Studie av oral SKI-O-703, SYK-hemmer, hos pasienter med vedvarende og kronisk immuntrombocytopeni (ITP)
9. juli 2024 oppdatert av: Oscotec Inc.
En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallelldosestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral SKI-O-703, SYK-hemmer, hos pasienter med vedvarende og kronisk immuntrombocytopeni (ITP)
Studie hos pasienter med vedvarende og kronisk immuntrombocytopeni (ITP), som ikke har respondert eller fått tilbakefall etter tidligere behandling, med blodplateantall <30 000/µL.
Pasienten vil bli tilfeldig fordelt i 2 grupper med to dosenivåer av SKI-O-703 200 mg to ganger daglig, 400 mg to ganger daglig og placebo; gis oralt to ganger daglig.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil evaluere effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) av utvalgte (200 mg 2D og 400 mg BID) doser av SKI-O-703 hos vedvarende og kroniske ITP-pasienter som ikke har respondert eller tilbakefall etter tidligere behandling, med blodplateantall <30 000/µL. ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom med bekreftende telling på første behandlingsdag.
forsøkspersoner vil delta i 3 behandlingsgrupper (24 forsøkspersoner i hver av de aktive behandlingsgruppene og 12 forsøkspersoner i placebogruppen). Den totale studievarigheten vil være 20 uker per forsøksperson, som består av opptil 4 ukers screeningperiode, 12 ukers behandlingsperiode og 4 ukers oppfølgingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
61
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
-
-
-
-
-
Larissa, Hellas, 41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
-
Thessaloníki, Hellas, 54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
-
Thessaloníki, Hellas, 54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
-
Thessaloníki, Hellas, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
-
-
Achaia
-
Patras, Achaia, Hellas, 26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Hellas, 11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
-
Seoul, Korea, Republikken, 6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
-
Soeul, Korea, Republikken, 3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
-
Soeul, Korea, Republikken, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
-
-
Gyeonggido
-
Suwon-si, Gyeonggido, Korea, Republikken, 16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
-
Gdańsk, Polen, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
-
Gdańsk, Polen, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
-
Wrocław, Polen
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
-
Madrid, Spania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
-
Málaga, Spania, 29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
-
Salamanca, Spania, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
-
-
Madrid
-
Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spania, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av primær ITP (vedvarende eller kronisk)
- Reagerte ikke eller fikk tilbakefall etter minst 1 tidligere behandling, med et blodplateantall på <30 000/µL ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom med bekreftende telling på første behandlingsdag
- Tilstrekkelig hematologisk, lever- og nyrefunksjon
- ECOG-ytelsesstatus på 0, 1 eller 2
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner, forsøkspersonen og deres partnere i fertil alder er enige om å bruke medisinsk akseptable prevensjonsmetoder under studien og i 6 måneder etter seponering av studiemedikamentet (unntatt kvinner som ikke er i fertil alder og menn som har blitt sterilisert. Menn som har blitt sterilisert bør bekreftes å ha negativt antall sædceller ved 2 påfølgende anledninger.)
- Mannlige forsøkspersoner samtykker i å ikke donere sæd på 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet
- Kvinnelige forsøkspersoner har negative graviditetstester ved Screening.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om nåværende, aktiv malignitet som krever eller sannsynligvis vil kreve kjemoterapeutisk eller kirurgisk behandling under studien, med unntak av ikke-melanom hudkreft, karsinom in situ i livmorhalsen og lokalisert prostatakreft administrert ved aktiv overvåking
- Transfusjon med blod eller blodprodukter eller plasmaferese innen 2 uker før første administrasjon av studiemedikamentet
- Anamnese med kjent arvelig koagulopati, eller nylig arteriell eller dyp venøs trombose i løpet av de foregående 6 månedene
- Endring av kortikosteroid- eller immunsuppressiv dose innen 2 uker før dag 1
- Behandling med trombopoietinreseptoragonister innen 2 uker før dag 1
- Behandling med rituximab eller splenektomi innen 8 uker før dag 1
- Behandling med intravenøse immunglobuliner (IVIGs) innen 4 uker før dag 1
- Akutt infeksjon som krever oral antibiotika innen 2 uker
- Infeksjoner som krever intravenøs antibiotika eller sykehusinnleggelse innen 3 måneder
- Positive testresultater ved screening for humant immunsviktvirus, hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C virusantistoff eller positivt resultat for hepatitt B kjerneantistoff med negativt resultat for hepatitt B overflateantigen
- Mottok levende vaksine innen 28 dager før dag 1 eller planlegger å motta en i løpet av studien
- Anamnese eller tilstedeværelse av enhver gastrointestinal, lever- eller nyresykdom eller annen tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
- Ukontrollert hypertensjon
- Personen hadde 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) funn av korrigert QT-intervall med Fridericia-formel (QTcF) > 450 msek (menn) eller > 470 msek (kvinner), hjertearytmier eller klinisk signifikante hjerte- eller EKG-avvik
- Forsøkspersonen mottok alle undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller 5 halveringstider - Samtidig bruk av antikoagulantia og blodplateaggregasjonshemmende legemidler inkludert aspirin (innen 14 dager etter planlagt dosering til slutten av oppfølgingen)
- Kvinne som for øyeblikket er gravid eller ammer
- Tidligere behandling med SYK-hemmer
- Planlagt operasjon i tidsrammen for doseringsperioden.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SKI-O-703 200 mg
2 kapsler à 100 mg SKI-O-703 BID (to ganger daglig) med 12 timers mellomrom + 2 kapsler placebo i løpet av 12 uker
|
SKI-O-703-kapslene vil inneholde 100 mg medikamentsubstans.
Placebo-kapsler er fylt med mikrokrystallinsk cellulose.
|
|
Eksperimentell: SKI-O-703 400 mg
4 kapsler à 100 mg SKI-O-703 + 0 kapsler placebo i løpet av 12 uker
|
SKI-O-703-kapslene vil inneholde 100 mg medikamentsubstans.
|
|
Placebo komparator: Placebo
4 kapsler placebo i løpet av 12 uker
|
Placebo-kapsler er fylt med mikrokrystallinsk cellulose.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplaterespons
Tidsramme: Inntil uke 12
|
Blodplateantall >= 30 000/µL og dobling av baseline (gjennomsnitt av 2 tidligere tellinger)
|
Inntil uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og AE som fører til seponering
Tidsramme: Inntil uke 16
|
Antall deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til seponering hver.
|
Inntil uke 16
|
|
Antall deltakere med vitale tegnavvik
Tidsramme: Inntil uke 16
|
Vitale tegnmålinger som anses å være klinisk signifikante i etterforskerens medisinske og vitenskapelige vurdering, registreres som AE.
|
Inntil uke 16
|
|
Antall deltakere med 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Inntil uke 16
|
12-avlednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter som ble registrert som uønskede hendelser
|
Inntil uke 16
|
|
Antall deltakere med unormale fysiske undersøkelser
Tidsramme: Inntil uke 16
|
Fysiske undersøkelsesavvik som ble registrert som uønskede hendelser
|
Inntil uke 16
|
|
Livskvalitetspoeng
Tidsramme: Inntil uke 16
|
Livskvalitet målt ved Short Form Questionnaire (SF-36) består av åtte helsedomener: fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle-emosjonell og mental helse. Skalaskår varierer fra 0-100 skårer (teoretisk), med høyere skårer som indikerer bedre helse. Hver helsedomenepoengsum bidrar til poengsummene for fysisk komponentsammendrag (PCS) og mental komponentsammendrag (MCS). Både PCS og MCS er oppsummeringsskårer som beregnes ved hjelp av tilhørende faktorvekter for den respektive oppsummeringsskåren brukt på alle åtte skalaer. For overordnede områder for PCS og MCS (ingen teoretisk full rekkevidde tilgjengelig), bruker SF-36 versjon 2 normbasert poengsum som involverer en lineær T-score transformasjonsmetode slik at poengsummene for hvert av helsedomenet og komponentoppsummeringsmålene har en gjennomsnittlig på 50 og et standardavvik på 10, basert på USAs generelle befolkning i 2009. Poeng over og under 50 er over og velow gjennomsnittet. |
Inntil uke 16
|
|
Påfølgende økt antall blodplater (≥2 påfølgende PLT ≥ 30 000/µL)
Tidsramme: Inntil uke 12
|
Andel deltakere som oppnår to eller flere påfølgende blodplatetall på ≥ 30 000/μL atskilt med minst 5 dager og uten bruk av redningsmedisiner
|
Inntil uke 12
|
|
Påfølgende økt antall blodplater (≥2 påfølgende PLT ≥ 50 000/µL)
Tidsramme: Inntil uke 12
|
Andel deltakere som oppnår to eller flere påfølgende blodplatetall på ≥ 50 000/μL atskilt med minst 5 dager og uten bruk av redningsmedisin
|
Inntil uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
10. januar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
10. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Cytopeni
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre studie-ID-numre
- OSCO-P2101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .