Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa CSL200 u dorosłych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

14 czerwca 2021 zaktualizowane przez: CSL Behring

Badanie pilotażowe fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności terapii genowej za pomocą CSL200 (autologiczna wzbogacona frakcja komórek CD34+ zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym kodującym ludzką γ-globinęG16D i RNA734 o krótkim włosie) u dorosłych pacjentów z ciężką anemią sierpowatokrwinkową

Jest to badanie pilotażowe fazy 1 CSL200 u osób dorosłych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa następujących czynności: pobranie hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych CD34+ przez aferezę po mobilizacji pleryksaforem, kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności melfalanem i podawanie CSL200.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie anemii sierpowatokrwinkowej z homozygotycznym genotypem homozygotycznym HbS (HbSS) lub wariantem talasemii HbSβ (tj. talasemia HbSβ0 lub talasemia HbSβ+), potwierdzone badaniami hemoglobiny.
  • Hemoglobina płodowa (HbF) ≤ 15%.

  • Ciężka symptomatologia anemii sierpowatokrwinkowej, zdefiniowana jako jedno lub więcej z poniższych:

    1. ≥ 2 epizody ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu ostatnich 2 lat.
    2. ≥ 3 epizody silnych zdarzeń bólowych wymagających wizyty w placówce medycznej i leczenia opioidami w ciągu ostatnich 2 lat.
    3. > 2 epizody nawracającego priapizmu w ciągu ostatnich 2 lat.
    4. Alloimmunizacja krwinkami czerwonymi (> 2 przeciwciał) podczas długotrwałej transfuzji (historia życiowa).
    5. Przewlekłe transfuzje w profilaktyce pierwotnej lub wtórnej (historia życiowa).
    6. W badaniu echokardiograficznym przezklatkowym wykazano prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej ≥ 2,7 m/s (wywiad życiowy).
    7. Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (np. udar niedokrwienny) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający > 24 godziny.
  • Niekwalifikujący się do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych dobranych pod względem antygenu ludzkich leukocytów (HLA), zdefiniowany w następujący sposób: brak medycznie kwalifikującego się, dostępnego i chętnego dawcy rodzeństwa zgodnego w 10/10 z identycznym HLA, chyba że pacjent odrzucił tę opcję leczenia (jak udokumentowano w formularz świadomej zgody).
  • Nie kwalifikuje się, odmówił lub, w ocenie badacza, zakończyło się niepowodzeniem leczenie hydroksymocznikiem, a jeśli nadal przyjmuje hydroksymocznik, jest w stanie przerwać podawanie hydroksymocznika począwszy od początku transfuzji, przed mobilizacją i aferezą.

Kryteria wyłączenia:

  • Niedobór fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej (HPRT).
  • Niedobór S-metylotransferazy tiopuryny (TPMT).
  • Talasemia alfa.

  • Niewłaściwa czynność szpiku kostnego, zdefiniowana jako co najmniej 1 z poniższych:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili < 1000/µl.
    2. Liczba płytek krwi < 120 000/µl.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CSL200
Autologiczna wzbogacona frakcja komórek CD34+, która zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym kodującym ludzką γ-globinęG16D i RNA734 o krótkiej szpilce do włosów
Biologiczny: Autologiczna wzbogacona frakcja komórek CD34+, która zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym kodującym ludzką γ-globinęG16D i RNA734 o krótkiej szpilce do włosów
  • Kriokonserwowana autologiczna wzbogacona frakcja komórek CD34+, która zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym kodującym ludzką γ-globinęG16D i RNA734 o krótkiej szpilce do włosów, w worku do infuzji
  • Pleryksas do mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych przed każdą aferezą
  • Pojedyncza dawka melfalanu przed podaniem CSL200
Inne nazwy:
  • CSL200

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) związanych z podaniem CSL200
Ramy czasowe: Do 48 tygodni

Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność lub jest istotne z medycznego punktu widzenia .

Zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) jest zdefiniowane w tym badaniu jako którekolwiek z następujących: ostre reakcje immunologiczne, autoimmunizacja na CSL200; złośliwość; dominującym miejscem integracji w obecności nowotworu złośliwego lub innej nieprawidłowości.
Do 48 tygodni
Liczba pacjentów, u których wystąpiły AE, SAE i AESI związane z podaniem CSL200
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Liczba AE, SAE i AESI związanych z pobraniem CD34+ HSPC przez aferezę po mobilizacji pleryksaforem
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Do 6 tygodni
Liczba pacjentów, u których wystąpiły AE, SAE i AESI związane z pobraniem CD34+ HSPC przez aferezę po mobilizacji pleryksaforem
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Do 6 tygodni
Liczba AE, SAE i AESI związanych z kondycjonowaniem o zmniejszonej intensywności za pomocą melfalanu
Ramy czasowe: Do 3 tygodni
Do 3 tygodni
Liczba pacjentów, u których wystąpiły AE, SAE i AESI związane z kondycjonowaniem o zmniejszonej intensywności za pomocą melfalanu
Ramy czasowe: Do 3 tygodni
Do 3 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba osobników CD34 + HSPC zebranych łącznie i podczas każdej sesji aferezy
Ramy czasowe: Do 2 dni
Zbieranie CD34+ HSPC przez aferezę po mobilizacji pleryksaforem oceniane przez zebrane CD34+ HSPC
Do 2 dni
Liczba pacjentów otrzymujących pleryksafor i liczba dawek pleryksaforu podawanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Do 2 dni
Zbieranie CD34+ HSPC przez aferezę po mobilizacji za pomocą pleryksaforu oceniane przez podania pleryksaforu
Do 2 dni
Liczba osób poddanych aferezie i liczba sesji aferezy według osób
Ramy czasowe: Do 2 dni
Zbieranie CD34+ HSPC przez aferezę po mobilizacji pleryksaforem oceniane przez sesje aferezy
Do 2 dni
Liczba pacjentów poddanych kondycjonowaniu o zmniejszonej intensywności melfalanem i zdolnych do otrzymania CSL200
Ramy czasowe: 2 dni
Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności oceniane przez osoby otrzymujące melfalan
2 dni
Liczba pacjentów otrzymujących CSL200
Ramy czasowe: 1 dzień
1 dzień
Osobna liczba podanych oddzielnych produktów leczniczych CSL200
Ramy czasowe: 1 dzień
1 dzień
Liczba podanych CSL200 CD34+ HSPC/kg według osobnika i produktu leczniczego CSL200
Ramy czasowe: 1 dzień
1 dzień
Całkowita liczba i procent HSPC CD34 + transdukowanych za pomocą CAL-H według osobnika
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni
Numer kopii wektorowej (VCN)
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
VCN zostanie określony przy użyciu średniej liczby genomów wektora CAL-H na komórkę
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL200_1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) od grup przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będzie dostępne.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Żądania dotyczące IChP można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na ogólnodostępnej stronie internetowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wnioski mogą być składane wyłącznie przez grupy przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie WRZ ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzny komitet ds. przeglądu.

Żądanie IPD nie zostanie rozpatrzone przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze ma na celu udzielenie odpowiedzi na ważne i nieznane pytanie z dziedziny medycyny lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję rewizyjną CSL.

Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę o udostępnianie danych przed udostępnieniem IPD.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj