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CuATSM comparé au placebo pour le traitement de la SLA/MND

4 novembre 2019 mis à jour par: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de Cu(II)ATSM chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique/maladie du motoneurone

Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer la tolérance et l'efficacité du CuATSM chez les patients atteints de SLA/MND. Les patients seront randomisés 1: 1 pour recevoir CuATSM ou un placebo pendant 6 cycles de traitement de 28 jours (24 semaines).

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients seront randomisés 1: 1 pour recevoir CuATSM ou un placebo pendant 6 cycles de traitement de 28 jours (24 semaines). Le médicament à l'étude est administré par voie orale, une fois par jour à jeun (avant le petit-déjeuner). Des évaluations de la sécurité (examen physique, signes vitaux, hématologie, événements indésirables liés à la chimie sérique) seront effectuées au départ et après chaque cycle de traitement. Les évaluations de l'efficacité (score révisé de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA [ASLFRS-R] et score du dépistage cognitif et comportemental de la sclérose latérale amyotrophique d'Édimbourg [ECAS] et capacité vitale lente en position assise [SVC]) seront effectuées au départ et après 2, 4 et 6 cycles de traitement. L'analyse de covariance (ANCOVA) sera utilisée pour comparer les paramètres d'efficacité entre les groupes CuATSM et placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

80

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australie
        • Recrutement
        • Macquarie University
        • Contact:
          • Dominic Rowe, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • consentement éclairé signé
  • SLA/SMN familiale ou sporadique selon les recommandations du consensus d'Awaji-shima
  • ne pas prendre de riluzole ou prendre une dose stable de riluzole pendant 4 semaines avant la visite de dépistage
  • aucune exposition antérieure à des agents autres que le riluzole pour le traitement de la SLA
  • réserve de moelle osseuse adéquate, fonction rénale et hépatique
  • les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et ne pas allaiter
  • les femmes et les hommes ayant des partenaires en âge de procréer doivent prendre une contraception efficace pendant le traitement

Critère d'exclusion:

  • présence d'un trouble gastro-intestinal (par exemple, malabsorption) qui pourrait compromettre l'absorption intestinale du médicament à l'étude
  • incapacité à effectuer le SVC assis
  • maladie ou traitement immunodéprimé connu
  • toxicomanie ou alcoolisme
  • maladie cardiovasculaire cliniquement significative ou active
  • infection aiguë ou chronique
  • diagnostic de malignité dans les 2 ans précédant le dépistage
  • démence pouvant affecter la compréhension du patient et/ou son respect des exigences et des procédures de l'étude
  • utilisation actuelle d'inducteurs ou d'inhibiteurs puissants des CYP 2C19 et 2D6
  • utilisation actuelle de médicaments (autres que le riluzole) métabolisés principalement par le CYP 1A2

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM Poudre pour suspension buvable, 36 mg, à reconstituer avec un diluant (15 ml de sirop pharmaceutique aromatisé sans sucre) pour fournir une suspension buvable à consommer immédiatement. La dose indiquée est de 72 mg (2 flacons) pris à jeun, avant le petit-déjeuner chaque jour.
Médicament: Cu(II)ATSM
suspension buvable
Comparateur placebo: Poudre placebo pour suspension orale
Placebo Poudre pour suspension buvable, à reconstituer avec un diluant (15 ml de sirop pharmaceutique aromatisé sans sucre) pour fournir une suspension buvable à consommer immédiatement. La dose indiquée est de 72 mg (2 flacons) pris à jeun, avant le petit-déjeuner chaque jour.
Médicament: Placebos
suspension buvable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total révisé de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de l'ALS (ALSFRS-R) (fourchette : 48 [meilleur] à 0 [pire])
Délai: 24 semaines
évaluation de la gravité de la maladie
24 semaines
Score total du dépistage cognitif et comportemental de la sclérose latérale amyotrophique (ECAS) d'Édimbourg (fourchette : 136 [meilleur] à 0 [pire])
Délai: 24 semaines
évaluation de la fonction cognitive
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
capacité vitale lente (SVC) en position assise
Délai: 24 semaines
évaluation de la fonction respiratoire
24 semaines
taux d'événements indésirables
Délai: 24 semaines
évaluation de la tolérance
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

30 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2019

Première publication (Réel)

9 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2019

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CMD-2019-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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