Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de RGX-501
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH, por sus siglas en inglés) es un trastorno metabólico genético raro que se caracteriza por la ausencia o una reducción severa de la capacidad para catabolizar partículas de LDL circulantes por el receptor de LDL hepático. Como consecuencia, los sujetos con HoFH presentan niveles anormales de colesterol total en plasma (LDL-C), lo que da como resultado aterosclerosis grave que a menudo conduce a la aparición temprana de enfermedades cardiovasculares. Por lo tanto, es esencial el inicio temprano de un tratamiento agresivo para estos pacientes. Desafortunadamente, a pesar de las terapias existentes, los niveles de LDL-C tratados podrían permanecer muy por encima de los niveles aceptables. Por lo tanto, el reemplazo funcional del LDLR defectuoso a través de la terapia génica dirigida al hígado basada en AAV, RGX-501, puede ser un enfoque viable para tratar esta enfermedad y mejorar la respuesta a los tratamientos hipolipemiantes actuales.
Este es un estudio observacional prospectivo para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo después de una sola administración de RGX-501. Los participantes elegibles son aquellos que previamente se inscribieron en un estudio clínico y recibieron una única infusión intravenosa de RGX-501.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T1C8
- Montreal location
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Nashville Location
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Rotterdam location
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Para ser elegible para participar en este estudio, un participante debe haber recibido previamente RGX-501 en un ensayo separado para padres, y el participante o el(los) tutor(es) legal(es) del participante está(n) dispuesto(s) y puede(n) proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de se ha explicado la naturaleza del estudio, antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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RGX-501
Participantes del estudio que recibieron terapia génica RGX-501 en un ensayo separado para padres
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En este estudio no se administrará ningún producto en investigación.
Todos los participantes recibieron previamente una infusión intravenosa única de RGX-501 en un ensayo clínico separado
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de incidentes de eventos adversos nuevos e inesperados y eventos adversos graves.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Número de veces que se notifica un evento adverso nuevo e inesperado y/o un evento adverso grave.
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Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El nivel absoluto de LDL-C en mg/dL por cuantificación beta
Periodo de tiempo: Año 3 después de recibir tratamiento con RGX-501
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Nivel absoluto de LDL-C por cuantificación beta en el año 3 después de recibir tratamiento con RGX-501
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Año 3 después de recibir tratamiento con RGX-501
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Colesterol total absoluto, LDL-C, colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C), colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), no-HDL-C calculado, triglicéridos (TG) y lipoproteína a (Lp(a)) durante la duración del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Colesterol total absoluto, LDL-C, colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C), colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), no-HDL-C calculado, triglicéridos (TG) y lipoproteína a (Lp(a)) durante la duración del estudio
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Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Uso de terapias hipolipemiantes a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Uso de terapias hipolipemiantes a lo largo del tiempo
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Hasta 5 años después de recibir tratamiento con RGX-501
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RGX-501-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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