Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CuATSM sammenlignet med placebo for behandling av ALS/MND

4. november 2019 oppdatert av: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie av Cu(II)ATSM hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose/motorisk nevronsykdom

Multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere tolerabiliteten og effekten av CuATSM hos pasienter med ALS/MND. Pasienter vil bli randomisert 1:1 til CuATSM eller placebo i 6 x 28-dagers sykluser (24 uker) med behandling.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli randomisert 1:1 til CuATSM eller placebo i 6 x 28-dagers sykluser (24 uker) med behandling. Studiemedisinen administreres oralt, en gang om dagen i fastende tilstand (før frokost). Sikkerhetsvurderinger (fysisk undersøkelse, vitale tegn, hematologi, serumkjemibivirkninger) vil bli utført ved baseline og etter hver behandlingssyklus. Vurderinger for effekt (Revidert ALS Functional Rating Scale [ASLFRS-R]-score, og Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen [ECAS]-score, og sittende langsom vitalkapasitet [SVC]) vil bli utført ved baseline og etter 2, 4 og 6 behandlingssykluser. Analyse av kovarians (ANCOVA) vil bli brukt til å sammenligne effekt-endepunkter mellom CuATSM- og placebogrupper.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australia
        • Rekruttering
        • Macquarie University
        • Ta kontakt med:
          • Dominic Rowe, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • undertegnet informert samtykke
  • familiær eller sporadisk ALS/MNS av Awaji-shima konsensusanbefalinger
  • ikke tar riluzol eller på stabil dose riluzol i 4 uker før screeningbesøk
  • ingen tidligere eksponering for andre midler enn riluzol for behandling av ALS
  • tilstrekkelig benmargsreserve, nyre- og leverfunksjon
  • kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest og være ikke-ammende
  • kvinner og menn med partnere i fertil alder må ta effektiv prevensjon mens de er i behandling

Ekskluderingskriterier:

  • tilstedeværelse av en gastrointestinal lidelse (f.eks. malabsorpsjon) som kan sette absorpsjon av studiemedisin i fare
  • manglende evne til å utføre sittende SVC
  • kjent immunkompromitterende sykdom eller behandling
  • narkotikamisbruk eller alkoholisme
  • klinisk signifikant eller aktiv kardiovaskulær sykdom
  • akutt eller kronisk infeksjon
  • diagnostisering av malignitet innen 2 år før screening
  • demens som kan påvirke pasientens forståelse og/eller etterlevelse av studiekrav og prosedyrer
  • nåværende bruk av sterke induktorer eller hemmere av CYP 2C19 og 2D6
  • nå bruker vi medisiner (annet enn riluzol) som metaboliseres hovedsakelig av CYP 1A2

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM-pulver til oral suspensjon, 36 mg, skal rekonstitueres med fortynningsmiddel (15 ml sukkerfri farmasøytisk sirup med smak) for å gi en oral suspensjon for umiddelbar inntak. Spesifisert dose er 72 mg (2 flasker) tatt fastende, før frokost hver dag.
Legemiddel: Cu(II)ATSM
oral suspensjon
Placebo komparator: Placebopulver for oral suspensjon
Placebopulver for oral suspensjon, som skal rekonstitueres med fortynningsmiddel (15 ml sukkerfri farmasøytisk sirup med smak) for å gi en oral suspensjon for umiddelbar inntak. Spesifisert dose er 72 mg (2 flasker) tatt fastende, før frokost hver dag.
Legemiddel: Placebo
oral suspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Revidert ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) total poengsum (område: 48 [best] til 0 [dårligst])
Tidsramme: 24 uker
vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad
24 uker
Edinburgh Cognitive and Behavioural Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen (ECAS) total poengsum (område: 136 [best] til 0 [dårligst])
Tidsramme: 24 uker
vurdering av kognitiv funksjon
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
sittende langsom vitalkapasitet (SVC)
Tidsramme: 24 uker
vurdering av respirasjonsfunksjon
24 uker
rate av uønskede hendelser
Tidsramme: 24 uker
toleransevurdering
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2019

Primær fullføring (Forventet)

30. desember 2020

Studiet fullført (Forventet)

30. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

9. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMD-2019-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Cu(II)ATSM

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere