Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности RGX-501
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГоСГ) — редкое генетическое нарушение обмена веществ, характеризующееся отсутствием или резко сниженной способностью катаболизировать циркулирующие частицы ЛПНП печеночным рецептором ЛПНП. Как следствие, у субъектов HoFH обнаруживаются аномальные уровни общего холестерина в плазме (LDL-C), что приводит к тяжелому атеросклерозу, часто приводящему к раннему развитию сердечно-сосудистых заболеваний. Поэтому раннее начало агрессивного лечения этих пациентов имеет важное значение. К сожалению, несмотря на существующие методы лечения, уровни Х-ЛПНП в лечении могут оставаться намного выше допустимых уровней. Таким образом, функциональная замена дефектного LDLR с помощью направленной на печень генной терапии на основе AAV, RGX-501, может быть жизнеспособным подходом к лечению этого заболевания и улучшению ответа на современные гиполипидемические методы лечения.
Это проспективное обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности после однократного введения RGX-501. Приемлемыми участниками являются те, кто ранее участвовал в клиническом исследовании и получил однократное внутривенное вливание RGX-501.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Nashville Location
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Чтобы иметь право на участие в этом исследовании, участник должен ранее получить RGX-501 в отдельном родительском испытании, и участник или законный опекун (ы) участника желает / (могут) предоставить письменное, подписанное информированное согласие после характер исследования был объяснен до проведения каких-либо процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
RGX-501
Участники исследования, получившие генную терапию RGX-501 в отдельном родительском исследовании
|
В этом исследовании не будет вводиться исследуемый продукт.
Все участники ранее получали однократную внутривенную инфузию RGX-501 в отдельном клиническом исследовании.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество случаев новых и неожиданных нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
Временное ограничение: До 5 лет после лечения RGX-501
|
Количество сообщений о новом и неожиданном нежелательном явлении и/или серьезном нежелательном явлении.
|
До 5 лет после лечения RGX-501
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютный уровень холестерина ЛПНП в мг/дл по бета-количественному определению
Временное ограничение: 3-й год после лечения RGX-501
|
Абсолютный уровень холестерина ЛПНП по бета-количественному определению на 3-й год после лечения RGX-501
|
3-й год после лечения RGX-501
|
|
Абсолютный общий холестерин, холестерин ЛПНП, холестерин липопротеинов очень низкой плотности (ХС ЛПОНП), холестерин липопротеинов высокой плотности (ХС ЛПВП), рассчитанный уровень холестерина не-ЛПВП, триглицериды (ТГ) и липопротеин а (Лп(а)) в течение всего периода обучения
Временное ограничение: До 5 лет после лечения RGX-501
|
Абсолютный общий холестерин, холестерин ЛПНП, холестерин липопротеинов очень низкой плотности (ХС ЛПОНП), холестерин липопротеинов высокой плотности (ХС ЛПВП), рассчитанный уровень холестерина не-ЛПВП, триглицериды (ТГ) и липопротеин а (Лп(а)) в течение всего периода обучения
|
До 5 лет после лечения RGX-501
|
|
Использование гиполипидемической терапии с течением времени
Временное ограничение: До 5 лет после лечения RGX-501
|
Использование гиполипидемической терапии с течением времени
|
До 5 лет после лечения RGX-501
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RGX-501-102
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .