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CSL200-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer Sichelzellanämie

14. Juni 2021 aktualisiert von: CSL Behring

Eine Phase-1-Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit einer Gentherapie mit CSL200 (Autologe angereicherte CD34+-Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit lentiviralem Vektor transduziert wurden, der für humanes γ-GlobinG16D und Short-Hairpin-RNA734 kodiert) bei erwachsenen Probanden mit schwerer Sichelzellanämie

Dies ist eine Pilotstudie der Phase 1 mit CSL200 bei erwachsenen Probanden mit schwerer Sichelzellanämie. Die Hauptziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit von Folgendem: Sammlung von CD34+ hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor, Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Melphalan und Verabreichung von CSL200.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Sichelzellkrankheit mit dem homozygoten HbS-homozygoten Genotyp (HbSS) oder einer HbSβ-Thalassämie-Variante (d. h. HbSβ0-Thalassämie oder HbSβ+-Thalassämie)-Genotyp, bestätigt durch Hämoglobinstudien.
  • Fötales Hämoglobin (HbF) ≤ 15 %.

  • Symptomatologie einer schweren Sichelzellanämie, definiert als eine oder mehrere der folgenden:

    1. ≥ 2 Episoden eines akuten Thoraxsyndroms in den letzten 2 Jahren.
    2. ≥ 3 Episoden schwerer Schmerzereignisse, die einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung und eine Behandlung mit Opioiden in den letzten 2 Jahren erforderten.
    3. > 2 Episoden von rezidivierendem Priapismus in den letzten 2 Jahren.
    4. Erythrozyten-Alloimmunisierung (> 2 Antikörper) während einer Langzeit-Transfusionstherapie (Lebensgeschichte).
    5. Chronische Transfusionen zur Primär- oder Sekundärprophylaxe (Lebensgeschichte).
    6. Transthorakaler Echokardiogramm-Nachweis einer Trikuspidalklappen-Regurgitationsstrahlgeschwindigkeit ≥ 2,7 m/s (Lebensgeschichte).
    7. Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (z. B. ischämischer Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält.
  • Nicht geeignet für eine mit humanem Leukozyten-Antigen (HLA) übereinstimmende hämatopoetische Stammzelltransplantation, definiert wie folgt: kein medizinisch geeigneter, verfügbarer und bereiter 10/10 übereinstimmender HLA-identischer Geschwisterspender, es sei denn, der Patient hat diese Behandlungsoption abgelehnt (wie in dokumentiert). Einwilligungserklärung).
  • Nicht geeignet für, abgelehnt oder, wie vom Prüfarzt beurteilt, erfolglose Therapie mit Hydroxyharnstoff, und wenn immer noch Hydroxyharnstoff erhalten, in der Lage ist, Hydroxyharnstoff ab Beginn der Transfusionen vor Mobilisierung und Apherese zu unterbrechen.

Ausschlusskriterien:

  • Hypoxanthin-Guanin-Phosphoribosyl-Transferase (HPRT)-Mangel.
  • Mangel an Thiopurin-S-Methyltransferase (TPMT).
  • Alpha-Thalassämie.

  • Unzureichende Knochenmarkfunktion, definiert als mindestens 1 der folgenden Punkte:

    1. Absolute Neutrophilenzahl < 1000/µL.
    2. Thrombozytenzahl < 120.000/µL.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSL200
Autolog angereicherte CD34+-Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der für humanes γ-GlobinG16D und Short-Hairpin-RNA734 kodiert
Biologisch: Autolog angereicherte CD34+-Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der für humanes γ-GlobinG16D und Short-Hairpin-RNA734 kodiert
  • Kryokonservierte formulierte autologe angereicherte CD34+-Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der für humanes γ-GlobinG16D und Short-Hairpin-RNA734 kodiert, in einem Infusionsbeutel
  • Plerixafor zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen vor jeder Apherese
  • Einzeldosis Melphalan vor der Verabreichung von CSL200
Andere Namen:
  • CSL200

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse (AEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) im Zusammenhang mit der Verabreichung von CSL200
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen

Als unerwünschtes Ereignis (AE) wird jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie definiert, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in ursächlichem Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.

Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei einer beliebigen Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung oder Invalidität führt oder medizinisch signifikant ist .

Als unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse (AESI) wird in dieser Studie eines der folgenden definiert: akute Immunreaktionen, Autoimmunität gegen CSL200; Malignität; vorherrschende Integrationsstelle bei Malignität oder anderen Anomalien.
Bis zu 48 Wochen
Anzahl der Probanden, bei denen UEs, SAEs und AESIs im Zusammenhang mit der Verabreichung von CSL200 auftraten
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Anzahl der UEs, SUEs und AESIs im Zusammenhang mit der Sammlung von CD34+-HSPCs durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Patienten, bei denen UE, SAEs und AESI im Zusammenhang mit der Sammlung von CD34+-HSPCs durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor auftraten
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der UEs, SUEs und AESIs im Zusammenhang mit einer Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Melphalan
Zeitfenster: Bis zu 3 Wochen
Bis zu 3 Wochen
Anzahl der Patienten, bei denen UE, SAE und AESI im Zusammenhang mit einer Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Melphalan auftraten
Zeitfenster: Bis zu 3 Wochen
Bis zu 3 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der CD34+-HSPCs nach Subjekt, die insgesamt und in jeder Apheresesitzung gesammelt wurden
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Sammlung von CD34+ HSPCs durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor, bewertet durch gesammelte CD34+ HSPCs
Bis zu 2 Tage
Anzahl der Probanden, die Plerixafor erhielten, und Anzahl der nach Proband verabreichten Plerixafor-Dosen
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Sammlung von CD34+ HSPCs durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor, bewertet durch Plerixafor-Verabreichungen
Bis zu 2 Tage
Anzahl der Probanden, die sich einer Apherese unterziehen, und Anzahl der Apheresesitzungen nach Proband
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Sammlung von CD34+ HSPCs durch Apherese nach Mobilisierung mit Plerixafor, bewertet durch Apheresesitzungen
Bis zu 2 Tage
Die Anzahl der Probanden, die sich einer Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Melphalan unterziehen und in der Lage sind, CSL200 zu erhalten
Zeitfenster: 2 Tage
Konditionierung mit reduzierter Intensität, bewertet von Probanden, die Melphalan erhielten
2 Tage
Anzahl der Probanden, die CSL200 erhalten
Zeitfenster: 1 Tag
1 Tag
Anzahl der einzelnen verabreichten CSL200-Arzneimittel pro Proband
Zeitfenster: 1 Tag
1 Tag
Anzahl der CSL200 CD34+ HSPCs/kg, die nach Subjekt und nach CSL200-Arzneimittel verabreicht wurden
Zeitfenster: 1 Tag
1 Tag
Gesamtzahl und Prozentsatz der mit CAL-H transduzierten CD34+-HSPCs nach Subjekt
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Bis zu 48 Wochen
Vektorkopiennummer (VCN)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
VCN wird unter Verwendung der durchschnittlichen Anzahl von CAL-H-Vektorgenomen pro Zelle bestimmt
Bis zu 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL200_1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Review-Gruppen oder seriösen Forschern berücksichtigen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für das Einreichen eines freiwilligen Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter clinicaltrials@cslbehring.com.

Anwendbare länderspezifische Datenschutz- und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Anfrage stattgegeben wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten abgeschlossen hat, wird IPD, das angemessen anonymisiert wurde, verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anfragen können frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen auf einer öffentlichen Website bereitgestellten Artikel bei CSL eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anträge dürfen nur von systematischen Review-Gruppen oder gutgläubigen Forschern gestellt werden, deren vorgeschlagene Verwendung des IPD nichtkommerzieller Natur ist und von einem internen Review-Komitee genehmigt wurde.

Eine IPD-Anfrage wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine bedeutende und unbekannte Frage der medizinischen Wissenschaft oder der Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Überprüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfordernde Partei muss eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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