评估 RGX-501 安全性和有效性的长期随访研究
2023年3月8日 更新者：REGENXBIO Inc.
这项长期观察性研究旨在跟踪在另一项临床研究中接受基因治疗的受试者，这些受试者用于治疗其纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 疾病。
本研究旨在跟踪这些受试者自他们接受治疗以来长达 5 年的时间，以寻找任何长期安全问题。
作为本研究的一部分，没有提供研究药物或治疗。
研究概览
详细说明
纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 是一种罕见的遗传代谢疾病，其特征是肝脏 LDL 受体分解代谢循环 LDL 颗粒的能力缺失或严重降低。 因此，HoFH 受试者表现出异常的总血浆胆固醇 (LDL-C) 水平，导致严重的动脉粥样硬化，通常导致心血管疾病的早期发作。 因此，对这些患者尽早开始积极治疗至关重要。 不幸的是，尽管存在现有疗法，但治疗后的 LDL-C 水平可能仍远高于可接受的水平。 因此，通过基于 AAV 的肝脏定向基因疗法 RGX-501 功能性替代有缺陷的 LDLR 可能是治疗这种疾病和改善对当前降脂治疗反应的可行方法。
这是一项前瞻性观察性研究，旨在评估单次给药 RGX-501 后的长期安全性和有效性。 符合条件的参与者是那些以前参加过临床研究并接受过单次静脉输注 RGX-501 的人。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
8
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H1T1C8
- Montreal location
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Nashville Location
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Rotterdam、荷兰、3015 CE
- Rotterdam location
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
之前在单独的父母试验中接受过 RGX-501 的参与者
描述
纳入标准：
- 要有资格参加本研究，参与者必须之前在单独的父母试验中接受过 RGX-501，并且参与者或参与者的法定监护人愿意并能够在之后提供书面的、签署的知情同意书在任何与研究相关的程序之前，已经解释了研究的性质。
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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RGX-501
在单独的亲本试验中接受过 RGX-501 基因治疗的研究参与者
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本研究将不使用任何研究产品。
所有参与者之前都曾在一项单独的临床试验中接受过一次性 RGX-501 静脉输注
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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新的和未预料到的不良事件和严重不良事件的发生次数。
大体时间：接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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报告新的和意外的不良事件和/或严重不良事件的次数。
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接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 beta 量化以 mg/dL 表示的绝对 LDL-C 水平
大体时间：接受 RGX-501 治疗后第 3 年
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接受 RGX-501 治疗后第 3 年通过 beta 量化获得的绝对 LDL-C 水平
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接受 RGX-501 治疗后第 3 年
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绝对总胆固醇、LDL-C、极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、计算的非 HDL-C、甘油三酯 (TG) 和脂蛋白 a (Lp(a))在学习期间
大体时间：接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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绝对总胆固醇、LDL-C、极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、计算的非 HDL-C、甘油三酯 (TG) 和脂蛋白 a (Lp(a))在学习期间
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接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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随着时间的推移使用降脂疗法
大体时间：接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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随着时间的推移使用降脂疗法
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接受 RGX-501 治疗后长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月30日
初级完成 (预期的)
2024年9月29日
研究完成 (预期的)
2025年9月29日
研究注册日期
首次提交
2019年9月3日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月3日
首次发布 (实际的)
2019年9月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月8日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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