Исследование перорального SKI-O-703, ингибитора SYK, у пациентов с персистирующей и хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП)
9 июля 2024 г. обновлено: Oscotec Inc.
Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, исследование с параллельными дозами для оценки эффективности и безопасности перорального SKI-O-703, ингибитора SYK, у пациентов с персистирующей и хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП)
Исследование у пациентов с персистирующей и хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП), которые не ответили или у которых возник рецидив после предшествующей терапии, с количеством тромбоцитов <30 000/мкл.
Пациент будет случайным образом разделен на 2 группы с двумя уровнями доз SKI-O-703 200 мг два раза в день, 400 мг два раза в день и плацебо; назначают внутрь два раза в день.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность, переносимость, фармакокинетика (ФК) и фармакодинамика (ФД) отдельных (200 мг два раза в день и 400 мг два раза в день) доз SKI-O-703 у пациентов с персистирующей и хронической ИТП, у которых не было ответа. или рецидив после предшествующей терапии с количеством тромбоцитов <30 000/мкл. 2 раза с интервалом не менее 7 дней с подтверждающим подсчетом в первый день лечения.
субъекты будут участвовать в 3 группах лечения (24 субъекта в каждой из групп активного лечения и 12 субъектов в группе плацебо). Общая продолжительность исследования составит 20 недель на субъекта, включая до 4 недель периода скрининга, 12 недель периода лечения и 4 недель периода наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
61
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Larissa, Греция, 41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
-
Thessaloníki, Греция, 54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
-
Thessaloníki, Греция, 54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
-
Thessaloníki, Греция, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
-
-
Achaia
-
Patras, Achaia, Греция, 26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Греция, 11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
-
Madrid, Испания, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
-
Málaga, Испания, 29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
-
Salamanca, Испания, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
-
-
Madrid
-
Pozuelo De Alarcón, Madrid, Испания, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
-
Seoul, Корея, Республика, 6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
-
Soeul, Корея, Республика, 3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
-
Soeul, Корея, Республика, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
-
-
Gyeonggido
-
Suwon-si, Gyeonggido, Корея, Республика, 16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
-
Gdańsk, Польша, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
-
Gdańsk, Польша, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
-
Wrocław, Польша
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичной ИТП (персистирующей или хронической)
- Отсутствие ответа или рецидив по крайней мере после 1 предшествующей терапии с количеством тромбоцитов <30 000/мкл в 2 случаях с интервалом не менее 7 дней с подтверждающим подсчетом в первый день лечения
- Адекватная гематологическая, печеночная и почечная функция
- Статус производительности ECOG 0, 1 или 2
- Субъекты мужского и женского пола, субъект и их партнеры детородного возраста соглашаются использовать приемлемые с медицинской точки зрения методы контрацепции во время исследования и в течение 6 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата (за исключением женщин, не способных к деторождению, и стерилизованных мужчин). Мужчины, которые были стерилизованы, должны быть подтверждены отрицательным количеством сперматозоидов 2 раза подряд.)
- Субъекты мужского пола соглашаются не сдавать сперму в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Субъекты женского пола имеют отрицательные тесты на беременность при скрининге.
Критерий исключения:
- Текущее активное злокачественное новообразование в анамнезе, требующее или вероятно требующее химиотерапевтического или хирургического лечения во время исследования, за исключением немеланомного рака кожи, карциномы in situ шейки матки и локализованного рака предстательной железы под активным наблюдением.
- Переливание крови или продуктов крови или плазмаферез в течение 2 недель до первого введения исследуемого препарата
- История известной наследственной коагулопатии или недавнего артериального или глубокого венозного тромбоза в течение предшествующих 6 месяцев
- Изменение дозы кортикостероидов или иммунодепрессантов в течение 2 недель до 1-го дня
- Лечение агонистами рецепторов тромбопоэтина в течение 2 недель до 1-го дня
- Лечение ритуксимабом или спленэктомия в течение 8 недель до 1-го дня
- Лечение внутривенными иммуноглобулинами (ВВИГ) в течение 4 недель до 1-го дня
- Острая инфекция, требующая перорального приема антибиотиков в течение 2 недель
- Инфекции, требующие внутривенного введения антибиотиков или госпитализации в течение 3 месяцев
- Положительные результаты теста при скрининге на вирус иммунодефицита человека, поверхностный антиген гепатита В или антитела к вирусу гепатита С или положительный результат на ядерное антитело к гепатиту В с отрицательным результатом на поверхностный антиген гепатита В
- Получили живую вакцину в течение 28 дней до 1-го дня или планируют получить ее во время исследования.
- История или наличие любого желудочно-кишечного, печеночного или почечного заболевания или любого другого состояния, которое, как известно, влияет на абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств.
- Неконтролируемая гипертония
- Субъект имел результаты электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях: скорректированный интервал QT по формуле Фридериции (QTcF)> 450 мс (мужчины) или> 470 мс (женщины), сердечные аритмии или клинически значимые нарушения сердечной деятельности или ЭКГ.
- Субъект получал какое-либо исследуемое лекарство в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения - Одновременное применение любых антикоагулянтов и препаратов, ингибирующих агрегацию тромбоцитов, включая аспирин (в течение 14 дней после запланированного приема до окончания периода наблюдения)
- Субъект женского пола, который в настоящее время беременен или кормит грудью
- Предшествующее лечение ингибитором SYK
- Запланированная операция в рамках периода дозирования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: СКИ-О-703 200 мг
2 капсулы по 100 мг SKI-O-703 два раза в день (дважды в день) с интервалом 12 часов + 2 капсулы плацебо в течение 12 недель
|
Капсулы СКИ-О-703 будут содержать 100 мг лекарственного вещества.
Капсулы плацебо наполнены микрокристаллической целлюлозой.
|
|
Экспериментальный: СКИ-О-703 400 мг
4 капсулы по 100 мг СКИ-О-703 + 0 капсул плацебо в течение 12 недель
|
Капсулы СКИ-О-703 будут содержать 100 мг лекарственного вещества.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
4 капсулы плацебо в течение 12 недель
|
Капсулы плацебо наполнены микрокристаллической целлюлозой.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тромбоцитарная реакция
Временное ограничение: До 12 недели
|
Количество тромбоцитов >= 30 000/мкл и удвоение исходного уровня (среднее значение 2 предыдущих подсчетов)
|
До 12 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения
Временное ограничение: До 16 недели
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения каждого из них.
|
До 16 недели
|
|
Количество участников с нарушениями жизненно важных функций
Временное ограничение: До 16 недели
|
Измерения жизненно важных показателей, считающиеся клинически значимыми по медицинскому и научному заключению исследователя, регистрируются как НЯ.
|
До 16 недели
|
|
Количество участников с нарушениями электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: До 16 недели
|
Отклонения на электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях, которые были зарегистрированы как нежелательные явления.
|
До 16 недели
|
|
Количество участников с отклонениями при физическом осмотре
Временное ограничение: До 16 недели
|
Отклонения при физикальном обследовании, которые были зарегистрированы как нежелательные явления.
|
До 16 недели
|
|
Оценка качества жизни
Временное ограничение: До 16 недели
|
Качество жизни, измеряемое с помощью краткого опросника (SF-36), состоит из восьми областей здоровья: физическое функционирование, ролево-физическое, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролево-эмоциональное и психическое здоровье. Оценки по шкале варьируются от 0 до 100 (теоретически), причем более высокие баллы указывают на лучшее здоровье. Каждая оценка по домену здоровья вносит вклад в сводку физических компонентов (PCS) и сводку психических компонентов (MCS). И PCS, и MCS представляют собой суммарные баллы, которые рассчитываются с использованием соответствующих весов факторов для соответствующего суммарного балла, применяемого ко всем восьми шкалам. Для общих диапазонов PCS и MCS (теоретический полный диапазон не доступен) SF-36 версии 2 использует оценку на основе норм с использованием метода линейного преобразования T-показателя, так что оценки для каждой области здоровья и суммарных показателей компонентов имеют среднее значение. 50 и стандартное отклонение 10 на основе общей численности населения США в 2009 году. Результаты выше и ниже 50 выше и ниже среднего. |
До 16 недели
|
|
Последовательное увеличение количества тромбоцитов (≥2 последовательных PLT ≥ 30 000/мкл)
Временное ограничение: До 12 недели
|
Доля участников, у которых два или более последовательных количества тромбоцитов ≥ 30 000/мкл с интервалом не менее 5 дней и без использования препаратов неотложной помощи
|
До 12 недели
|
|
Последовательное увеличение числа тромбоцитов (≥2 последовательных PLT ≥ 50 000/мкл)
Временное ограничение: До 12 недели
|
Доля участников, у которых два или более последовательных количества тромбоцитов ≥ 50 000/мкл с интервалом не менее 5 дней и без использования препаратов неотложной помощи
|
До 12 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 октября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 января 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 января 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Цитопения
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- OSCO-P2101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .