CuATSM jämfört med placebo för behandling av ALS/MND
4 november 2019 uppdaterad av: Collaborative Medicinal Development Pty Limited
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie av Cu(II)ATSM hos patienter med amyotrofisk lateralskleros/motorisk neuronsjukdom
Multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma tolerabiliteten och effekten av CuATSM hos patienter med ALS/MND.
Patienterna kommer att randomiseras 1:1 till CuATSM eller placebo under 6 x 28-dagarscykler (24 veckor) av behandling.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienterna kommer att randomiseras 1:1 till CuATSM eller placebo under 6 x 28-dagarscykler (24 veckor) av behandling.
Studieläkemedlet administreras oralt, en gång om dagen i fastande tillstånd (före frukost).
Säkerhetsbedömningar (fysisk undersökning, vitala tecken, hematologi, serumkemibiverkningar) kommer att utföras vid baslinjen och efter varje behandlingscykel.
Bedömningar av effekt (reviderad ALS Functional Rating Scale [ASLFRS-R] poäng, och Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen [ECAS] poäng och sittande långsam vitalkapacitet [SVC]) kommer att utföras vid baslinjen och efter 2, 4 och 6 behandlingscykler.
Analys av kovarians (ANCOVA) kommer att användas för att jämföra effektmått mellan CuATSM och placebogrupper.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
80
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Macquarie, New South Wales, Australien
- Rekrytering
- Macquarie University
-
Kontakt:
- Dominic Rowe, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- undertecknat informerat samtycke
- familjär eller sporadisk ALS/MNS av Awaji-shima konsensusrekommendationer
- inte tar riluzol eller på en stabil dos av riluzol under 4 veckor före screeningbesöket
- ingen tidigare exponering för andra medel än riluzol för behandling av ALS
- tillräcklig benmärgsreserv, njur- och leverfunktion
- kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och vara icke-ammande
- kvinnor och män med partner i fertil ålder måste ta effektiv preventivmedel under behandling
Exklusions kriterier:
- närvaro av en gastrointestinal störning (t.ex. malabsorption) som kan äventyra intestinal absorption av studieläkemedlet
- oförmåga att utföra sittande SVC
- känd immunkomprometterande sjukdom eller behandling
- drogmissbruk eller alkoholism
- kliniskt signifikant eller aktiv kardiovaskulär sjukdom
- akut eller kronisk infektion
- diagnos av malignitet inom 2 år före screening
- demens som kan påverka patientens förståelse och/eller efterlevnad av studiekrav och procedurer
- nuvarande användning av starka inducerare eller hämmare av CYP 2C19 och 2D6
- nuvarande användning av läkemedel (andra än riluzol) som metaboliseras huvudsakligen av CYP 1A2
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM-pulver för oral suspension, 36 mg, som ska rekonstitueras med spädningsmedel (15 ml sockerfri smaksatt farmaceutisk sirap) för att ge en oral suspension för omedelbar konsumtion.
Specificerad dos är 72 mg (2 flaskor) fastande, före frukost varje dag.
|
oral suspension
|
|
Placebo-jämförare: Placebopulver för oral suspension
Placebopulver för oral suspension, som ska rekonstitueras med spädningsmedel (15 ml sockerfri smaksatt farmaceutisk sirap) för att ge en oral suspension för omedelbar konsumtion.
Specificerad dos är 72 mg (2 flaskor) fastande, före frukost varje dag.
|
oral suspension
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Reviderad ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) totalpoäng (intervall: 48 [bäst] till 0 [sämsta])
Tidsram: 24 veckor
|
bedömning av sjukdomens svårighetsgrad
|
24 veckor
|
|
Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen (ECAS) totalpoäng (intervall: 136 [bäst] till 0 [sämsta])
Tidsram: 24 veckor
|
bedömning av kognitiv funktion
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
sittande långsam vitalkapacitet (SVC)
Tidsram: 24 veckor
|
bedömning av andningsfunktionen
|
24 veckor
|
|
frekvensen av biverkningar
Tidsram: 24 veckor
|
tolerabilitetsbedömning
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 september 2019
Primärt slutförande (Förväntat)
30 december 2020
Avslutad studie (Förväntat)
30 december 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 september 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 september 2019
Första postat (Faktisk)
9 september 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 november 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 november 2019
Senast verifierad
1 november 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CMD-2019-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .