Eine langfristige Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-501
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung, die durch fehlende oder stark reduzierte Fähigkeit zum Abbau zirkulierender LDL-Partikel durch den hepatischen LDL-Rezeptor gekennzeichnet ist. Infolgedessen weisen HoFH-Patienten anormale Gesamtplasmacholesterinspiegel (LDL-C) auf, was zu schwerer Arteriosklerose führt, die häufig zu einem frühen Ausbruch von Herz-Kreislauf-Erkrankungen führt. Der frühzeitige Beginn einer aggressiven Behandlung dieser Patienten ist daher unerlässlich. Leider können behandelte LDL-C-Spiegel trotz bestehender Therapien deutlich über akzeptablen Werten bleiben. Daher könnte der funktionelle Ersatz des defekten LDLR durch AAV-basierte lebergerichtete Gentherapie, RGX-501, ein praktikabler Ansatz zur Behandlung dieser Krankheit und zur Verbesserung des Ansprechens auf aktuelle lipidsenkende Behandlungen sein.
Dies ist eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit nach einer einzigen Verabreichung von RGX-501. Berechtigte Teilnehmer sind diejenigen, die sich zuvor für eine klinische Studie angemeldet und eine einzelne intravenöse Infusion von RGX-501 erhalten haben.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
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Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
- Rotterdam location
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Nashville Location
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss ein Teilnehmer zuvor RGX-501 in einer separaten Elternstudie erhalten haben, und der Teilnehmer oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Teilnehmers ist/(sind) bereit und in der Lage, danach eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben die Art der Studie wurde vor allen forschungsbezogenen Verfahren erläutert.
Ausschlusskriterien:
- Keiner
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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RGX-501
Studienteilnehmer, die eine RGX-501-Gentherapie in einer separaten Elternstudie erhalten haben
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In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Alle Teilnehmer haben zuvor in einer separaten klinischen Studie eine einmalige intravenöse Infusion von RGX-501 erhalten
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Vorfälle neuer und unerwarteter unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Die Häufigkeit, mit der ein neues und unerwartetes unerwünschtes Ereignis und/oder schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis gemeldet wird.
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Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Der absolute LDL-C-Spiegel in mg/dL durch Beta-Quantifizierung
Zeitfenster: Jahr 3 nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Absoluter LDL-C-Spiegel durch Beta-Quantifizierung im Jahr 3 nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Jahr 3 nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Absolutes Gesamtcholesterin, LDL-C, Lipoproteincholesterin sehr niedriger Dichte (VLDL-C), Lipoproteincholesterin hoher Dichte (HDL-C), berechnetes Nicht-HDL-C, Triglyceride (TG) und Lipoprotein a (Lp(a)) über die Studiendauer
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Absolutes Gesamtcholesterin, LDL-C, Lipoproteincholesterin sehr niedriger Dichte (VLDL-C), Lipoproteincholesterin hoher Dichte (HDL-C), berechnetes Nicht-HDL-C, Triglyceride (TG) und Lipoprotein a (Lp(a)) über die Studiendauer
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Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Verwendung von lipidsenkenden Therapien im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Verwendung von lipidsenkenden Therapien im Laufe der Zeit
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Bis zu 5 Jahre nach Erhalt der Behandlung mit RGX-501
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RGX-501-102
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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