Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CuATSM ve srovnání s placebem pro léčbu ALS/MND

4. listopadu 2019 aktualizováno: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 Cu(II)ATSM u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou/onemocněním motorických neuronů

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení snášenlivosti a účinnosti CuATSM u pacientů s ALS/MND. Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 k CuATSM nebo placebu na 6 x 28denních cyklů (24 týdnů) léčby.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 k CuATSM nebo placebu na 6 x 28denních cyklů (24 týdnů) léčby. Studovaný lék se podává perorálně, jednou denně nalačno (před snídaní). Hodnocení bezpečnosti (fyzické vyšetření, vitální funkce, hematologie, nežádoucí účinky chemického séra) budou prováděna na začátku a po každém cyklu léčby. Posouzení účinnosti (revidované skóre funkční hodnotící stupnice ALS [ASLFRS-R] a skóre screeningu kognitivní a behaviorální amyotrofické laterální sklerózy v Edinburghu [ECAS] a pomalá vitální kapacita v sedě [SVC]) budou prováděna na začátku a po 2, 4 a 6 léčebných cyklů. Analýza kovariance (ANCOVA) bude použita k porovnání koncových bodů účinnosti mezi skupinami CuATSM a placebo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

80

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Austrálie
        • Nábor
        • Macquarie University
        • Kontakt:
          • Dominic Rowe, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • podepsaný informovaný souhlas
  • rodinná nebo sporadická ALS/MNS by Awaji-shima Consensus Recommendations
  • neužívat riluzol nebo užívat stabilní dávku riluzolu po dobu 4 týdnů před screeningovou návštěvou
  • žádná předchozí expozice jiným látkám než riluzol pro léčbu ALS
  • dostatečná rezerva kostní dřeně, funkce ledvin a jater
  • ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a nesmí být kojící
  • ženy a muži s partnerkami ve fertilním věku musí během léčby užívat účinnou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

  • přítomnost gastrointestinální poruchy (např. malabsorpce), která by mohla ohrozit střevní absorpci studovaného léku
  • neschopnost provádět SVC vsedě
  • známé onemocnění nebo léčbu ohrožující imunitu
  • zneužívání drog nebo alkoholismus
  • klinicky významné nebo aktivní kardiovaskulární onemocnění
  • akutní nebo chronická infekce
  • diagnostika malignity do 2 let před screeningem
  • demence, která může ovlivnit pacientovo porozumění a/nebo dodržování požadavků a postupů studie
  • současné užívání silných induktorů nebo inhibitorů CYP 2C19 a 2D6
  • v současné době používáme léky (jiné než riluzol), které jsou metabolizovány převážně CYP 1A2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM prášek pro perorální suspenzi, 36 mg, k rekonstituci s ředidlem (15 ml ochuceného farmaceutického sirupu bez cukru), aby vznikla perorální suspenze pro okamžitou spotřebu. Specifikovaná dávka je 72 mg (2 lahvičky) užívaná nalačno, každý den před snídaní.
Lék: Cu(II)ATSM
perorální suspenze
Komparátor placeba: Placebo prášek pro perorální suspenzi
Placebo prášek pro perorální suspenzi k rekonstituci s ředidlem (15 ml ochuceného farmaceutického sirupu bez cukru), aby vznikla perorální suspenze k okamžité konzumaci. Specifikovaná dávka je 72 mg (2 lahvičky) užívaná nalačno, každý den před snídaní.
Lék: Placebo
perorální suspenze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidované celkové skóre škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) (rozsah: 48 [nejlepší] až 0 [nejhorší])
Časové okno: 24 týdnů
posouzení závažnosti onemocnění
24 týdnů
Celkové skóre Edinburghské kognitivní a behaviorální amyotrofické laterální sklerózy (ECAS) (rozsah: 136 [nejlepší] až 0 [nejhorší])
Časové okno: 24 týdnů
hodnocení kognitivních funkcí
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
pomalá vitální kapacita v sedě (SVC)
Časové okno: 24 týdnů
hodnocení respiračních funkcí
24 týdnů
míra nežádoucích událostí
Časové okno: 24 týdnů
posouzení snášenlivosti
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

30. prosince 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

30. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMD-2019-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cu(II)ATSM

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit