Estudo de SKI-O-703 Oral, Inibidor SYK, em Pacientes com Trombocitopenia Imune Persistente e Crônica (ITP)
9 de julho de 2024 atualizado por: Oscotec Inc.
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose paralela para avaliar a eficácia e a segurança do SKI-O-703 oral, inibidor de SYK, em pacientes com trombocitopenia imune persistente e crônica (PTI)
Estudo em pacientes com Trombocitopenia Imune (PTI) persistente e crônica, que não responderam ou recaíram após terapia anterior, com contagem de plaquetas <30.000/µL.
O paciente será dividido aleatoriamente em 2 grupos com dois níveis de dose de SKI-O-703 200 mg BID, 400 mg BID e placebo; administrado por via oral duas vezes ao dia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo avaliará a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de doses selecionadas (200 mg BID e 400 mg BID) de SKI-O-703 em pacientes com PTI persistente e crônica que falharam em responder ou recidiva após terapia anterior, com contagem de plaquetas <30.000/µL. em 2 ocasiões com pelo menos 7 dias de intervalo com a contagem confirmatória no primeiro dia de tratamento.
os indivíduos participarão de 3 grupos de tratamento (24 indivíduos em cada um dos grupos de tratamento ativo e 12 indivíduos no grupo placebo). A duração total do estudo será de 20 semanas por indivíduo, que consiste em até 4 semanas de período de triagem, 12 semanas de período de tratamento e 4 semanas de período de acompanhamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
61
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Carretera de Colmenar Viejo Km. 9100
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Avenida de Cordoba, s/n
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Paseo Castellana 261
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Málaga, Espanha, 29010
- Hosptial Regional Universitario de Malaga - Hospital General, Avenida Carlos Haya, s/n
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Salamanca, Espanha, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico, Paseo de San Vincent, 58
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio, Avenida Manuel Siurot, Centro de Diagnostico y Tratamiento
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia, Avda Fernando Abril Martorell no° 106
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Madrid
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Pozuelo De Alarcón, Madrid, Espanha, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid, Calle Diego De Velazquez 1
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California, 1441 Eastlake Ave.
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 22705
- Duke University Medical Center, 2301 Erwin Road
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University, 600 Moye Boulevard
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue
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Larissa, Grécia, 41110
- University Hospital of Larissa, Mezourlo
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Thessaloníki, Grécia, 54636
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki, Kyriakidi Stilponos 1
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Thessaloníki, Grécia, 54642
- Hippokration Hospital, Konstantinoupoleos 49
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Thessaloníki, Grécia, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki, Exohi
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Achaia
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Patras, Achaia, Grécia, 26500
- University General Hospital of Patras, Department of Internal Medicine, Hematology Division, Rio Patra
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Attiki
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Athens, Attiki, Grécia, 11526
- Laiko General Hsoptial of Athens, 16 Sevastoupoleos Street
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Bydgoszcz, Polônia, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Ujejskiego 75
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Gdańsk, Polônia, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii, Smoluchowskiego 17
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Gdańsk, Polônia, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii, Aleja Zwyciestwa 31/32
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Wrocław, Polônia
- EMC Instytut Medyczny S.A Przychondnia przy Łowieckiej, Łowiecka
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Seoul, Republica da Coréia, 5505
- Asan Medical Center - PPDS, 88 Olympic-ro 43-gil, Songpa-gu
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Seoul, Republica da Coréia, 6351
- Samsung Medical Center PPDS, 81 Irwon-dong Gangnam-gu
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Soeul, Republica da Coréia, 3080
- Seoul National University Hospital, 101 Daehak-Ro, Jongno-Gu
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Soeul, Republica da Coréia, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System, 50-1 Yonsei-Ro, Seodaemun-Gu
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Gyeonggido
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Suwon-si, Gyeonggido, Republica da Coréia, 16499
- Ajou University Hospital, 164 World Cup-ro, Yeongtong-gu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PTI primária (persistente ou crônica)
- Falha em responder ou recaída após pelo menos 1 terapia anterior, com contagem de plaquetas <30.000/µL em 2 ocasiões com pelo menos 7 dias de intervalo com a contagem confirmatória no primeiro dia de tratamento
- Função hematológica, hepática e renal adequadas
- Status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2
- Indivíduos do sexo masculino e feminino, o indivíduo e seus parceiros com potencial para engravidar concordam em usar métodos de contracepção clinicamente aceitáveis durante o estudo e por 6 meses após a descontinuação do medicamento do estudo (excluindo mulheres que não têm potencial para engravidar e homens que foram esterilizados. Homens que foram esterilizados devem ter confirmação de contagem de esperma negativa em 2 ocasiões consecutivas.)
- Indivíduos do sexo masculino concordam em não doar esperma por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
- Indivíduos do sexo feminino têm testes de gravidez negativos na triagem.
Critério de exclusão:
- Histórico de malignidade ativa atual que requer ou provavelmente exigirá tratamento quimioterápico ou cirúrgico durante o estudo, com exceção de câncer de pele não melanoma, carcinoma in situ do colo do útero e câncer de próstata localizado gerenciado por vigilância ativa
- Transfusão com sangue ou hemoderivados ou plasmaférese dentro de 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo
- História de coagulopatia hereditária conhecida ou trombose arterial ou venosa profunda recente nos últimos 6 meses
- Mudança na dose de corticosteroide ou imunossupressor dentro de 2 semanas antes do Dia 1
- Tratamento com agonistas dos receptores de trombopoietina dentro de 2 semanas antes do Dia 1
- Tratamento com rituximabe ou esplenectomia nas 8 semanas anteriores ao Dia 1
- Tratamento com imunoglobulinas intravenosas (IVIGs) dentro de 4 semanas antes do Dia 1
- Infecção aguda requerendo antibióticos orais dentro de 2 semanas
- Infecções que requerem antibióticos intravenosos ou hospitalização dentro de 3 meses
- Resultados de teste positivos na triagem para vírus da imunodeficiência humana, antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo do vírus da hepatite C ou resultado positivo para anticorpo core da hepatite B com resultado negativo para antígeno de superfície da hepatite B
- Recebeu vacina viva dentro de 28 dias antes do Dia 1 ou planeja receber uma durante o estudo
- História ou presença de qualquer doença gastrointestinal, hepática ou renal ou qualquer outra condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas
- hipertensão descontrolada
- O sujeito apresentou achados de eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações de intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms (homens) ou > 470 ms (mulheres), arritmias cardíacas ou anormalidades cardíacas ou de ECG clinicamente significativas
- O sujeito recebeu qualquer medicação experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas - Uso concomitante de quaisquer anticoagulantes e medicamentos inibidores da agregação plaquetária, incluindo aspirina (dentro de 14 dias da dosagem planejada até o final do acompanhamento)
- Indivíduo do sexo feminino que está atualmente grávida ou amamentando
- Tratamento prévio com um inibidor de SYK
- Cirurgia planejada no período de dosagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SKI-O-703 200 mg
2 cápsulas de 100 mg de SKI-O-703 BID (duas vezes ao dia) com intervalo de 12 horas + 2 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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As cápsulas SKI-O-703 conterão 100 mg de substância medicamentosa.
As cápsulas de placebo são preenchidas com celulose microcristalina.
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Experimental: SKI-O-703 400 mg
4 cápsulas de 100 mg SKI-O-703 + 0 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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As cápsulas SKI-O-703 conterão 100 mg de substância medicamentosa.
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Comparador de Placebo: Placebo
4 cápsulas de placebo durante 12 semanas
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As cápsulas de placebo são preenchidas com celulose microcristalina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta plaquetária
Prazo: Até a semana 12
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Contagem de plaquetas >= 30.000/µL e dobrando a linha de base (média de 2 contagens anteriores)
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Até a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAGs) e EAs que levam à descontinuação
Prazo: Até a semana 16
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O número de participantes com Eventos Adversos (EAs), Eventos Adversos Graves (EAGs) e EAs que levam à Descontinuação cada.
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Até a semana 16
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Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais
Prazo: Até a semana 16
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As medições de sinais vitais consideradas clinicamente significativas no julgamento médico e científico do investigador são registradas como EAs.
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Até a semana 16
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Número de participantes com anormalidades no eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Até a semana 16
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Anormalidades no eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações que foram registradas como eventos adversos
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Até a semana 16
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Número de participantes com anomalias no exame físico
Prazo: Até a semana 16
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Anormalidades no exame físico que foram registradas como eventos adversos
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Até a semana 16
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Pontuação de qualidade de vida
Prazo: Até a semana 16
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A qualidade de vida medida pelo Short Form Questionnaire (SF-36) consiste em oito domínios de saúde: funcionamento físico, função física, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, função emocional e saúde mental. As pontuações da escala variam de 0 a 100 pontuações (teoricamente), com pontuações mais altas indicando melhor saúde. Cada pontuação do domínio de saúde contribui para as pontuações do Resumo do Componente Físico (PCS) e do Resumo do Componente Mental (MCS). Tanto o PCS quanto o MCS são pontuações resumidas calculadas usando pesos fatoriais associados para a respectiva pontuação resumida aplicada a todas as oito escalas. Para faixas gerais de PCS e MCS (nenhuma faixa teórica completa disponível), o SF-36 versão 2 utiliza pontuação baseada em normas envolvendo um método linear de transformação de pontuação T para que as pontuações para cada domínio de saúde e medidas de resumo de componentes tenham uma média de 50 e um desvio padrão de 10, com base na população geral dos EUA de 2009. Pontuações acima e abaixo de 50 estão acima e abaixo da média. |
Até a semana 16
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Contagens de plaquetas aumentadas consecutivamente (≥2 PLT consecutivas ≥ 30.000/µL)
Prazo: Até a semana 12
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Proporção de participantes que alcançaram duas ou mais contagens de plaquetas consecutivas ≥ 30.000/μL separadas por pelo menos 5 dias e sem uso de medicação de resgate
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Até a semana 12
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Contagens de plaquetas aumentadas consecutivamente (≥2 PLT consecutivas ≥ 50.000/µL)
Prazo: Até a semana 12
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Proporção de participantes que alcançaram duas ou mais contagens de plaquetas consecutivas ≥ 50.000/μL separadas por pelo menos 5 dias e sem uso de medicação de resgate
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Até a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
10 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
10 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Citopenia
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- OSCO-P2101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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