Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie CSL200 u dospělých s těžkou srpkovitou anémií

14. června 2021 aktualizováno: CSL Behring

Pilotní studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a proveditelnosti genové terapie pomocí CSL200 (autologní obohacená buněčná frakce CD34+, která obsahuje buňky CD34+ transdukované lentivirovým vektorem kódujícím lidský γ-GlobinG16D a RNA734 z krátkých vlásečnic) u dospělých pacientů se závažnými nemocnými

Toto je pilotní studie fáze 1 CSL200 u dospělých pacientů se závažnou srpkovitou anémií. Primárními cíli této studie je vyhodnotit bezpečnost následujících: odběr CD34+ hematopoetických kmenových/progenitorových buněk aferézou po mobilizaci plerixaforem, kondicionování se sníženou intenzitou melfalanem a podání CSL200.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika srpkovité anémie s homozygotním HbS homozygotním genotypem (HbSS) nebo genotypem varianty HbSβ talasémie (tj. talasémie HbSβ0 nebo talasémie HbSβ+), potvrzená studiemi hemoglobinu.
  • Fetální hemoglobin (HbF) ≤ 15 %.

  • Symptomatologie těžké srpkovité anémie, definovaná jako jeden nebo více z následujících:

    1. ≥ 2 epizody akutního hrudního syndromu za poslední 2 roky.
    2. ≥ 3 epizody silné bolesti vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení a léčbu opioidy za poslední 2 roky.
    3. > 2 epizody recidivujícího priapismu za poslední 2 roky.
    4. Aloimunizace červených krvinek (> 2 protilátky) během dlouhodobé transfuzní terapie (celoživotní anamnéza).
    5. Chronické transfuze pro primární nebo sekundární profylaxi (celoživotní anamnéza).
    6. Transthorakální echokardiografický průkaz rychlosti regurgitantu trikuspidální chlopně ≥ 2,7 m/s (celoživotní historie).
    7. Klinicky významná neurologická příhoda (např. ischemická cévní mozková příhoda) nebo jakýkoli neurologický deficit trvající > 24 hodin.
  • Nevhodné pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk odpovídající lidskému leukocytárnímu antigenu (HLA), definované následovně: žádný lékařsky způsobilý, dostupný a ochotný 10/10 shodný HLA-identický sourozenecký dárce, pokud subjekt tuto možnost léčby neodmítl (jak je zdokumentováno v dokumentu formulář informovaného souhlasu).
  • Není způsobilý pro, odmítl nebo, jak posoudil výzkumník, selhal v terapii hydroxymočovinou a pokud je stále na hydroxymočovině, je schopen přerušit hydroxymočovinu počínaje začátkem transfuzí, před mobilizací a aferézou.

Kritéria vyloučení:

  • Deficit hypoxanthin-guanin fosforibosyl transferázy (HPRT).
  • Nedostatek thiopurin S-methyltransferázy (TPMT).
  • Alfa talasémie.

  • Nedostatečná funkce kostní dřeně, definovaná jako alespoň 1 z následujících:

    1. Absolutní počet neutrofilů < 1000/µL.
    2. Počet krevních destiček < 120 000/ul.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL200
Autologní obohacená CD34+ buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované lentivirovým vektorem kódujícím lidský y-globinG16D a krátkovláskovou RNA734
Biologický: Autologní obohacená CD34+ buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované lentivirovým vektorem kódujícím lidský y-globinG16D a krátkovláskovou RNA734
  • Kryokonzervovaná formulovaná autologní obohacená buněčná frakce CD34+, která obsahuje buňky CD34+ transdukované lentivirovým vektorem kódujícím lidský γ-globinG16D a krátkovláskovou RNA734 ve vaku pro infuzi
  • Plerixafor k mobilizaci hematopoetických kmenových buněk před každou aferézou
  • Jedna dávka melfalanu před podáním CSL200
Ostatní jména:
  • CSL200

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) spojených s podáváním CSL200
Časové okno: Až 48 týdnů

Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo nezpůsobilost nebo je lékařsky významná. .

Nežádoucí událost zvláštního zájmu (AESI) je v této studii definována jako kterákoli z následujících: akutní imunitní reakce, autoimunita vůči CSL200; malignita; převládající integrační místo v přítomnosti malignity nebo jiné abnormality.
Až 48 týdnů
Počet subjektů trpících AE, SAE a AESI spojenými s podáváním CSL200
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů
Počet AE, SAE a AESI spojených s odběrem CD34+ HSPC aferézou po mobilizaci plerixaforem
Časové okno: Až 6 týdnů
Až 6 týdnů
Počet subjektů s AE, SAE a AESI spojenými s odběrem CD34+ HSPC aferézou po mobilizaci plerixaforem
Časové okno: Až 6 týdnů
Až 6 týdnů
Počet AE, SAE a AESI spojených se sníženou intenzitou kondicionování melfalanem
Časové okno: Až 3 týdny
Až 3 týdny
Počet subjektů, u kterých se vyskytly AE, SAE a AESI spojené se sníženou intenzitou kondicionování s melfalanem
Časové okno: Až 3 týdny
Až 3 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový počet CD34+ HSPC podle jednotlivých subjektů odebraných celkem a v každé aferézní relaci
Časové okno: Až 2 dny
Odběr CD34+ HSPC aferézou po mobilizaci plerixaforem hodnocený odebranými CD34+ HSPC
Až 2 dny
Počet subjektů dostávajících plerixafor a počet dávek plerixaforu podaných subjektem
Časové okno: Až 2 dny
Odběr CD34+ HSPC aferézou po mobilizaci plerixaforem hodnocený podáváním plerixaforu
Až 2 dny
Počet subjektů podstupujících aferézu a počet sezení aferézy podle subjektu
Časové okno: Až 2 dny
Odběr CD34+ HSPC aferézou po mobilizaci plerixaforem hodnocený aferézou
Až 2 dny
Počet subjektů podstupujících kondicionování se sníženou intenzitou melfalanem a schopných přijímat CSL200
Časové okno: 2 dny
Kondicionování se sníženou intenzitou hodnocené subjekty užívajícími melfalan
2 dny
Počet subjektů přijímajících CSL200
Časové okno: 1 den
1 den
Počet samostatných podaných léčivých přípravků CSL200 podle jednotlivých subjektů
Časové okno: 1 den
1 den
Počet CSL200 CD34+ HSPC/kg podaných subjektem a lékovým produktem CSL200
Časové okno: 1 den
1 den
Celkový počet a procento CD34+ HSPC transdukovaných CAL-H podle jednotlivých subjektů
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů
Číslo vektorové kopie (VCN)
Časové okno: Až 48 týdnů
VCN bude stanovena pomocí průměrného počtu CAL-H vektorových genomů na buňku
Až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

5. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

17. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL200_1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit