Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CuATSM sammenlignet med placebo til behandling af ALS/MND

4. november 2019 opdateret af: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 2-studie af Cu(II)ATSM hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose/motorisk neuronsygdom

Multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere tolerabiliteten og effektiviteten af ​​CuATSM hos patienter med ALS/MND. Patienterne vil blive randomiseret 1:1 til CuATSM eller placebo i 6 x 28-dages cyklusser (24 uger) med behandling.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil blive randomiseret 1:1 til CuATSM eller placebo i 6 x 28-dages cyklusser (24 uger) med behandling. Undersøgelseslægemidlet indgives oralt en gang om dagen i fastende tilstand (før morgenmad). Sikkerhedsvurderinger (fysisk undersøgelse, vitale tegn, hæmatologi, serumkemibivirkninger) vil blive udført ved baseline og efter hver behandlingscyklus. Vurderinger for effektivitet (revideret ALS Functional Rating Scale [ASLFRS-R]-score, og Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen [ECAS]-score og siddende langsom vitalkapacitet [SVC]) vil blive udført ved baseline og efter 2, 4 og 6 behandlingscyklusser. Analyse af kovarians (ANCOVA) vil blive brugt til at sammenligne effekt-endepunkter mellem CuATSM- og placebogrupper.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australien
        • Rekruttering
        • Macquarie University
        • Kontakt:
          • Dominic Rowe, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • underskrevet informeret samtykke
  • familiær eller sporadisk ALS/MNS af Awaji-shima Consensus Recommendations
  • ikke tager riluzol eller på en stabil dosis af riluzol i 4 uger før screeningsbesøget
  • ingen tidligere eksponering for andre midler end riluzol til behandling af ALS
  • tilstrækkelig knoglemarvsreserve, nyre- og leverfunktion
  • kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og være ikke-ammende
  • kvinder og mænd med partnere i den fødedygtige alder skal tage effektiv prævention, mens de er i behandling

Ekskluderingskriterier:

  • tilstedeværelse af en gastrointestinal lidelse (f.eks. malabsorption), der kan bringe absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet i tarmen i fare
  • manglende evne til at udføre siddende SVC
  • kendt immunkompromitterende sygdom eller behandling
  • stofmisbrug eller alkoholisme
  • klinisk signifikant eller aktiv kardiovaskulær sygdom
  • akut eller kronisk infektion
  • diagnosticering af malignitet inden for 2 år før screening
  • demens, der kan påvirke patientens forståelse og/eller overholdelse af undersøgelseskrav og procedurer
  • nuværende brug af stærke inducere eller inhibitorer af CYP 2C19 og 2D6
  • nuværende brug af medicin (andre end riluzol), der metaboliseres overvejende af CYP 1A2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM-pulver til oral suspension, 36 mg, skal rekonstitueres med fortyndingsmiddel (15 ml sukkerfri aromatiseret farmaceutisk sirup) for at give en oral suspension til øjeblikkelig indtagelse. Den specificerede dosis er 72 mg (2 flasker) taget fastende før morgenmad hver dag.
Medicin: Cu(II)ATSM
oral suspension
Placebo komparator: Placebopulver til oral suspension
Placebopulver til oral suspension, der skal rekonstitueres med fortyndingsmiddel (15 ml sukkerfri aromatiseret farmaceutisk sirup) for at give en oral suspension til øjeblikkelig indtagelse. Den specificerede dosis er 72 mg (2 flasker) taget fastende før morgenmad hver dag.
Medicin: Placebos
oral suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Revideret ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) samlet score (interval: 48 [bedst] til 0 [dårligst])
Tidsramme: 24 uger
vurdering af sygdommens sværhedsgrad
24 uger
Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen (ECAS) samlet score (interval: 136 [bedst] til 0 [værst])
Tidsramme: 24 uger
vurdering af kognitiv funktion
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
siddende langsom vitalkapacitet (SVC)
Tidsramme: 24 uger
vurdering af åndedrætsfunktionen
24 uger
rate af uønskede hændelser
Tidsramme: 24 uger
tolerabilitetsvurdering
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. december 2020

Studieafslutning (Forventet)

30. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2019

Først opslået (Faktiske)

9. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMD-2019-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Cu(II)ATSM

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner