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Terapia genica CSL200 negli adulti con grave anemia falciforme

14 giugno 2021 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio pilota di fase 1 per valutare la sicurezza e la fattibilità della terapia genica con CSL200 (frazione di cellule CD34+ autologhe arricchite che contiene cellule CD34+ trasdotte con codifica del vettore lentivirale γ-GlobinG16D umano e RNA734 a forcina corta) in soggetti adulti con grave anemia falciforme

Questo è uno studio pilota di fase 1 di CSL200 in soggetti adulti con grave anemia falciforme. Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza di quanto segue: raccolta di cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ mediante aferesi dopo mobilizzazione con plerixafor, condizionamento a intensità ridotta con melfalan e somministrazione di CSL200.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di anemia falciforme con genotipo omozigote HbS omozigote (HbSS) o genotipo HbSβ talassemico variante (ossia, HbSβ0 talassemia o HbSβ+ talassemia), confermata da studi sull'emoglobina.
  • Emoglobina fetale (HbF) ≤ 15%.

  • Sintomatologia grave dell'anemia falciforme, definita come uno o più dei seguenti:

    1. ≥ 2 episodi di sindrome toracica acuta negli ultimi 2 anni.
    2. ≥ 3 episodi di eventi dolorosi gravi che hanno richiesto una visita in una struttura medica e un trattamento con oppioidi negli ultimi 2 anni.
    3. > 2 episodi di priapismo ricorrente negli ultimi 2 anni.
    4. Alloimmunizzazione dei globuli rossi (> 2 anticorpi) durante la terapia trasfusionale a lungo termine (storia di tutta la vita).
    5. Trasfusioni croniche per profilassi primaria o secondaria (storia di tutta la vita).
    6. Evidenza ecocardiografica transtoracica di velocità del getto di rigurgito della valvola tricuspide ≥ 2,7 m/sec (storia di tutta la vita).
    7. Evento neurologico clinicamente significativo (p. es., ictus ischemico) o qualsiasi deficit neurologico di durata > 24 ore.
  • Non idoneo al trapianto di cellule staminali emopoietiche compatibili con l'antigene leucocitario umano (HLA), definito come segue: nessun donatore di pari livello HLA-identico compatibile 10/10 dal punto di vista medico, a meno che il soggetto non abbia rifiutato questa opzione terapeutica (come documentato nel modulo di consenso informato).
  • Non idoneo, rifiutato o, a giudizio dello sperimentatore, fallito terapia con idrossiurea e se ancora in idrossiurea è in grado di interrompere l'idrossiurea a partire dall'inizio delle trasfusioni, prima della mobilizzazione e dell'aferesi.

Criteri di esclusione:

  • Deficit di ipoxantina-guanina fosforibosil transferasi (HPRT).
  • Deficit di tiopurina S-metiltransferasi (TPMT).
  • Alfa talassemia.

  • Funzione inadeguata del midollo osseo, definita come almeno 1 dei seguenti:

    1. Conta assoluta dei neutrofili < 1000/µL.
    2. Conta piastrinica < 120.000/µL.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL200
Frazione di cellule CD34+ autologhe arricchite che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore lentivirale che codifica per la γ-globina G16D umana e RNA734 a forcina corta
Biologico: Frazione di cellule CD34+ autologhe arricchite che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore lentivirale che codifica per la γ-globina G16D umana e RNA734 a forcina corta
  • Frazione di cellule CD34+ autologhe arricchite formulate criopreservate che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore lentivirale codificante per γ-globina G16D umana e RNA734 a forcina corta in una sacca per infusione
  • Plerixafor per mobilizzare le cellule staminali ematopoietiche prima di ogni aferesi
  • Melfalan a dose singola prima della somministrazione di CSL200
Altri nomi:
  • CSL200

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI) associati alla somministrazione di CSL200
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane

L'evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.

L'evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose provochi la morte, sia pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi disabilità o incapacità persistenti o significative o sia clinicamente significativo .

L'evento avverso di particolare interesse (AESI) è definito in questo studio come uno qualsiasi dei seguenti: reazioni immunitarie acute, autoimmunità a CSL200; malignità; sito di integrazione predominante in presenza di tumore maligno o altra anomalia.
Fino a 48 settimane
Numero di soggetti che hanno manifestato AE, SAE e AESI associati alla somministrazione di CSL200
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane
Numero di AE, SAE e AESI associati alla raccolta di HSPC CD34+ mediante aferesi dopo la mobilizzazione con plerixafor
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Fino a 6 settimane
Numero di soggetti che hanno manifestato AE, SAE e AESI associati alla raccolta di HSPC CD34+ mediante aferesi dopo la mobilizzazione con plerixafor
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Fino a 6 settimane
Numero di AE, SAE e AESI associati a condizionamento a intensità ridotta con melfalan
Lasso di tempo: Fino a 3 settimane
Fino a 3 settimane
Numero di soggetti che hanno manifestato AE, SAE e AESI associati a condizionamento a intensità ridotta con melfalan
Lasso di tempo: Fino a 3 settimane
Fino a 3 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale per soggetto di HSPC CD34+ raccolti in totale e in ciascuna sessione di aferesi
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Raccolta di HSPC CD34+ mediante aferesi dopo mobilizzazione con plerixafor valutata mediante raccolta di HSPC CD34+
Fino a 2 giorni
Numero di soggetti che hanno ricevuto plerixafor e numero di dosi di plerixafor somministrate per soggetto
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Raccolta di HSPC CD34+ mediante aferesi dopo mobilizzazione con plerixafor valutata mediante somministrazione di plerixafor
Fino a 2 giorni
Numero di soggetti sottoposti ad aferesi e numero di sedute di aferesi per soggetto
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Raccolta di HSPC CD34+ mediante aferesi dopo mobilizzazione con plerixafor valutata mediante sessioni di aferesi
Fino a 2 giorni
Il numero di soggetti sottoposti a condizionamento a intensità ridotta con melfalan e in grado di ricevere CSL200
Lasso di tempo: 2 giorni
Condizionamento a intensità ridotta valutato da soggetti trattati con melfalan
2 giorni
Numero di soggetti che ricevono CSL200
Lasso di tempo: 1 giorno
1 giorno
Numero per soggetto di prodotti farmaceutici CSL200 separati somministrati
Lasso di tempo: 1 giorno
1 giorno
Numero di CSL200 CD34+ HSPC/kg somministrati per soggetto e per prodotto farmaceutico CSL200
Lasso di tempo: 1 giorno
1 giorno
Numero totale e percentuale per soggetto di HSPC CD34+ trasdotti con CAL-H
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane
Numero copia vettoriale (VCN)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Il VCN sarà determinato utilizzando il numero medio di genomi vettoriali CAL-H per cellula
Fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

5 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL200_1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI che sono stati opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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