Długoterminowe badanie uzupełniające w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności RGX-501
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH) jest rzadkim genetycznym zaburzeniem metabolicznym charakteryzującym się brakiem lub znacznie zmniejszoną zdolnością do katabolizacji krążących cząsteczek LDL przez wątrobowy receptor LDL. W konsekwencji osoby z HoFH wykazują nieprawidłowy poziom całkowitego cholesterolu w osoczu (LDL-C), co skutkuje ciężką miażdżycą, często prowadzącą do wczesnego początku choroby sercowo-naczyniowej. Dlatego konieczne jest wczesne rozpoczęcie agresywnego leczenia tych pacjentów. Niestety, pomimo istniejących terapii, leczone poziomy LDL-C mogą pozostać znacznie powyżej dopuszczalnych poziomów. Zatem funkcjonalne zastąpienie wadliwego LDLR za pomocą terapii genowej ukierunkowanej na wątrobę opartej na AAV, RGX-501, może być realnym podejściem do leczenia tej choroby i poprawy odpowiedzi na obecne terapie obniżające poziom lipidów.
Jest to prospektywne, obserwacyjne badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności po pojedynczym podaniu RGX-501. Kwalifikujący się uczestnicy to ci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym i otrzymali pojedynczą infuzję dożylną RGX-501.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Nashville Location
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, uczestnik musi wcześniej otrzymać RGX-501 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców, a uczestnik lub opiekunowie prawni uczestnika chcą i są w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę po charakter badania został wyjaśniony przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Nic
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
RGX-501
Uczestnicy badania, którzy otrzymali terapię genową RGX-501 w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców
|
W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Wszyscy uczestnicy otrzymali wcześniej jednorazowy wlew dożylny RGX-501 w oddzielnym badaniu klinicznym
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba przypadków nowych i nieoczekiwanych zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Ile razy zgłoszono nowe i nieoczekiwane zdarzenie niepożądane i/lub poważne zdarzenie niepożądane.
|
Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględny poziom LDL-C w mg/dl za pomocą oznaczenia ilościowego beta
Ramy czasowe: Rok 3 po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Bezwzględny poziom LDL-C na podstawie oznaczenia ilościowego beta w 3. roku po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Rok 3 po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
|
Całkowity cholesterol, LDL-C, cholesterol lipoproteinowy o bardzo małej gęstości (VLDL-C), cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C), obliczony cholesterol nie-HDL, trójglicerydy (TG) i lipoproteina a (Lp(a)) w czasie trwania studiów
Ramy czasowe: Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Całkowity cholesterol, LDL-C, cholesterol lipoproteinowy o bardzo małej gęstości (VLDL-C), cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C), obliczony cholesterol nie-HDL, trójglicerydy (TG) i lipoproteina a (Lp(a)) w czasie trwania studiów
|
Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
|
Stosowanie terapii hipolipemizujących w czasie
Ramy czasowe: Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Stosowanie terapii hipolipemizujących w czasie
|
Do 5 lat po otrzymaniu leczenia RGX-501
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGX-501-102
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .