Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-501
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
L'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) è una rara malattia metabolica genetica caratterizzata da una capacità assente o gravemente ridotta di catabolizzare le particelle LDL circolanti da parte del recettore epatico delle LDL. Di conseguenza, i soggetti con HoFH presentano livelli anormali di colesterolo plasmatico totale (LDL-C), con conseguente grave aterosclerosi che spesso porta all'insorgenza precoce di malattie cardiovascolari. L'inizio precoce di un trattamento aggressivo per questi pazienti è quindi essenziale. Sfortunatamente, nonostante le terapie esistenti, i livelli di LDL-C trattati potrebbero rimanere ben al di sopra dei livelli accettabili. Pertanto, la sostituzione funzionale del LDLR difettoso tramite terapia genica diretta al fegato basata su AAV, RGX-501, può essere un approccio praticabile per trattare questa malattia e migliorare la risposta agli attuali trattamenti ipolipemizzanti.
Questo è uno studio prospettico osservazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dopo una singola somministrazione di RGX-501. I partecipanti idonei sono coloro che in precedenza si sono iscritti a uno studio clinico e hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di RGX-501.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Olanda, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Nashville Location
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Per essere idoneo a partecipare a questo studio, un partecipante deve aver ricevuto in precedenza RGX-501 in uno studio genitore separato e il partecipante o il/i tutore/i legale/i del partecipante è/(sono) disposto/a e in grado di fornire il consenso informato scritto e firmato dopo la natura dello studio è stata spiegata, prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
RGX-501
Partecipanti allo studio che hanno ricevuto la terapia genica RGX-501 in uno studio genitore separato
|
In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Tutti i partecipanti hanno precedentemente ricevuto un'infusione endovenosa una tantum di RGX-501 in uno studio clinico separato
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di incidenti di eventi avversi nuovi e inattesi e di eventi avversi gravi.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Il numero di volte in cui viene segnalato un evento avverso nuovo e inatteso e/o un evento avverso grave.
|
Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Il livello assoluto di LDL-C in mg/dL mediante quantificazione beta
Lasso di tempo: Anno 3 dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Livello assoluto di LDL-C mediante quantificazione beta all'anno 3 dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Anno 3 dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
|
Colesterolo totale assoluto, LDL-C, colesterolo lipoproteico a densità molto bassa (VLDL-C), colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), colesterolo non-HDL calcolato, trigliceridi (TG) e lipoproteina a (Lp(a)) durante la durata dello studio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Colesterolo totale assoluto, LDL-C, colesterolo lipoproteico a densità molto bassa (VLDL-C), colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), colesterolo non-HDL calcolato, trigliceridi (TG) e lipoproteina a (Lp(a)) durante la durata dello studio
|
Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
|
Uso di terapie ipolipemizzanti nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Uso di terapie ipolipemizzanti nel tempo
|
Fino a 5 anni dopo aver ricevuto il trattamento con RGX-501
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RGX-501-102
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .