de los componentes tengan una media. de 50 y una desviación estándar de 10, según la población general de EE. UU. de 2009. Las puntuaciones por encima y por debajo de 50 están por encima y por debajo del promedio. |
Hasta la semana 16
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Aumento consecutivo del recuento de plaquetas (≥2 PLT consecutivos ≥ 30 000/μL)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Proporción de participantes que alcanzaron dos o más recuentos de plaquetas consecutivos de ≥ 30 000/μL separados por al menos 5 días y sin el uso de medicación de rescate
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Hasta la semana 12
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Aumento consecutivo del recuento de plaquetas (≥2 PLT consecutivos ≥ 50 000/μL)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Proporción de participantes que alcanzaron dos o más recuentos de plaquetas consecutivos de ≥ 50 000/μL separados por al menos 5 días y sin el uso de medicación de rescate
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Hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
10 de enero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
10 de enero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
14 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Citopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- OSCO-P2101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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