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CuATSM en comparación con placebo para el tratamiento de ELA/EMN

4 de noviembre de 2019 actualizado por: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Estudio de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Cu(II)ATSM en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica/enfermedad de la motoneurona

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la tolerabilidad y eficacia de CuATSM en pacientes con ELA/EMN. Los pacientes serán aleatorizados 1:1 a CuATSM o placebo durante 6 ciclos de 28 días (24 semanas) de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes serán aleatorizados 1:1 a CuATSM o placebo durante 6 ciclos de 28 días (24 semanas) de tratamiento. El fármaco del estudio se administra por vía oral, una vez al día en ayunas (antes del desayuno). Se realizarán evaluaciones de seguridad (examen físico, signos vitales, hematología, eventos adversos de química sérica) al inicio y después de cada ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de eficacia (puntuación de la Escala de Calificación Funcional Revisada de ALS [ASLFRS-R], puntuación de la Prueba de Esclerosis Lateral Amiotrófica Cognitiva y Conductual de Edimburgo [ECAS] y capacidad vital lenta sentado [SVC]) se realizarán al inicio del estudio y después de 2, 4 y 6 ciclos de tratamiento. Se utilizará el análisis de covarianza (ANCOVA) para comparar los puntos finales de eficacia entre los grupos CuATSM y placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australia
        • Reclutamiento
        • Macquarie University
        • Contacto:
          • Dominic Rowe, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • consentimiento informado firmado
  • ELA/SMN familiar o esporádico según las recomendaciones del consenso de Awaji-shima
  • no tomar riluzol o con una dosis estable de riluzol durante 4 semanas antes de la visita de selección
  • sin exposición previa a otros agentes que no sean riluzol para el tratamiento de la ELA
  • adecuada reserva de médula ósea, función renal y hepática
  • las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y no estar amamantando
  • las mujeres y los hombres con parejas en edad fértil deben tomar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento

Criterio de exclusión:

  • presencia de un trastorno gastrointestinal (p. ej., malabsorción) que podría poner en peligro la absorción intestinal del fármaco del estudio
  • incapacidad para realizar SVC sentado
  • enfermedad o tratamiento que compromete el sistema inmunitario conocido
  • abuso de drogas o alcoholismo
  • enfermedad cardiovascular clínicamente significativa o activa
  • infección aguda o crónica
  • diagnóstico de malignidad dentro de los 2 años previos a la selección
  • demencia que puede afectar la comprensión del paciente y/o el cumplimiento de los requisitos y procedimientos del estudio
  • uso actual de inductores o inhibidores potentes de CYP 2C19 y 2D6
  • actual de medicamentos (aparte del riluzol) que son metabolizados predominantemente por CYP 1A2

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Cu(II)ATSM
Polvo de Cu(II)ATSM para suspensión oral, 36 mg, para reconstituir con diluyente (15 ml de jarabe farmacéutico saborizado sin azúcar) para proporcionar una suspensión oral para consumo inmediato. La dosis especificada es de 72 mg (2 frascos) tomados en ayunas, antes del desayuno todos los días.
Droga: Cu(II)ATSM
suspensión oral
Comparador de placebos: Placebo en polvo para suspensión oral
Placebo en Polvo para Suspensión Oral, para ser reconstituido con Diluyente (15 mL de jarabe farmacéutico saborizado sin azúcar) para proporcionar una suspensión oral para consumo inmediato. La dosis especificada es de 72 mg (2 frascos) tomados en ayunas, antes del desayuno todos los días.
Droga: Placebos
suspensión oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R) (rango: 48 [mejor] a 0 [peor])
Periodo de tiempo: 24 semanas
evaluación de la gravedad de la enfermedad
24 semanas
Puntuación total de la prueba de esclerosis lateral amiotrófica cognitiva y conductual de Edimburgo (ECAS) (rango: 136 [mejor] a 0 [peor])
Periodo de tiempo: 24 semanas
evaluación de la función cognitiva
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
capacidad vital lenta sentado (SVC)
Periodo de tiempo: 24 semanas
evaluación de la función respiratoria
24 semanas
tasa de eventos adversos
Periodo de tiempo: 24 semanas
evaluación de tolerabilidad
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

30 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

9 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CMD-2019-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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