ALS/MNDの治療におけるCuATSMとプラセボの比較
2019年11月4日 更新者：Collaborative Medicinal Development Pty Limited
筋萎縮性側索硬化症/運動ニューロン疾患の患者における Cu(II)ATSM の多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験
ALS / MND患者におけるCuATSMの忍容性と有効性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験。
患者は、6 x 28 日サイクル (24 週間) の治療で CuATSM またはプラセボに 1:1 で無作為に割り付けられます。
調査の概要
詳細な説明
患者は、6 x 28 日サイクル (24 週間) の治療で CuATSM またはプラセボに 1:1 で無作為に割り付けられます。
治験薬は 1 日 1 回、空腹時（朝食前）に経口投与する。
安全性の評価（身体検査、バイタルサイン、血液学、血清化学の有害事象）は、ベースライン時および各治療サイクル後に実施されます。
有効性の評価 (改訂版 ALS 機能評価尺度 [ASLFRS-R] スコア、およびエディンバラ認知および行動筋萎縮性側索硬化症スクリーニング [ECAS] スコア、および着座型緩徐肺活量 [SVC]) は、ベースライン時および 2、4 に続いて実施されます。 6サイクルの治療。
共分散分析 (ANCOVA) を使用して、CuATSM 群とプラセボ群の間で有効性エンドポイントを比較します。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
80
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Macquarie、New South Wales、オーストラリア
- 募集
- Macquarie University
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コンタクト：
- Dominic Rowe, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 淡路島コンセンサス勧告による家族性または散発性ALS/MNS
- -スクリーニング訪問前の4週間、リルゾールを服用していないか、安定した用量のリルゾールを服用している
- -ALSの治療のためにリルゾール以外の薬剤への以前の暴露はありません
- 十分な骨髄予備能、腎機能および肝機能
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査が陰性で、授乳していない必要があります
- 妊娠の可能性のあるパートナーを持つ女性と男性は、治療中に効果的な避妊をしなければなりません
除外基準:
- -治験薬の腸管吸収を危険にさらす可能性のある胃腸障害（例、吸収不良）の存在
- 着席SVCを実行できない
- 既知の免疫不全疾患または治療
- 薬物乱用またはアルコール依存症
- 臨床的に重要または活動性の心血管疾患
- 急性または慢性感染症
- -スクリーニング前の2年以内の悪性腫瘍の診断
- 患者の理解および/または研究要件および手順の遵守に影響を与える可能性のある認知症
- CYP 2C19 および 2D6 の強力な誘導剤または阻害剤の現在の使用
- 主にCYP 1A2によって代謝される薬物（リルゾール以外）の現在の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：Cu(II)ATSM
経口懸濁液用 Cu(II)ATSM 粉末、36 mg、希釈剤 (15 mL のシュガーフリー風味の医薬品シロップ) で再構成され、すぐに消費できる経口懸濁液を提供します。
規定用量は、毎日朝食前に空腹時に72mg（2本）服用します。
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経口懸濁液
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プラセボコンパレーター：経口懸濁液用プラセボパウダー
経口懸濁液用プラセボ パウダー。希釈剤 (15 mL の無糖フレーバー医薬品シロップ) で再構成し、すぐに摂取できる経口懸濁液を提供します。
規定用量は、毎日朝食前に空腹時に72mg（2本）服用します。
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経口懸濁液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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改訂された ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R) 合計スコア (範囲: 48 [最良] から 0 [最悪])
時間枠：24週間
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疾患の重症度の評価
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24週間
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Edinburgh Cognitive and Behavioral Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen (ECAS) の合計スコア (範囲: 136 [最高] から 0 [最低])
時間枠：24週間
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認知機能の評価
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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着席遅い肺活量 (SVC)
時間枠：24週間
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呼吸機能の評価
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24週間
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有害事象の発生率
時間枠：24週間
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忍容性評価
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月30日
一次修了 (予想される)
2020年12月30日
研究の完了 (予想される)
2020年12月30日
試験登録日
最初に提出
2019年9月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月6日
最初の投稿 (実際)
2019年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年11月4日
最終確認日
2019年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。