En langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til RGX-501
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) er en sjelden genetisk metabolsk lidelse karakterisert ved manglende eller sterkt redusert kapasitet til å katabolisere sirkulerende LDL-partikler av den hepatiske LDL-reseptoren. Som en konsekvens presenterer HoFH-personer unormale nivåer av totalt plasmakolesterol (LDL-C), noe som resulterer i alvorlig aterosklerose som ofte fører til tidlig utbrudd av kardiovaskulær sykdom. Tidlig igangsetting av aggressiv behandling for disse pasientene er derfor viktig. Dessverre, til tross for eksisterende terapier, kan behandlede LDL-C-nivåer holde seg godt over akseptable nivåer. Dermed kan den funksjonelle erstatningen av den defekte LDLR via AAV-basert leverrettet genterapi, RGX-501, være en levedyktig tilnærming for å behandle denne sykdommen og forbedre responsen på nåværende lipidsenkende behandlinger.
Dette er en prospektiv, observasjonsstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten etter en enkelt administrering av RGX-501. Kvalifiserte deltakere er de som tidligere har registrert seg i en klinisk studie og mottatt en enkelt intravenøs infusjon av RGX-501.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Nashville location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en deltaker tidligere ha mottatt RGX-501 i en egen foreldreprøve, og deltakerens eller deltakerens juridiske verge(r) er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter arten av studien har blitt forklart, før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
RGX-501
Studiedeltakere som har mottatt RGX-501 genterapi i en egen foreldrestudie
|
Ingen undersøkelsesprodukter vil bli administrert i denne studien.
Alle deltakerne har tidligere fått en engangs intravenøs infusjon av RGX-501 i en egen klinisk studie
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall hendelser med nye og uventede uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser.
Tidsramme: Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
Antall ganger en ny og uventet bivirkning og/eller alvorlig bivirkning rapporteres.
|
Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det absolutte LDL-C-nivået i mg/dL ved beta-kvantifisering
Tidsramme: År 3 etter å ha mottatt behandling med RGX-501
|
Absolutt LDL-C-nivå ved beta-kvantifisering ved år 3 etter å ha mottatt behandling med RGX-501
|
År 3 etter å ha mottatt behandling med RGX-501
|
|
Absolutt totalkolesterol, LDL-C, lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C), lipoproteinkolesterol med høy tetthet (HDL-C), beregnet ikke-HDL-C, triglyserider (TG) og lipoprotein a (Lp(a)) over studietiden
Tidsramme: Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
Absolutt totalkolesterol, LDL-C, lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C), lipoproteinkolesterol med høy tetthet (HDL-C), beregnet ikke-HDL-C, triglyserider (TG) og lipoprotein a (Lp(a)) over studietiden
|
Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
|
Bruk av lipidsenkende terapier over tid
Tidsramme: Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
Bruk av lipidsenkende terapier over tid
|
Inntil 5 år etter mottatt behandling med RGX-501
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RGX-501-102
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .