En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af RGX-501
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) er en sjælden genetisk metabolisk lidelse karakteriseret ved manglende eller stærkt nedsat evne til at katabolisere cirkulerende LDL-partikler af den hepatiske LDL-receptor. Som en konsekvens heraf præsenterer HoFH-patienter unormale totalt plasmacholesterol-niveauer (LDL-C), hvilket resulterer i alvorlig aterosklerose, der ofte fører til tidlig indtræden af kardiovaskulær sygdom. Tidlig påbegyndelse af aggressiv behandling for disse patienter er derfor afgørende. På trods af eksisterende terapier kunne behandlede LDL-C-niveauer desværre forblive et godt stykke over acceptable niveauer. Således kan den funktionelle udskiftning af den defekte LDLR via AAV-baseret lever-rettet genterapi, RGX-501, være en levedygtig tilgang til at behandle denne sygdom og forbedre responsen på nuværende lipidsænkende behandlinger.
Dette er et prospektivt, observationsstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet efter en enkelt administration af RGX-501. Kvalificerede deltagere er dem, der tidligere har tilmeldt sig et klinisk studie og modtaget en enkelt intravenøs infusion af RGX-501.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Nashville Location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en deltager tidligere have modtaget RGX-501 i et separat forældreforsøg, og deltagerens eller deltagerens juridiske værge(r) er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke efter arten af undersøgelsen er blevet forklaret forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
RGX-501
Studiedeltagere, der har modtaget RGX-501 genterapi i et separat forældreforsøg
|
Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Alle deltagere har tidligere modtaget en intravenøs engangsinfusion af RGX-501 i et separat klinisk forsøg
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal hændelser med nye og uventede bivirkninger og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
Antallet af gange, en ny og uventet uønsket hændelse og/eller alvorlig bivirkning er rapporteret.
|
Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det absolutte LDL-C-niveau i mg/dL ved beta-kvantificering
Tidsramme: År 3 efter at have modtaget behandling med RGX-501
|
Absolut LDL-C-niveau ved beta-kvantificering ved år 3 efter at have modtaget behandling med RGX-501
|
År 3 efter at have modtaget behandling med RGX-501
|
|
Absolut totalkolesterol, LDL-C, meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), beregnet non-HDL-C, triglycerider (TG) og lipoprotein a (Lp(a)) over studietiden
Tidsramme: Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
Absolut totalkolesterol, LDL-C, meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), beregnet non-HDL-C, triglycerider (TG) og lipoprotein a (Lp(a)) over studietiden
|
Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
|
Brug af lipidsænkende terapier over tid
Tidsramme: Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
Brug af lipidsænkende terapier over tid
|
Op til 5 år efter modtagelse af behandling med RGX-501
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RGX-501-102
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .