Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CuATSM vergeleken met placebo voor de behandeling van ALS/MND

4 november 2019 bijgewerkt door: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van Cu(II)ATSM bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose/motorneuronziekte

Multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de verdraagbaarheid en werkzaamheid van CuATSM bij patiënten met ALS/MND te beoordelen. Patiënten worden 1:1 gerandomiseerd naar CuATSM of placebo gedurende 6 x 28-daagse cycli (24 weken) van behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten worden 1:1 gerandomiseerd naar CuATSM of placebo gedurende 6 x 28-daagse cycli (24 weken) van behandeling. Het studiegeneesmiddel wordt eenmaal daags oraal toegediend in nuchtere toestand (vóór het ontbijt). Veiligheidsbeoordelingen (lichamelijk onderzoek, vitale functies, hematologie, bijwerkingen van serumchemie) zullen worden uitgevoerd bij aanvang en na elke behandelingscyclus. Evaluaties voor werkzaamheid (Revised ALS Functional Rating Scale [ASLFRS-R] score, en Edinburgh Cognitive and Behavioral Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen [ECAS] score, en zittende slow vital capacity [SVC]) zullen worden uitgevoerd bij baseline en na 2, 4 en 6 behandelingscycli. Analyse van covariantie (ANCOVA) zal worden gebruikt om werkzaamheidseindpunten tussen CuATSM- en placebogroepen te vergelijken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australië
        • Werving
        • Macquarie University
        • Contact:
          • Dominic Rowe, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ondertekende geïnformeerde toestemming
  • familiale of sporadische ALS/MNS door Awaji-shima Consensus Recommendations
  • geen riluzol gebruikt of een stabiele dosis riluzol gebruikt gedurende 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • geen eerdere blootstelling aan andere middelen dan riluzol voor de behandeling van ALS
  • voldoende beenmergreserve, nier- en leverfunctie
  • vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en mogen geen borstvoeding geven
  • vrouwen en mannen met partners in de vruchtbare leeftijd moeten tijdens de behandeling effectieve anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • aanwezigheid van een gastro-intestinale stoornis (bijv. malabsorptie) die de intestinale absorptie van het onderzoeksgeneesmiddel in gevaar kan brengen
  • onvermogen om zittende SVC uit te voeren
  • bekende immuuncompromitterende ziekte of behandeling
  • drugsmisbruik of alcoholisme
  • klinisch significante of actieve hart- en vaatziekten
  • acute of chronische infectie
  • diagnose maligniteit binnen 2 jaar voorafgaand aan screening
  • dementie die van invloed kan zijn op het begrip van de patiënt en/of de naleving van de onderzoeksvereisten en -procedures
  • huidig ​​gebruik van sterke inductoren of remmers van CYP's 2C19 en 2D6
  • huidige ons van medicijnen (anders dan riluzol) die hoofdzakelijk door CYP 1A2 worden gemetaboliseerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM-poeder voor orale suspensie, 36 mg, te reconstitueren met verdunningsmiddel (15 ml suikervrije gearomatiseerde farmaceutische siroop) om een ​​orale suspensie te bieden voor onmiddellijke consumptie. De gespecificeerde dosis is 72 mg (2 flessen) elke dag nuchter, vóór het ontbijt.
Geneesmiddel: Cu(II)ATSM
orale suspensie
Placebo-vergelijker: Placebopoeder voor orale suspensie
Placebopoeder voor orale suspensie, te reconstitueren met verdunningsmiddel (15 ml suikervrije gearomatiseerde farmaceutische siroop) om een ​​orale suspensie te bieden voor onmiddellijke consumptie. De gespecificeerde dosis is 72 mg (2 flessen) elke dag nuchter, vóór het ontbijt.
Geneesmiddel: Placebo's
orale suspensie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Herziene ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) totale score (bereik: 48 [beste] tot 0 [slechtste])
Tijdsspanne: 24 weken
beoordeling van de ernst van de ziekte
24 weken
Edinburgh Cognitive and Behavioral Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen (ECAS) totale score (bereik: 136 [beste] tot 0 [slechtste])
Tijdsspanne: 24 weken
beoordeling van de cognitieve functie
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
zittende trage vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: 24 weken
beoordeling van de ademhalingsfunctie
24 weken
snelheid van bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
tolerantie beoordeling
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 december 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

30 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CMD-2019-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren