Een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van RGX-501 te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH) is een zeldzame genetische stofwisselingsziekte die wordt gekenmerkt door afwezig of ernstig verminderd vermogen om circulerende LDL-deeltjes te kataboliseren door de hepatische LDL-receptor. Dientengevolge vertonen HoFH-patiënten abnormale totale plasmacholesterol (LDL-C) -waarden, resulterend in ernstige atherosclerose die vaak leidt tot een vroeg begin van hart- en vaatziekten. Het is daarom van essentieel belang om vroegtijdig met agressieve behandeling van deze patiënten te beginnen. Helaas kunnen de behandelde LDL-C-spiegels, ondanks bestaande therapieën, ver boven aanvaardbare niveaus blijven. De functionele vervanging van de defecte LDLR via op AAV gebaseerde levergerichte gentherapie, RGX-501, kan dus een levensvatbare benadering zijn om deze ziekte te behandelen en de respons op de huidige lipidenverlagende behandelingen te verbeteren.
Dit is een prospectieve, observationele studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren na een enkele toediening van RGX-501. In aanmerking komende deelnemers zijn degenen die eerder hebben deelgenomen aan een klinische studie en een enkele intraveneuze infusie van RGX-501 hebben gekregen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Nashville Location
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een deelnemer eerder RGX-501 hebben gekregen in een afzonderlijke ouderstudie, en de deelnemer of de wettelijke voogd(en) van de deelnemer is/(zijn) bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven na de aard van het onderzoek is uitgelegd, voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
Uitsluitingscriteria:
- Geen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
RGX-501
Studiedeelnemers die RGX-501-gentherapie hebben gekregen in een aparte ouderstudie
|
In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Alle deelnemers hebben eerder een eenmalige intraveneuze infusie van RGX-501 ontvangen in een afzonderlijk klinisch onderzoek
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal incidenten van nieuwe en onverwachte ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
Het aantal keren dat een nieuwe en onverwachte bijwerking en/of ernstige bijwerking is gemeld.
|
Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het absolute LDL-C-niveau in mg/dL door bètakwantificering
Tijdsspanne: Jaar 3 na behandeling met RGX-501
|
Absoluut LDL-C-niveau door bètakwantificering in jaar 3 na behandeling met RGX-501
|
Jaar 3 na behandeling met RGX-501
|
|
Absoluut totaal cholesterol, LDL-C, lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C), lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C), berekend niet-HDL-C, triglyceriden (TG) en lipoproteïne a (Lp(a)) over de studieduur
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
Absoluut totaal cholesterol, LDL-C, lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C), lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C), berekend niet-HDL-C, triglyceriden (TG) en lipoproteïne a (Lp(a)) over de studieduur
|
Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
|
Gebruik van lipidenverlagende therapieën in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
Gebruik van lipidenverlagende therapieën in de loop van de tijd
|
Tot 5 jaar na behandeling met RGX-501
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RGX-501-102
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .