重症鎌状赤血球症の成人におけるCSL200遺伝子治療
重症鎌状赤血球症の成人被験者におけるCSL200（ヒトγ-グロビンG16DおよびショートヘアピンRNA734をコードするレンチウイルスベクターで形質導入されたCD34+細胞を含む自己濃縮CD34+細胞画分）を用いた遺伝子治療の安全性と実現可能性を評価する第1相パイロット研究
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope Medical Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- ホモ接合HbSホモ接合遺伝子型（HbSS）またはHbSβサラセミア変異体（すなわち、HbSβ0サラセミアまたはHbSβ+サラセミア）遺伝子型による鎌状赤血球症の診断は、ヘモグロビン研究によって確認されています。
- 胎児ヘモグロビン (HbF) ≤ 15%。
次のいずれか 1 つ以上として定義される重度の鎌状赤血球症の症状:
- 過去 2 年間に 2 回以上の急性胸部症候群のエピソード。
- -過去2年間で、医療施設への訪問とオピオイドによる治療を必要とする激しい痛みのイベントが3回以上。
- > 過去 2 年間に再発性持続勃起症の 2 つのエピソード。
- -長期輸血療法中の赤血球同種免疫（> 2抗体）（生涯歴）。
- 一次または二次予防のための慢性輸血（生涯歴）。
- 三尖弁逆流ジェット速度≧2.7m/秒の経胸壁心エコー検査所見（生涯歴）。
- -臨床的に重要な神経学的イベント（例、虚血性脳卒中）または24時間以上続く神経学的欠損。
- -次のように定義されたヒト白血球抗原（HLA）に適合した造血幹細胞移植の対象外：医学的に適格で、利用可能で、喜んで10/10一致のHLA一致兄弟ドナーがいない場合、被験者がこの治療オプションを拒否していない限り（インフォームド コンセント フォーム)。
- -適格でない、辞退した、または治験責任医師の判断により、ヒドロキシ尿素による治療に失敗し、それでもヒドロキシ尿素を使用している場合は、動員およびアフェレーシスの前に、輸血の開始時からヒドロキシ尿素を中断することができます。
除外基準:
- ヒポキサンチン-グアニン ホスホリボシル トランスフェラーゼ (HPRT) 欠損症。
- チオプリン S-メチルトランスフェラーゼ (TPMT) 欠損症。
- アルファサラセミア。
以下の少なくとも1つとして定義される不十分な骨髄機能：
- 絶対好中球数 < 1000/μL。
- 血小板数 < 120,000/μL。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：CSL200
ヒトγ-グロビンG16DおよびショートヘアピンRNA734をコードするレンチウイルスベクターで形質導入されたCD34+細胞を含む、自家濃縮CD34+細胞画分
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CSL200の投与に関連する有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）の数
時間枠：48週まで
|
有害事象 (AE) は、医薬品を投与された患者または臨床調査対象者における不都合な医学的事象として定義され、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 重篤な有害事象 (SAE) は、いずれかの用量で死亡する、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害または無能力をもたらす、または医学的に重要な、不都合な医学的出来事として定義されます。 . 特別な関心のある有害事象 (AESI) は、この研究では次のいずれかと定義されています。急性免疫反応、CSL200 に対する自己免疫。悪性;悪性腫瘍またはその他の異常がある場合の優勢な統合部位。 |
48週まで
|
|
CSL200の投与に関連するAE、SAE、およびAESIを経験した被験者の数
時間枠：48週まで
|
48週まで
|
|
|
プレリキサホルによる動員後のアフェレーシスによる CD34+ HSPC の収集に関連する AE、SAE、および AESI の数
時間枠：最大6週間
|
最大6週間
|
|
|
プレリキサホルによる動員後のアフェレーシスによる CD34+ HSPC の収集に関連する AE、SAE、および AESI を経験した被験者の数
時間枠：最大6週間
|
最大6週間
|
|
|
メルファランによる強度の低下したコンディショニングに関連する AE、SAE、および AESI の数
時間枠：最長3週間
|
最長3週間
|
|
|
メルファランによる強度の低下したコンディショニングに関連するAE、SAE、およびAESIを経験した被験者の数
時間枠：最長3週間
|
最長3週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
合計および各アフェレーシス セッションで収集された CD34+ HSPC の被験者別合計数
時間枠：2日まで
|
収集された CD34+ HSPC によって評価されるプレリキサホルによる動員後のアフェレーシスによる CD34+ HSPC の収集
|
2日まで
|
|
プレリキサホルを投与された被験者の数および被験者が投与したプレリキサホルの投与回数
時間枠：2日まで
|
プレリキサフォーの投与によって評価された、プレリキサフォーによる動員後のアフェレーシスによるCD34 + HSPCの収集
|
2日まで
|
|
アフェレーシスを受けた被験者の数と被験者ごとのアフェレーシス セッションの数
時間枠：2日まで
|
アフェレーシス セッションによって評価された plerixafor による動員後のアフェレーシスによる CD34+ HSPC の収集
|
2日まで
|
|
メルファランによる低強度コンディショニングを受け、CSL200を受けることができる被験者の数
時間枠：2日
|
メルファランを投与された被験者によって評価された強度の低下したコンディショニング
|
2日
|
|
CSL200を受けた被験者数
時間枠：1日
|
1日
|
|
|
投与された個別の CSL200 医薬品の被験者別数
時間枠：1日
|
1日
|
|
|
被験者および CSL200 医薬品によって投与された CSL200 CD34+ HSPCs/kg の数
時間枠：1日
|
1日
|
|
|
CAL-Hで形質導入されたCD34+ HSPCの被験者別の総数と割合
時間枠：48週まで
|
48週まで
|
|
|
ベクターコピー番号 (VCN)
時間枠：48週まで
|
VCNは、細胞あたりのCAL-Hベクターゲノムの平均数を使用して決定されます
|
48週まで
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL200_1001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
CSL は、システマティック レビュー グループまたは真正な研究者からの個々の患者データ (IPD) の共有要求を検討します。 IPD の任意のデータ共有リクエストを送信するプロセスと要件については、CSL (clinicaltrials@cslbehring.com) までお問い合わせください。
該当する国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化された IPD が利用可能になります。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
要求は、IPD の提案された使用が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認された系統的審査グループまたは善意の研究者によってのみ行うことができます。
IPD 要求は、CSL の内部審査委員会によって決定されたように、提案されたリサーチ クエスチョンが重要かつ未知の医学または患者ケアのクエスチョンに答えようとしない限り、CSL によって考慮されません。
要求側は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。