Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia do RGX-501
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (HoFH) é um distúrbio metabólico genético raro caracterizado pela ausência ou capacidade severamente reduzida de catabolizar as partículas de LDL circulantes pelo receptor de LDL hepático. Como consequência, os indivíduos HoFH apresentam níveis anormais de colesterol total no plasma (LDL-C), resultando em aterosclerose grave, muitas vezes levando ao início precoce da doença cardiovascular. O início precoce do tratamento agressivo para esses pacientes é, portanto, essencial. Infelizmente, apesar das terapias existentes, os níveis de LDL-C tratados podem permanecer bem acima dos níveis aceitáveis. Assim, a substituição funcional do LDLR defeituoso via terapia gênica dirigida ao fígado baseada em AAV, RGX-501, pode ser uma abordagem viável para tratar esta doença e melhorar a resposta aos tratamentos atuais para redução de lipídios.
Este é um estudo observacional prospectivo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo após uma única administração de RGX-501. Os participantes elegíveis são aqueles que já se inscreveram em um estudo clínico e receberam uma única infusão intravenosa de RGX-501.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T1C8
- Montreal location
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Nashville Location
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Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Rotterdam location
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Para ser elegível para participar deste estudo, um participante deve ter recebido anteriormente RGX-501 em um estudo parental separado, e o participante ou seu(s) tutor(es) legal(is) está(ão) disposto(s) e capaz(es) de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo foi explicada, antes de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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RGX-501
Participantes do estudo que receberam terapia genética RGX-501 em um estudo parental separado
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Nenhum produto experimental será administrado neste estudo.
Todos os participantes receberam anteriormente uma infusão intravenosa única de RGX-501 em um ensaio clínico separado
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de incidentes de eventos adversos novos e inesperados e eventos adversos graves.
Prazo: Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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O número de vezes que um evento adverso novo e inesperado e/ou evento adverso grave é relatado.
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Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O nível absoluto de LDL-C em mg/dL por quantificação beta
Prazo: Ano 3 após receber tratamento com RGX-501
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Nível absoluto de LDL-C por quantificação beta no ano 3 após receber tratamento com RGX-501
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Ano 3 após receber tratamento com RGX-501
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Colesterol total absoluto, LDL-C, colesterol de lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL-C), colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), não-HDL-C calculado, triglicerídeos (TG) e lipoproteína a (Lp(a)) durante a duração do estudo
Prazo: Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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Colesterol total absoluto, LDL-C, colesterol de lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL-C), colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), não-HDL-C calculado, triglicerídeos (TG) e lipoproteína a (Lp(a)) durante a duração do estudo
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Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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Uso de terapias hipolipemiantes ao longo do tempo
Prazo: Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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Uso de terapias hipolipemiantes ao longo do tempo
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Até 5 anos após receber tratamento com RGX-501
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RGX-501-102
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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