Pitkäaikainen seurantatutkimus RGX-501:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) on harvinainen geneettinen aineenvaihduntahäiriö, jolle on tunnusomaista puuttuva kyky kataboloida verenkierrossa olevia LDL-partikkeleita maksan LDL-reseptorin toimesta tai se on heikentynyt. Tämän seurauksena HoFH-potilailla on epänormaalit plasman kokonaiskolesterolin (LDL-C) tasot, mikä johtaa vakavaan ateroskleroosiin, joka johtaa usein sydän- ja verisuonitautien varhaiseen puhkeamiseen. Siksi näiden potilaiden aggressiivisen hoidon varhainen aloittaminen on välttämätöntä. Valitettavasti olemassa olevista hoidoista huolimatta hoidetut LDL-kolesteroliarvot voivat pysyä reilusti hyväksyttävien tason yläpuolella. Siten viallisen LDLR:n toiminnallinen korvaaminen AAV-pohjaisella maksaohjatulla geeniterapialla, RGX-501, voi olla käyttökelpoinen lähestymistapa tämän taudin hoitamiseen ja vasteen parantamiseen nykyisille lipidejä alentaville hoidoille.
Tämä on prospektiivinen, havainnollinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa RGX-501:n yhden annon jälkeen. Tukikelpoisia osallistujia ovat ne, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet kliiniseen tutkimukseen ja saaneet yhden suonensisäisen RGX-501-infuusion.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Nashville Location
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ollakseen oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen osallistujan on täytynyt saada aiemmin RGX-501 erillisessä vanhempainkokeessa ja osallistujan tai osallistujan laillinen huoltaja/huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoisen suostumuksen tutkimuksen luonne on selitetty ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
RGX-501
Tutkimukseen osallistujat, jotka ovat saaneet RGX-501-geeniterapiaa erillisessä vanhempaintutkimuksessa
|
Tutkimustuotetta ei anneta tässä tutkimuksessa.
Kaikki osallistujat ovat aiemmin saaneet kertaluonteisen suonensisäisen RGX-501-infuusion erillisessä kliinisessä tutkimuksessa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uusien ja odottamattomien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien määrä.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
Niiden kertojen lukumäärä, jolloin uusi ja odottamaton haittatapahtuma ja/tai vakava haittatapahtuma on raportoitu.
|
Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen LDL-kolesterolitaso mg/dl beetakvantifioimalla
Aikaikkuna: Vuosi 3 RGX-501-hoidon jälkeen
|
Absoluuttinen LDL-kolesterolitaso beetakvantifioimalla vuonna 3 RGX-501-hoidon jälkeen
|
Vuosi 3 RGX-501-hoidon jälkeen
|
|
Absoluuttinen kokonaiskolesteroli, LDL-C, erittäin matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (VLDL-C), korkeatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (HDL-C), laskettu ei-HDL-kolesteroli, triglyseridit (TG) ja lipoproteiini a (Lp(a)) opintojen keston aikana
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
Absoluuttinen kokonaiskolesteroli, LDL-C, erittäin matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (VLDL-C), korkeatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (HDL-C), laskettu ei-HDL-kolesteroli, triglyseridit (TG) ja lipoproteiini a (Lp(a)) opintojen keston aikana
|
Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
|
Lipiditasoja alentavien hoitojen käyttö ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
Lipiditasoja alentavien hoitojen käyttö ajan myötä
|
Jopa 5 vuotta RGX-501-hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RGX-501-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .