CuATSM verrattuna lumelääkkeeseen ALS/MND:n hoidossa
maanantai 4. marraskuuta 2019 päivittänyt: Collaborative Medicinal Development Pty Limited
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu vaiheen 2 tutkimus Cu(II)ATSM:stä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi/motorinen neuronisairaus
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus CuATSM:n siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on ALS/MND.
Potilaat satunnaistetaan 1:1 CuATSM:ään tai lumelääkkeeseen 6 x 28 päivän (24 viikon) hoitojaksoille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat satunnaistetaan 1:1 CuATSM:ään tai lumelääkkeeseen 6 x 28 päivän (24 viikon) hoitojaksoille.
Tutkimuslääke annetaan suun kautta kerran päivässä paastotilassa (ennen aamiaista).
Turvallisuusarvioinnit (fyysinen tutkimus, elintoiminnot, hematologia, seerumikemialliset haittatapahtumat) suoritetaan lähtötilanteessa ja jokaisen hoitojakson jälkeen.
Tehoarvioinnit (tarkistettu ALS Functional Rating Scale [ASLFRS-R] -pisteet ja Edinburghin kognitiiviset ja käyttäytymismäiset amyotrofisen lateraaliskleroosin näytön [ECAS] pisteet ja istuva hidas vitaalikapasiteetti [SVC]) tehdään lähtötilanteessa ja sen jälkeen 2, 4 ja 6 hoitojaksoa.
Kovarianssianalyysiä (ANCOVA) käytetään tehokkuuden päätepisteiden vertaamiseen CuATSM- ja lumeryhmien välillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
80
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Macquarie, New South Wales, Australia
- Rekrytointi
- Macquarie University
-
Ottaa yhteyttä:
- Dominic Rowe, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Awaji-shima Consensus Recommendationin mukaan perheellinen tai satunnainen ALS/MNS
- ei ole käyttänyt rilutsolia tai vakaa rilutsoliannos 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä
- ei aikaisempaa altistumista muille aineille kuin rilutsolille ALS:n hoitoon
- riittävä luuydinreservi, munuaisten ja maksan toiminta
- hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja he eivät saa imettää
- naisten ja miesten, joiden puoliso on hedelmällisessä iässä, on käytettävä tehokasta ehkäisyä hoidon aikana
Poissulkemiskriteerit:
- maha-suolikanavan häiriö (esim. imeytymishäiriö), joka saattaa vaarantaa tutkimuslääkkeen imeytymisen suolistosta
- kyvyttömyys suorittaa istuvaa SVC:tä
- tunnettu immuunijärjestelmää heikentävä sairaus tai hoito
- huumeiden väärinkäyttö tai alkoholismi
- kliinisesti merkittävä tai aktiivinen sydän- ja verisuonisairaus
- akuutti tai krooninen infektio
- maligniteetin diagnoosi 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
- dementia, joka voi vaikuttaa potilaan ymmärtämiseen ja/tai tutkimusvaatimusten ja -menettelyjen noudattamiseen
- voimakkaiden CYP 2C19:n ja 2D6:n indusoijien tai estäjien nykyinen käyttö
- Nykyiset lääkkeet (muut kuin rilutsoli), jotka metaboloituvat pääasiassa CYP 1A2:n vaikutuksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM-jauhe oraalisuspensiota varten, 36 mg, liuotetaan liuottimella (15 ml sokeritonta maustettua farmaseuttista siirappia), jotta saadaan oraalisuspensio välittömään kulutukseen.
Määritetty annos on 72 mg (2 pulloa) otettuna paastona, ennen aamiaista joka päivä.
|
oraalinen suspensio
|
|
Placebo Comparator: Placebojauhe oraalisuspensiota varten
Plasebojauhe oraalisuspensiota varten, joka liuotetaan liuottimeen (15 ml sokeritonta maustettua farmaseuttista siirappia), jotta saadaan oraalisuspensio välittömään kulutukseen.
Määritetty annos on 72 mg (2 pulloa) otettuna paastona, ennen aamiaista joka päivä.
|
oraalinen suspensio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkistettu ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä (alue: 48 [paras] - 0 [huonoin])
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
taudin vakavuuden arviointi
|
24 viikkoa
|
|
Edinburghin kognitiivisen ja käyttäytymisen amyotrofisen lateraaliskleroosin näytön (ECAS) kokonaispistemäärä (vaihteluväli: 136 [paras] - 0 [pahin])
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
kognitiivisten toimintojen arviointi
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
istuva hidas vitaalikapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
hengitystoiminnan arviointi
|
24 viikkoa
|
|
haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
siedettävyyden arviointi
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 2. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. syyskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. syyskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CMD-2019-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .