ALS/MND 치료를 위한 CuATSM과 위약 비교
2019년 11월 4일 업데이트: Collaborative Medicinal Development Pty Limited
근위축성 측삭 경화증/운동 신경 질환 환자의 Cu(II)ATSM에 대한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구
ALS/MND 환자에서 CuATSM의 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
환자는 6 x 28일 주기(24주) 치료 동안 CuATSM 또는 위약에 1:1로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 6 x 28일 주기(24주) 치료 동안 CuATSM 또는 위약에 1:1로 무작위 배정됩니다.
연구 약물은 단식 상태에서(아침 식사 전) 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
안전성에 대한 평가(신체 검사, 활력 징후, 혈액학, 혈청 화학 부작용)는 기준선에서 그리고 치료의 각 주기 후에 수행됩니다.
효능에 대한 평가(개정된 ALS 기능 평가 척도[ASLFRS-R] 점수, 에딘버러 인지 및 행동 근위축성 측삭 경화증 선별검사[ECAS] 점수, 좌위 느린 폐활량 [SVC] 점수)는 기준선에서 그리고 2, 4 및 이후에 수행됩니다. 6주기 치료.
공분산 분석(ANCOVA)을 사용하여 CuATSM과 위약 그룹 간의 효능 종점을 비교합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
80
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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Macquarie, New South Wales, 호주
- 모병
- Macquarie University
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연락하다:
- Dominic Rowe, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서
- Awaji-shima Consensus Recommendations에 의한 가족성 또는 산발성 ALS/MNS
- 스크리닝 방문 전 4주 동안 리루졸을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 리루졸을 복용 중
- ALS 치료를 위해 riluzole 이외의 약제에 대한 사전 노출 없음
- 적절한 골수 보존, 신장 및 간 기능
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이고 수유 중이 아니어야 합니다.
- 가임 파트너가 있는 여성 및 남성은 치료를 받는 동안 효과적인 피임을 해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 약물의 장 흡수를 위태롭게 할 수 있는 위장 장애(예: 흡수 장애)의 존재
- 앉아있는 SVC를 수행할 수 없음
- 알려진 면역 손상 질병 또는 치료
- 약물 남용 또는 알코올 중독
- 임상적으로 중요하거나 활성인 심혈관 질환
- 급성 또는 만성 감염
- 선별검사 전 2년 이내에 악성 진단을 받은 자
- 환자의 이해 및/또는 연구 요구 사항 및 절차 준수에 영향을 미칠 수 있는 치매
- CYPs 2C19 및 2D6의 강력한 유도제 또는 억제제의 현재 사용
- 주로 CYP 1A2에 의해 대사되는 약물(riluzole 제외)의 현재 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: Cu(II)ATSM
경구 현탁액용 Cu(II)ATSM 분말, 36mg, 희석제(15mL의 무가당 향 제약 시럽)로 재구성하여 즉시 섭취할 수 있는 경구 현탁액을 제공합니다.
지정된 용량은 매일 아침 식사 전에 공복 상태에서 72mg(2병)입니다.
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경구 현탁액
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위약 비교기: 경구 현탁용 위약 분말
경구 현탁액용 위약 분말, 희석제(15mL의 무가당 향 제약 시럽)로 재구성하여 즉시 섭취할 수 있는 경구 현탁액을 제공합니다.
지정된 용량은 매일 아침 식사 전에 공복 상태에서 72mg(2병)입니다.
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경구 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 총 점수(범위: 48[최상] ~ 0[최악])
기간: 24주
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질병 중증도 평가
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24주
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Edinburgh 인지 및 행동 근위축성 측삭 경화증 선별검사(ECAS) 총점(범위: 136[최상] ~ 0[최악])
기간: 24주
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인지 기능 평가
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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앉아있는 느린 폐활량 (SVC)
기간: 24주
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호흡 기능 평가
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24주
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부작용 발생률
기간: 24주
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내약성 평가
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 30일
기본 완료 (예상)
2020년 12월 30일
연구 완료 (예상)
2020년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 11월 4일
마지막으로 확인됨
2019년 11월 1일
추가 정보
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