Étude sur le SKI-O-703 oral, inhibiteur de SYK, chez des patients atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante et chronique (PTI)

Critère d'intégration:

• Diagnostic du PTI primaire (persistant ou chronique)
• N'a pas répondu ou a rechuté après au moins 1 traitement antérieur, avec une numération plaquettaire < 30 000/µL à 2 occasions à au moins 7 jours d'intervalle avec la numération de confirmation le premier jour du traitement
• Fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate
• Statut de performance ECOG de 0, 1 ou 2
• Les sujets masculins et féminins, le sujet et leurs partenaires en âge de procréer acceptent d'utiliser des méthodes de contraception médicalement acceptables pendant l'étude et pendant 6 mois après l'arrêt du médicament à l'étude (à l'exclusion des femmes qui ne sont pas en âge de procréer et des hommes qui ont été stérilisés). Les hommes qui ont été stérilisés doivent être confirmés comme ayant un nombre de spermatozoïdes négatif à 2 reprises consécutives.)
• Les sujets masculins acceptent de ne pas donner de sperme pendant 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude
• Les sujets féminins ont des tests de grossesse négatifs lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de malignité active actuelle nécessitant ou susceptible de nécessiter un traitement chimiothérapeutique ou chirurgical au cours de l'étude, à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome, du carcinome in situ du col de l'utérus et du cancer de la prostate localisé géré par surveillance active
• Transfusion avec du sang ou des produits sanguins ou plasmaphérèse dans les 2 semaines précédant la première administration du médicament à l'étude
• Antécédents de coagulopathie héréditaire connue ou thrombose artérielle ou veineuse profonde récente au cours des 6 mois précédents
• Modification de la dose de corticoïdes ou d'immunosuppresseurs dans les 2 semaines précédant le jour 1
• Traitement avec des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine dans les 2 semaines précédant le jour 1
• Traitement par rituximab ou splénectomie dans les 8 semaines précédant le jour 1
• Traitement avec des immunoglobulines intraveineuses (IgIV) dans les 4 semaines précédant le jour 1
• Infection aiguë nécessitant des antibiotiques oraux dans les 2 semaines
• Infections nécessitant une antibiothérapie intraveineuse ou une hospitalisation dans les 3 mois
• Résultats de test positifs au dépistage du virus de l'immunodéficience humaine, de l'antigène de surface de l'hépatite B ou de l'anticorps du virus de l'hépatite C ou résultat positif pour l'anticorps de base de l'hépatite B avec un résultat négatif pour l'antigène de surface de l'hépatite B
• A reçu un vaccin vivant dans les 28 jours précédant le jour 1 ou prévoit d'en recevoir un pendant l'étude
• Antécédents ou présence de toute maladie gastro-intestinale, hépatique ou rénale ou de toute autre affection connue pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments
• Hypertension non contrôlée
• Le sujet présentait des résultats d'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations d'intervalle QT corrigé par la formule de Fridericia (QTcF)> 450 msec (hommes) ou> 470 msec (femmes), des arythmies cardiaques ou des anomalies cardiaques ou ECG cliniquement significatives
• Le sujet a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies - Utilisation concomitante d'anticoagulants et d'inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire, y compris l'aspirine (dans les 14 jours suivant l'administration prévue jusqu'à la fin du suivi)
• Sujet féminin qui est actuellement enceinte ou qui allaite
• Traitement antérieur avec un inhibiteur de SYK
• Chirurgie planifiée dans le laps de temps de la période de dosage.