Hosszú távú nyomon követési vizsgálat az RGX-501 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH) egy ritka genetikai anyagcsere-rendellenesség, amelyet a keringő LDL-részecskék máj LDL-receptorok általi katabolizálásának hiánya vagy erősen csökkent képessége jellemez. Ennek következtében a HoFH alanyok kóros összplazma koleszterinszintet (LDL-C) mutatnak, ami súlyos atherosclerosishoz vezet, ami gyakran a szív- és érrendszeri betegségek korai megjelenéséhez vezet. Ezért ezeknél a betegeknél elengedhetetlen az agresszív kezelés korai megkezdése. Sajnos a meglévő terápiák ellenére a kezelt LDL-C szint jóval az elfogadható szint felett maradhat. Így a hibás LDLR funkcionális pótlása AAV-alapú máj-irányított génterápiával, az RGX-501-gyel, életképes megközelítés lehet e betegség kezelésére és a jelenlegi lipidcsökkentő kezelésekre adott válasz javítására.
Ez egy prospektív, megfigyeléses vizsgálat az RGX-501 egyszeri beadása utáni hosszú távú biztonságosság és hatékonyság értékelésére. A résztvevők azok, akik korábban részt vettek egy klinikai vizsgálatban, és egyszeri intravénás RGX-501 infúziót kaptak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Nashville Location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ahhoz, hogy részt vehessen ebben a vizsgálatban, a résztvevőnek előzetesen meg kell kapnia az RGX-501-et egy külön szülői próba során, és a résztvevő vagy a résztvevő törvényes gyámja hajlandó vagy képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezését adni, miután azt követően. a vizsgálat természetét a kutatással kapcsolatos eljárások előtt elmagyarázták.
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
RGX-501
A vizsgálatban résztvevők, akik RGX-501 génterápiát kaptak egy külön szülői vizsgálatban
|
Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.
Minden résztvevő kapott egyszeri intravénás RGX-501 infúziót egy külön klinikai vizsgálatban
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Új és váratlan nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események száma.
Időkeret: Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
Új és váratlan nemkívánatos esemény és/vagy súlyos nemkívánatos esemény bejelentésének száma.
|
Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az abszolút LDL-C szint mg/dl-ben béta kvantifikációval
Időkeret: 3. év az RGX-501 kezelés után
|
Abszolút LDL-C szint béta kvantifikációval a 3. évben az RGX-501 kezelés után
|
3. év az RGX-501 kezelés után
|
|
Abszolút összkoleszterin, LDL-C, nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C), nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), számított nem HDL-koleszterin, trigliceridek (TG) és lipoprotein a (Lp(a)) a tanulmányi idő alatt
Időkeret: Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
Abszolút összkoleszterin, LDL-C, nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C), nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), számított nem HDL-koleszterin, trigliceridek (TG) és lipoprotein a (Lp(a)) a tanulmányi idő alatt
|
Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
|
Lipidcsökkentő terápiák használata idővel
Időkeret: Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
Lipidcsökkentő terápiák használata idővel
|
Legfeljebb 5 évig az RGX-501 kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RGX-501-102
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .