クローン病における嚢瘻の治療のための間葉系幹細胞 (IPAAF)

回腸嚢肛門吻合 (IPAA) を伴う直腸結腸切除術は、依然として潰瘍性大腸炎 (UC) 患者にとって最適な処置です。 IPAA は、良好な長期的な機能的結果と生活の質を維持しながら、リスクのある組織を除去して腸の連続性を回復することを可能にします。 IPAA 後に短期間の術後罹患率を経験する患者は 30% 未満ですが、最大 15% のパウチが技術的または炎症性の合併症により最終的に失敗し、その大部分はパウチから肛門周囲または膣の位置への瘻孔として現れます。 瘻管によるパウチ障害は、治療が難しいことで知られています。 免疫抑制剤や局所修復の試みにもかかわらず、ほとんどの患者はパウチ切除と永久オストミーに終わります。 これは、ボディイメージと生活の質に影響を与えるため、一部の患者にとって壊滅的な結果になる可能性があります。

最初の IPAA 後の骨盤内敗血症は、患者の 5% から 25% で報告されており、骨盤線維症の発症とポーチの拡張性の低下によるポーチ障害の主な原因であり、最終的にはポーチ機能の低下につながります。 骨盤内敗血症および嚢瘻の発生の主な原因の 1 つは、嚢のクローン病 (CD) です。 大部分のパウチは UC 用に作られていますが、IPAA 患者の最大 25% が UC から CD への診断の変更、またはパウチの de novo CD の発生を経験することになります。

間葉系幹細胞 (MSC) によるクローン瘻の治癒の成功に関する最初の報告は 2003 年でした。 それ以来、大きな熱意により、肛門周囲CDに対するMSCの安全性と有効性を研究するために設計されたいくつかの第I相第II相および第III相試験に拍車がかかり、そのすべてが安全性と有効性に関して有望な結果を報告しています. 現在 300 人以上の患者が治療を受けており、肛門周囲のクローン瘻を治癒するための MSC の局所送達を支持する多くの証拠があります。 嚢周囲瘻は、瘻孔の内部開口部を含む直腸の代わりに、内部開口部が直腸の代わりに構築された回腸嚢にあることを除いて、クローンの肛門周囲瘻に似ています。

間葉系幹細胞による肛門周囲クローン病の治療における高い安全性プロファイルと相対的な成功を考慮して、研究者はGMPグレードの同種骨髄由来MSC細胞株を使用して安全性を確立し、二次的に回腸嚢瘻患者の治癒を監視しています。パウチのクローン病。 この試験では、同種骨髄由来間葉系幹細胞 (MSC) を使用して再生シグナルを生成します。 IPAA における MSC の特定の理論的根拠は、1) 抗炎症特性に基づいています。 2) 有効性と安全性を実証する、この状態および肛門周囲クローン瘻における MSC の公開された経験。 3) それらの分離と増殖のための cGMP 法の存在。

この研究では、少なくとも 6 か月前に IPAA を受け、現在、嚢のクローン病に関連する嚢周囲瘻を有する成人男性および女性を登録します。 従来の医学療法に難治性の患者が考慮されます。 登録される患者は、現在の適応症を満たす患者です。