Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RGX-501
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) est une maladie métabolique génétique rare caractérisée par une capacité absente ou sévèrement réduite à cataboliser les particules LDL circulantes par le récepteur hépatique LDL. En conséquence, les sujets HoFH présentent des taux anormaux de cholestérol plasmatique total (LDL-C), entraînant une athérosclérose sévère conduisant souvent à l'apparition précoce de maladies cardiovasculaires. L'initiation précoce d'un traitement agressif pour ces patients est donc essentielle. Malheureusement, malgré les thérapies existantes, les niveaux de LDL-C traités pourraient rester bien au-dessus des niveaux acceptables. Ainsi, le remplacement fonctionnel du LDLR défectueux via une thérapie génique dirigée vers le foie basée sur l'AAV, RGX-501, peut être une approche viable pour traiter cette maladie et améliorer la réponse aux traitements hypolipidémiants actuels.
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme après une seule administration de RGX-501. Les participants éligibles sont ceux qui se sont déjà inscrits à une étude clinique et ont reçu une seule perfusion intraveineuse de RGX-501.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H1T1C8
- Montreal location
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
- Rotterdam location
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Nashville Location
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Pour être éligible à participer à cette étude, un participant doit avoir précédemment reçu RGX-501 dans un essai parental séparé, et le participant ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du participant est/(sont) disposé(s) et capable(s) de fournir un consentement éclairé écrit et signé après la nature de l'étude a été expliquée, avant toute procédure liée à la recherche.
Critère d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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RGX-501
Participants à l'étude qui ont reçu la thérapie génique RGX-501 dans un essai parent séparé
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Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Tous les participants ont déjà reçu une perfusion intraveineuse unique de RGX-501 dans un essai clinique distinct
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'incidents d'événements indésirables nouveaux et inattendus et d'événements indésirables graves.
Délai: Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Le nombre de fois où un événement indésirable nouveau et inattendu et/ou un événement indésirable grave est signalé.
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Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le niveau absolu de LDL-C en mg/dL par quantification bêta
Délai: 3ème année après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Niveau absolu de LDL-C par quantification bêta à l'année 3 après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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3ème année après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Cholestérol total absolu, LDL-C, cholestérol à lipoprotéines de très basse densité (VLDL-C), cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C), non-HDL-C calculé, triglycérides (TG) et lipoprotéine a (Lp(a)) sur la durée de l'étude
Délai: Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Cholestérol total absolu, LDL-C, cholestérol à lipoprotéines de très basse densité (VLDL-C), cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C), non-HDL-C calculé, triglycérides (TG) et lipoprotéine a (Lp(a)) sur la durée de l'étude
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Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Utilisation des thérapies hypolipidémiantes au fil du temps
Délai: Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Utilisation des thérapies hypolipidémiantes au fil du temps
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Jusqu'à 5 ans après avoir reçu un traitement avec RGX-501
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RGX-501-102
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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