Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RGX-501
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH) je vzácná genetická metabolická porucha charakterizovaná nepřítomnou nebo výrazně sníženou schopností katabolizovat cirkulující LDL částice jaterním LDL receptorem. V důsledku toho mají subjekty HoFH abnormální hladiny celkového cholesterolu v plazmě (LDL-C), což vede k těžké ateroskleróze, která často vede k časnému nástupu kardiovaskulárního onemocnění. U těchto pacientů je proto nezbytné včasné zahájení agresivní léčby. Navzdory existujícím terapiím mohou léčené hladiny LDL-C bohužel zůstat výrazně nad přijatelnými hladinami. Funkční náhrada defektního LDLR prostřednictvím genové terapie zaměřené na játra na bázi AAV, RGX-501, tedy může být životaschopným přístupem k léčbě tohoto onemocnění a ke zlepšení reakce na současné léčby snižující hladinu lipidů.
Toto je prospektivní observační studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti po jednorázovém podání RGX-501. Způsobilými účastníky jsou ti, kteří se již dříve zapsali do klinické studie a dostali jednu intravenózní infuzi RGX-501.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nashville Location
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Aby byl účastník způsobilý k účasti v této studii, musí již dříve dostat RGX-501 v samostatném rodičovském hodnocení a jeho zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co povaha studie byla vysvětlena před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
RGX-501
Účastníci studie, kteří podstoupili genovou terapii RGX-501 v samostatné rodičovské studii
|
V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Všichni účastníci již dříve dostali jednorázovou intravenózní infuzi RGX-501 v samostatné klinické studii
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet incidentů nových a neočekávaných nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod.
Časové okno: Až 5 let po léčbě RGX-501
|
Kolikrát byla hlášena nová a neočekávaná nežádoucí příhoda a/nebo vážná nežádoucí příhoda.
|
Až 5 let po léčbě RGX-501
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní hladina LDL-C v mg/dl pomocí beta kvantifikace
Časové okno: Rok 3 po léčbě RGX-501
|
Absolutní hladina LDL-C pomocí beta kvantifikace ve 3. roce po léčbě RGX-501
|
Rok 3 po léčbě RGX-501
|
|
Absolutní celkový cholesterol, LDL-C, lipoproteinový cholesterol s velmi nízkou hustotou (VLDL-C), lipoproteinový cholesterol s vysokou hustotou (HDL-C), vypočtený non-HDL-C, triglyceridy (TG) a lipoprotein a (Lp(a)) po dobu studia
Časové okno: Až 5 let po léčbě RGX-501
|
Absolutní celkový cholesterol, LDL-C, lipoproteinový cholesterol s velmi nízkou hustotou (VLDL-C), lipoproteinový cholesterol s vysokou hustotou (HDL-C), vypočtený non-HDL-C, triglyceridy (TG) a lipoprotein a (Lp(a)) po dobu studia
|
Až 5 let po léčbě RGX-501
|
|
Použití terapií snižujících lipidy v průběhu času
Časové okno: Až 5 let po léčbě RGX-501
|
Použití terapií snižujících lipidy v průběhu času
|
Až 5 let po léčbě RGX-501
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGX-501-102
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .